藥明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝賀合作伙伴北?？党蓜?chuàng )新罕見(jiàn)病治療產(chǎn)品注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療12歲及以上青少年和成人I型和III型戈謝病患者。這是中國首個(gè)也是目前唯一的本土自主開(kāi)發(fā)的戈謝病酶替代療法藥物。

       戈謝病是一種罕見(jiàn)的遺傳性溶酶體貯積癥，患者臨床表現包括肝脾腫大、貧血、骨痛和神經(jīng)系統病變，嚴重時(shí)甚至可能因并發(fā)癥危及生命。重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 作為戈謝病的標準治療方案，經(jīng)過(guò)30年的臨床應用，在改善患者的主要非神經(jīng)系統癥狀以及提高生活質(zhì)量方面具有顯著(zhù)療效。據統計，全球平均每10萬(wàn)人中戈謝病患病人數為0.7~1.75。目前，戈謝病已被納入中國《第一批罕見(jiàn)病目錄》。

       注射用維拉苷酶β是北?？党膳c藥明生物在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的首個(gè)合作項目，并在藥明生物領(lǐng)先的一體化技術(shù)平臺的賦能下成功實(shí)現從概念到商業(yè)化。該項目采用創(chuàng )新技術(shù)構建了高表達細胞株，并通過(guò)藥明生物超高效連續生物工藝平臺WuXiUP?實(shí)現了產(chǎn)量與質(zhì)量的雙重提升，綜合產(chǎn)量提升超過(guò)110倍，酶比活性提升超過(guò)50%，為戈謝病患者用藥的可及性提供了保障。同時(shí)，藥明生物還針對酶類(lèi)藥物特有的檢測方法挑戰，開(kāi)發(fā)了用于商業(yè)化產(chǎn)品放行和穩定性測試的細胞活性檢測方法，有效保證了產(chǎn)品的質(zhì)量控制。此外，注射用維拉苷酶β也是中國首個(gè)通過(guò)生物制品分段生產(chǎn)檢查的創(chuàng )新生物藥。

       藥明生物首席執行官陳智勝博士表示："我們非常榮幸賦能北?？党蓪?shí)現注射用維拉苷酶β獲批上市的關(guān)鍵里程碑，這也是中國罕見(jiàn)病藥物創(chuàng )新的重要突破。罕見(jiàn)病藥物研發(fā)之路漫長(cháng)而艱辛，從實(shí)驗室的早期發(fā)現到最終惠及患者，需要克服無(wú)數技術(shù)難關(guān)和挑戰。該產(chǎn)品成功實(shí)現從概念到商業(yè)化生產(chǎn)，既是北?？党墒耆缫蝗丈罡币?jiàn)病領(lǐng)域的堅守見(jiàn)證，也是藥明生物一體化技術(shù)平臺和CRDMO商業(yè)模式的成功實(shí)踐。雙方在解決罕見(jiàn)病患者未滿(mǎn)足臨床需求方面的同頻共振，成就了中國首個(gè)本土自主開(kāi)發(fā)的戈謝病酶替代療法藥物。我們期待賦能更多全球合作伙伴加速研發(fā)高質(zhì)量罕見(jiàn)病治療藥物，推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物創(chuàng )新，惠及更多罕見(jiàn)病患者。"

       北?？党蓜?chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官薛群博士表示："酶替代療法是北?？党扇蚬芫€(xiàn)布局中非常重要的一部分，注射用維拉苷酶β在中國的獲批具有里程碑意義。未來(lái)，注射用維拉苷酶β利用平臺化技術(shù)將大大降低開(kāi)發(fā)成本，讓患者用得上、用得起安全、有效的國產(chǎn)酶替代藥物。該產(chǎn)品也是北?？党膳c藥明生物在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的首個(gè)合作項目，在此我們感謝包括藥明生物在內的賦能研制和生產(chǎn)這一產(chǎn)品的合作伙伴。這不僅是繼海芮思和邁芮倍之后北?？党缮鲜械牡谌齻€(gè)罕見(jiàn)病治療藥物，也是即將進(jìn)入商業(yè)化的首個(gè)自主研發(fā)產(chǎn)品。未來(lái)我們將持續深耕罕見(jiàn)病藥物的本土化研發(fā)、生產(chǎn)、上市和可及，為中國患者帶來(lái)創(chuàng )新的治療方案。"

