體內基因編輯療法報告一起4級不良事件。
近日，Intellia Therapeutics提交美國證券交易委員會(huì )（SEC）文件顯示，其核心管線(xiàn)Nex-z (nexiguran ziclumeran)在甲狀腺素轉運蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）的Ⅲ期臨床MAGNITUDE報告了一起被評為4級的肝轉氨酶升高事件。
Intellia報告，該試驗已招募了765名ATTR患者，其中200名已完成給藥。
受此影響，Intellia股價(jià)在該消息發(fā)布后下跌了23%。
4級不良事件
Nex-z是一款體內基因編輯療法，正在與再生元合作開(kāi)發(fā)。通過(guò)LNP技術(shù)將靶向TTR基因的CRISPR/Cas9組合遞送到肝臟，實(shí)現體內肝細胞內的突變TTR基因特定DNA的基因編輯。
根據公司報道，該例患者入組時(shí)轉氨酶(ALT)和天冬氨酸轉移酶（AST）水平正常，輸注nex-z一周后，ALT和AST水平開(kāi)始升高，在第24天時(shí)升級至4級，在第28天達到峰值。
Intellia表示，該例不良事件是無(wú)癥狀的，無(wú)需住院或醫療干預，患者肝功能指標隨后逐步恢復，目前ALT和AST水平已分別降至3級和2級（第36天）。
此前（2025年5月18日），Intellia還公布了nex-z治療ATTR淀粉樣變性伴多發(fā)性神經(jīng)病(ATTRv-PN)Ⅰ期臨床兩年的隨訪(fǎng)數據，試驗結果顯示，nex-z能顯著(zhù)、持續降低患者的TTR水平，并伴隨臨床癥狀改善，目前，公司已開(kāi)展針對該適應癥的Ⅲ期臨床MAGNITUDE-2，預計其在2028年前提交BLA申請。
預計明年BLA
Intellia作為基因編輯領(lǐng)域的三大龍頭之一，也遇到了不少挑戰，此前，Intellia進(jìn)行了兩次戰略重組。
2024年1月，裁員了15%，停止了部分開(kāi)發(fā)項目。
2025年1月，裁員了27%，停止針對α-1抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)相關(guān)肺病體內CRISPR基因編輯療法NTLA-3001的開(kāi)發(fā)工作。
目前Intellia的首發(fā)管線(xiàn)為T(mén)LA-2002，一款針對遺傳性血管性水腫（HAE）的體內CRISPR基因編輯療法，旨在使用CRISPR/Cas9技術(shù)對激肽釋放酶B1基因（KLKB1）進(jìn)行基因組編輯，通過(guò)讓KLKB1失活，降低激肽釋放酶活性，以達到治愈疾病的目的。
Intellia對該管線(xiàn)的上市計劃已經(jīng)提上日程，公司預計在2025年第三季度完成TLA-2002針對HAE的Ⅲ期臨床HAELO患者入組，并計劃在2026年下半年提交生物制品許可申請（BLA）。
據Intellia 2025年第一季度財報，截至2025年3月31日，公司擁有現金、現金等價(jià)物和有價(jià)證券約7.071億美元，預計可以維持公司運營(yíng)至2027年上半年。
參考出處：
https://www.biospace.com/drug-development/analysts-brush-off-intellias-adverse-event-but-gene-therapy-safety-concerns-continue
https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-announces-positive-two-year-follow-data-ongoing-phase-1
https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-first-quarter-2025-financial
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
