2025年5月9日，馴鹿生物，一家致力于細胞和抗體創(chuàng )新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售的生物制藥公司，宣布沙特阿拉伯王國食品藥品監督管理局（Saudi Food and Drug Authority, SFDA）授予其自主研發(fā)的靶向BCMA的CAR-T細胞治療產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液（FUCASO）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療既往經(jīng)過(guò)至少三線(xiàn)治療后出現疾病進(jìn)展（至少使用過(guò)一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
孤兒藥資格認定是沙特阿拉伯SFDA為鼓勵罕見(jiàn)病治療藥物研發(fā)設立的特殊政策。獲得認定的藥物將享有注冊審評加速、注冊策略指導等多重政策支持。伊基奧侖賽注射液獲得ODD后可直接遞交新藥上市申請（NDA），有望縮短申報周期，盡早惠及中東地區患者。
馴鹿生物創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官張金華女士表示："伊基奧侖賽注射液獲得沙特阿拉伯孤兒藥資格認定，再次體現了國際監管機構對其創(chuàng )新性和臨床價(jià)值的認可。沙特阿拉伯不僅是我們布局中東市場(chǎng)的重要起點(diǎn)，也是公司穩步推進(jìn)國際化戰略的重要一步。我們將與當地監管機構、醫療機構及合作伙伴通力協(xié)作，加快推進(jìn)伊基奧侖賽注射液在沙特的注冊審批進(jìn)程，讓這一具有顯著(zhù)療效和安全性的細胞治療藥品早日惠及當地患者。"
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤（MM)
多發(fā)性骨髓瘤（MM）在全球是第二常見(jiàn)的血液系統惡性腫瘤。根據Globocan數據，2022年全球多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率為1.8/10萬(wàn)，5年患病率為6.8/10萬(wàn)。盡管當前抗骨髓瘤治療取得了進(jìn)展，但MM仍大多無(wú)法治愈，且易多次復發(fā)，并傾向于對多種藥物類(lèi)別產(chǎn)生耐藥性，給治療帶來(lái)了重大挑戰。因此，對于復發(fā)或難治性MM的治療，除了當前抗骨髓瘤療法外，仍迫切需要新的治療選擇，以實(shí)現深度且持久的療效。
關(guān)于伊基奧侖賽注射液（FUCASO）
FUCASO（伊基奧侖賽注射液）是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜區、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結構域?；趪栏竦姆肿咏Y構篩選，通過(guò)全面的體內外功能評價(jià)，?？商K?具有快速和強勁的療效，并有突出的體內持久存續性，可使患者獲得深度而持久的緩解，持續守護多發(fā)性骨髓瘤患者。
關(guān)于馴鹿生物
馴鹿生物成立于2017年，是一家專(zhuān)注于研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售創(chuàng )新細胞療法的生物制藥公司。公司以開(kāi)發(fā)血液腫瘤細胞類(lèi)藥物為創(chuàng )新基石，并向自身免疫性疾病領(lǐng)域和抗體類(lèi)藥物拓展，擁有完整的從早期藥物發(fā)現、臨床研發(fā)、注冊申報到商業(yè)化的全流程能力。公司現有10余款處于不同研發(fā)階段的創(chuàng )新藥物品種，其中由馴鹿生物自主研發(fā)的全球首個(gè)全人源CAR-T產(chǎn)品，靶向BCMA的伊基奧侖賽注射液（?？商K?）已于2023年6月獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療既往經(jīng)過(guò)至少3線(xiàn)治療后進(jìn)展（至少使用過(guò)一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/RMM)成人患者。其前線(xiàn)適應癥用于治療2-3線(xiàn)多發(fā)性骨髓瘤(MM)已進(jìn)入III期臨床。此外，伊基奧侖賽注射液在中國和美國已獲得多個(gè)自身免疾性疾病的新藥臨床試驗申請（IND）許可。
同時(shí)，針對淋巴瘤的雙靶點(diǎn)（CD19/CD22）產(chǎn)品CT120即將進(jìn)入II期臨床。另一款靶向GPRC5D用于治療復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的產(chǎn)品IASO118已在中國獲得IND許可。除細胞療法產(chǎn)品外，公司的全人源靶向CD19抗體產(chǎn)品IASO-782，已在中國和美國獲得治療多個(gè)自身免疫性疾病的IND許可，同時(shí)仍在探索更多的自身免疫性疾病適應癥。公司先后和海外細胞治療公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成全球商業(yè)拓展授權或研發(fā)合作，積極探索新一代細胞療法產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。馴鹿生物依托其強大的管理團隊、創(chuàng )新的產(chǎn)品管線(xiàn)、自有的GMP生產(chǎn)和先進(jìn)的臨床開(kāi)發(fā)能力，全力以赴為中國及全球患者帶來(lái)變革性、可及的創(chuàng )新療法和治愈的希望。
消息來(lái)源：馴鹿生物
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