       自成立以來(lái)，藥明生物一直致力于賦能全球創(chuàng )新生物技術(shù)公司，加速罕見(jiàn)病治療藥物的上市進(jìn)程，造福全球罕見(jiàn)病患者。截至2024年底，藥明生物平臺已支持21個(gè)罕見(jiàn)病相關(guān)項目。此外，公司還通過(guò)一系列公益活動(dòng)促進(jìn)公眾對罕見(jiàn)疾病的認知，關(guān)懷罕見(jiàn)病患者群體。藥明生物在全球各地發(fā)起了"Run for Health"企業(yè)社會(huì )責任活動(dòng)，旨在提升社會(huì )對罕見(jiàn)病群體的關(guān)注與支持，活動(dòng)參與總人數超過(guò)2500人。公司還在中國設立了"罕見(jiàn)病學(xué)生教育支持專(zhuān)項計劃"，為受罕見(jiàn)病影響的學(xué)生提供獎學(xué)金。該計劃已實(shí)施四年，為逾百名學(xué)生提供獎學(xué)金及教育禮品包，支持他們的學(xué)業(yè)發(fā)展。

       關(guān)于注射用維拉苷酶β

       注射用維拉苷酶β是國內首個(gè)本土自主研發(fā)并即將進(jìn)入臨床應用的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法。大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。維拉苷酶β通過(guò)靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

       維拉苷酶β的關(guān)鍵性臨床試驗于2024年8月取得積極頂線(xiàn)數據，是一項隨機、雙盲、劑量比較研究，旨在評估靜脈滴注維拉苷酶β每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)，并設有開(kāi)放標簽的擴展期。結果表明，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達到了其主要療效終點(diǎn)，即治療9個(gè)月后受試者脾臟體積較基線(xiàn)的平均縮小百分比。該研究方案主要終點(diǎn)的設定已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)認可。

       關(guān)于戈謝?。℅D）

       戈謝病是一種最常見(jiàn)的溶酶體貯積癥之一，為位于1q22號染色體長(cháng)臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、I型（非神經(jīng)病變型）、II型（急性神經(jīng)病變型）和III型（慢性神經(jīng)病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內一種被稱(chēng)作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經(jīng)酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類(lèi)型（圍產(chǎn)期致死型，II型和III型），早期可出現神經(jīng)系統癥狀。30年以來(lái)，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實(shí)世界數據表明，患者的主要非神經(jīng)系統癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了顯著(zhù)改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。目前，戈謝病已被納入國家《第一批罕見(jiàn)病目錄》。

       關(guān)于藥明生物

       藥明生物（股票代碼：2269.HK）是一家行業(yè)先進(jìn)的合同研究、開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)（CRDMO）公司。公司通過(guò)開(kāi)放式、一體化生物制藥能力和技術(shù)賦能平臺，提供全方位的端到端服務(wù)，幫助合作伙伴發(fā)現、開(kāi)發(fā)及生產(chǎn)生物藥，實(shí)現從概念到商業(yè)化生產(chǎn)的全過(guò)程，加速全球生物藥研發(fā)進(jìn)程，降低研發(fā)成本，造福病患。

       藥明生物在中國、美國、愛(ài)爾蘭、德國和新加坡?lián)碛谐^(guò)12000名員工。通過(guò)藥明生物的專(zhuān)業(yè)服務(wù)團隊，以及先進(jìn)技術(shù)和精深洞見(jiàn)，公司為客戶(hù)提供高效經(jīng)濟的生物藥解決方案。截至2024年12月底，藥明生物幫助客戶(hù)研發(fā)和生產(chǎn)的綜合項目高達817個(gè)，其中包括21個(gè)商業(yè)化生產(chǎn)項目（不包括新冠項目）。

       藥明生物以可持續發(fā)展為長(cháng)期業(yè)務(wù)增長(cháng)的基石。公司持續推動(dòng)綠色創(chuàng )新技術(shù)，為全球合作伙伴提供先進(jìn)的端到端綠色CRDMO解決方案，同時(shí)在ESG方面不斷取得卓越成就。秉承創(chuàng )造共享價(jià)值的理念，公司攜手利益相關(guān)方構建可持續發(fā)展生態(tài)，通過(guò)負責任運營(yíng)模式推動(dòng)社會(huì )價(jià)值與生態(tài)效益雙提升，實(shí)現全價(jià)值鏈的協(xié)同賦能。

       關(guān)于北?？党?/strong>