2025年5月，美國劍橋的生物技術(shù)公司Stylus Medicine宣布完成8500萬(wàn)美元融資，投資方包括RA Capital、Khosla Ventures等頂級機構，以及禮來(lái)、強生等制藥巨頭。此次融資不僅是繼Tome Biosciences倒閉后基因編輯領(lǐng)域最大規模的新銳融資，更標志著(zhù)投資者對“后CRISPR時(shí)代”技術(shù)路線(xiàn)的重新押注。Stylus成立于2022年，此前已低調完成4000萬(wàn)美元A輪融資。此次4500萬(wàn)美元的融資擴展，不僅為其技術(shù)開(kāi)發(fā)提供了充足彈藥，更凸顯了行業(yè)對“非病毒遞送”“靶向基因插入”等長(cháng)期難題突破的迫切期待。
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圖片來(lái)源：Stylus官網(wǎng)
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重組酶+AI，改寫(xiě)基因編輯規則
Stylus的核心技術(shù)基于大型絲氨酸重組酶（Large Serine Recombinases）。這類(lèi)源自噬菌體與細菌進(jìn)化戰爭的蛋白質(zhì)，天然具備精準插入大片段DNA的能力，但其應用長(cháng)期受限于僅識別細菌DNA靶點(diǎn)。Stylus通過(guò)機器學(xué)習驅動(dòng)的蛋白質(zhì)設計，成功改造重組酶，使其靶向人類(lèi)基因組的特定安全區域，并實(shí)現“一步到位”的基因插入。
與傳統CRISPR技術(shù)相比，Stylus方案具備三大優(yōu)勢：
• 無(wú)需DNA切割：CRISPR依賴(lài)的Cas9酶通過(guò)切割DNA雙鏈引發(fā)修復機制，可能觸發(fā)染色體異常，而重組酶直接插入基因，規避了斷裂風(fēng)險；
• 非病毒遞送：現有CAR-T療法需病毒載體遞送基因，易引發(fā)免疫排斥且成本高昂，Stylus的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送系統將重組酶mRNA與治療性DNA封裝，簡(jiǎn)化流程；
• 大片段承載能力：可插入長(cháng)達數kb的基因，為復雜療法（如多基因調控）提供可能。
師承CRISPR基因編輯先驅張鋒教授的Stylus創(chuàng )始人Patrick Hsu表示：“我們的目標是將人體變?yōu)榧毎煼üS(chǎng)”。這一技術(shù)若成功，將徹底顛覆當前需體外改造細胞的CAR-T療法模式，直接通過(guò)靜脈注射在體內重編程免疫細胞，大幅降低治療成本與復雜性。
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破解基因治療三大“圣杯”難題
基因治療領(lǐng)域長(cháng)期面臨三大瓶頸：靶向性、遞送系統、可規?；a(chǎn)。Stylus的技術(shù)路徑直擊痛點(diǎn)：
• 靶向基因插入：AI設計重組酶解決了傳統CRISPR的脫靶風(fēng)險；
• 非病毒遞送：LNP系統降低免疫原性，且更易標準化生產(chǎn)；
• 通用型療法（Off-the-shelf）：體內編輯使“即用型”細胞療法成為可能，無(wú)需患者個(gè)體化定制。
RA Capital合伙人Josh Resnick評價(jià)：“這可能是基因書(shū)寫(xiě)技術(shù)的終章?！北M管科學(xué)界對“終極方案”持謹慎態(tài)度，但Stylus的融資成功無(wú)疑為行業(yè)注入強心劑。
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技術(shù)落地仍需跨越臨床鴻溝
盡管前景光明，Stylus仍需直面現實(shí)挑戰：
• 臨床驗證：目前尚未進(jìn)入人體試驗，重組酶在復雜人體環(huán)境中的效率與安全性待驗證；
• 競爭加?。篜rime Medicine的PASSIGE、Averna的逆轉錄轉座子技術(shù)等競品虎視眈眈；
• 監管門(mén)檻：新型編輯工具的審批路徑尚不明確。
Stylus初期將聚焦實(shí)體瘤治療，計劃以“小而精”的團隊推進(jìn)管線(xiàn)。若其首 款體內CAR-T療法成功，不僅可能復現“脊髓灰質(zhì)炎疫苗”級別的醫學(xué)突破，更將推動(dòng)基因治療從“天價(jià)療法”向普惠醫療轉變。
結 語(yǔ)
Stylus的8500萬(wàn)美元融資不僅是資本對創(chuàng )新技術(shù)的認可，更揭示了基因編輯領(lǐng)域的未來(lái)趨勢：從切割到插入，從體外到體內，從復雜到極簡(jiǎn)。這場(chǎng)技術(shù)革命若能跨越臨床關(guān)卡，或將真正開(kāi)啟“基因藥物2.0時(shí)代”。
（數據來(lái)源：ENDPOINTSNEWS公開(kāi)消息）
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