2025年5月21日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)：銳正基因）今日宣布，其自主研發(fā)用于治療轉甲狀腺素蛋白相關(guān)淀粉樣變性（ATTR）的以L(fǎng)NP為載體的體內基因編輯創(chuàng )新藥ART001已獲得美國食品藥品監督管理局（簡(jiǎn)稱(chēng)：FDA） 授予的再生醫學(xué)先進(jìn)療法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，簡(jiǎn)稱(chēng)：RMAT）認定。根據公開(kāi)信息，這是中 國 第 一個(gè)獲美國FDA RMAT認定的基因編輯產(chǎn)品，體現了FDA對ART001創(chuàng )新性和臨床潛力的認可，將有力助力ART001加速臨床開(kāi)發(fā)。
基于A(yíng)RT001已有數據，FDA確認ART001符合RMAT認定標準。臨床數據顯示：ART001給藥4周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線(xiàn)平均下降即可達90%以上，且已維持穩定72周?；阡J正基因領(lǐng)先的體內基因編輯技術(shù)平臺，ART001在已達72周的IIT臨床研究中，未見(jiàn)國內外類(lèi)似產(chǎn)品頻見(jiàn)的輸注相關(guān)反應和天門(mén)冬氨酸轉移酶（AST）指標升高，且未發(fā)生DLT及SAE。同時(shí)，ART001在脫靶安全性上表現優(yōu)異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯，表明ART001的安全性和有效性達到全球同行業(yè)領(lǐng)先水平，有望成為針對ATTR的Best-in-class藥物。
ART001于2023年8月成為中國首個(gè)進(jìn)入人體臨床研究（IIT）的以L(fǎng)NP為載體的體內基因編輯藥物，并于2024年7月和8月分別獲得中國和美國臨床試驗許可，成為全球唯一獲得中美臨床試驗許可的同類(lèi)產(chǎn)品，目前已進(jìn)入IIa期臨床研究階段。2025年3月，該產(chǎn)品獲得了美國FDA 孤兒藥資格認定。
銳正基因創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官王永忠博士表示："銳正基因ART001 獲RMAT認定，凸顯了銳正基因在非病毒載體體內基因編輯技術(shù)藥物開(kāi)發(fā)方面的創(chuàng )新能力，更加重要的是，RMAT認定為ART001的進(jìn)一步加速開(kāi)發(fā)創(chuàng )造了條件。我們將繼續推進(jìn)ART001的臨床開(kāi)發(fā)，盡快將這一先進(jìn)療法帶給全球患者。"
關(guān)于再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）
再生醫學(xué)先進(jìn)療法是美國在2016年12月"21世紀醫療法案"中的重要醫療政策。RMAT允許更快、更精簡(jiǎn)地批準再生醫學(xué)產(chǎn)品，如細胞和基因療法、組織工程產(chǎn)品和組合產(chǎn)品。要獲得在研藥物的 RMAT資格，必須有初步的臨床研究數據證明該藥物在治療、延遲、逆轉或治愈嚴重或危及生命的疾病方面具有積極結果，有潛力解決未被滿(mǎn)足的臨床需求。
銳正基因（蘇州）有限公司
銳正基因成立于2021年，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)基于LNP和其他非病毒載體的體內基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品，致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優(yōu)勢的創(chuàng )新治療方案。
公司擁有一支具備生物藥全生命周期成功經(jīng)驗的專(zhuān)業(yè)化團隊，建立了全球首個(gè)經(jīng)臨床驗證的產(chǎn)業(yè)級、端到端體內基因編輯技術(shù)平臺，系統布局了相關(guān)技術(shù)與產(chǎn)品知識產(chǎn)權，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1?已經(jīng)獲得中美專(zhuān)利授權。
公司構建了針對遺傳性罕見(jiàn)病和難治常見(jiàn)病的產(chǎn)品管線(xiàn)組合。2023年8月，針對ATTR的產(chǎn)品ART001成為中 國 第 一個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗的、以L(fǎng)NP為載體的體內基因編輯藥物。2024年8月，ART001成為中 國 第 一個(gè)和目前唯一獲得美國FDA臨床試驗許可的同類(lèi)產(chǎn)品。2025年2月，針對HeFH（靶點(diǎn)為PCSK9）的產(chǎn)品ART002成為全球首個(gè)在人體內達到藥效飽和，并在超高基線(xiàn)患者中有效降低LDL-C的同類(lèi)產(chǎn)品。ART001和ART002的安全性和有效性數據均顯示其具有成為全球best-in-class產(chǎn)品的潛力。
消息來(lái)源：銳正基因（蘇州）有限公司
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