2025年5月24日，"重癥肌無(wú)力精準診療創(chuàng )新國際研討會(huì )"在?？谂e辦。論壇期間，我國重癥肌無(wú)力治療領(lǐng)域迎來(lái)了新進(jìn)展——全球創(chuàng )新生物制藥公司優(yōu)時(shí)比（UCB）自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優(yōu)迪革®）宣布正式在國內上市。
“重癥肌無(wú)力精準診療創(chuàng )新國際研討會(huì )”現場(chǎng)
作為全球首 個(gè)且目前中國唯一獲批可同時(shí)覆蓋乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性和肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽(yáng)性?xún)深?lèi)患者的優(yōu)選生物制劑，為成人全身型重癥肌無(wú)力患者（gMG）帶來(lái)了更多希望與治療選擇。
破局新生：從治療困境到靶向突破
重癥肌無(wú)力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉傳遞障礙的罕見(jiàn)疾病，患者會(huì )出現肌肉無(wú)力，尤其是眼外肌最容易受累，這種肌無(wú)力的現象會(huì )從一組肌群逐漸累及其他的肌群，導致出現一些影響患者日常生活的軀體癥狀，如構音障礙、吞咽困難、抬臂梳頭、上樓梯困難等。部分患者最嚴重時(shí)累及呼吸肌，引起周?chē)院粑ソ?，危及生命。而在A(yíng)ChR抗體陽(yáng)性和MuSK抗體陽(yáng)性這兩種主要亞型中，MuSK抗體陽(yáng)性患者往往臨床表現更重，存在更高的危急重癥風(fēng)險。
中山大學(xué)附屬第三醫院神經(jīng)內科主任醫師胡學(xué)強教授介紹，重癥肌無(wú)力是一種與人類(lèi)伴行很久的疾病，20世紀30年代醫療主要解決患者生死問(wèn)題。隨著(zhù)有創(chuàng )、無(wú)創(chuàng )呼吸機技術(shù)以及膽堿酯酶抑制劑的出現，病死率顯著(zhù)下降。之后，不斷有創(chuàng )新的手段幫助逐步解決患者部分神經(jīng)系統功能損傷的問(wèn)題、功能恢復不全的問(wèn)題，并幫助患者恢復社會(huì )工作能力。而當前，重癥肌無(wú)力患者的主要需求是迅速起效的效果、全面的癥狀控制、恢復生活質(zhì)量及藥物價(jià)格合理。
北京醫院國家老年醫學(xué)中心神經(jīng)科主任醫師殷劍教授表示，目前抑制補體C5和FcRn受體已成為重癥肌無(wú)力治療的兩大核心靶點(diǎn)。羅澤利昔珠單抗注射液作為FcRn拮抗劑，是目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4開(kāi)發(fā)的創(chuàng )新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，可以用于A(yíng)ChR 抗體陽(yáng)性或 MuSK 抗體陽(yáng)性患者的治療，改善患者臨床癥狀與預后，幫助患者恢復生活質(zhì)量，回歸正常生活。并且，羅澤利昔珠單抗注射液皮下注射方便，自我注射治療患者總 IgG 水平能夠快速、穩定下降，我們很高興看到羅澤利昔珠單抗注射液在國內上市，標志著(zhù)患者又多了一種治療選擇。
革新突破：多維優(yōu)勢重塑治療格局
羅澤利昔珠單抗于2025年3月31日在中國獲批，與常規治療藥物聯(lián)合用于治療AChR或MuSK抗體陽(yáng)性的成人gMG患者。
在治療效果上，治療第一周總IgG水平降低50%，患者癥狀可迅速緩解。至第6周，MG日常生活活動(dòng)能力量表(MG-ADL)評分較基線(xiàn)顯著(zhù)降低3.4分，72%患者下降幅度達到或超過(guò)2分[3]。
長(cháng)期來(lái)看，單個(gè)治療周期具有持續療效，可實(shí)現長(cháng)間隔給藥。所有接受治療的患者（不論隨訪(fǎng)時(shí)間），平均每年接受2.9個(gè)周期治療，平均每年接受16.0次輸注[4]。同時(shí)，其安全性良好，不良事件發(fā)生率與安慰劑相當。
此外，羅澤利昔珠單抗采用皮下注射方式，操作簡(jiǎn)便，50公斤以下患者單次治療僅需約6分鐘即可完成。
優(yōu)時(shí)比中國總經(jīng)理馬雅君表示："優(yōu)時(shí)比是全球首家也是目前唯一一家在重癥肌無(wú)力領(lǐng)域推出涵蓋兩種靶點(diǎn)機制創(chuàng )新療法的企業(yè)，滿(mǎn)足臨床尚未被滿(mǎn)足的多樣化需求。作為深耕中國近三十年的全球創(chuàng )新生物制藥公司，我們始終致力于將國際前沿成果惠及中國患者。優(yōu)迪革®在華上市，標志著(zhù)gMG治療進(jìn)入新階段。未來(lái)，我們將繼續以科學(xué)創(chuàng )新為驅動(dòng)，攜手各方，共同推動(dòng)中國罕見(jiàn)病診療不斷邁向新高度，為患者提供更多治療選擇。"
參考文獻：
[1]. 中國免疫學(xué)會(huì )神經(jīng)免疫分會(huì ).中國重癥肌無(wú)力診斷和治療指南(2020版)[J].中國神經(jīng)免疫學(xué)和神經(jīng)病學(xué)雜志,2021,28(1):1-12.
[2].ChenJ,TianDC,ZhangC,LiZ,ZhaiY,XiuY,GuH,LiH,WangY,ShiFD.Incidence,mortality,andeconomicburdenofmyastheniagravisinChina:Anationwidepopulation-basedstudy.LancetRegHealthWestPac.2020Nov27;5:100063.
[3] Murai H.et al.Brain Nerve. 2024;76(1):7-12.
[4] Wiendl H, et al. Ther Adv Neurol Disord.2023;16:17562865231213240
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