2025年5月6日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)"銳正基因"）宣布，其自主創(chuàng )新研發(fā)的體內基因編輯藥物ART001，在治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的人體臨床研究中獲得了優(yōu)異的臨床數據。2023年8月，ART001啟動(dòng)了中 國 第 一個(gè)基于非病毒載體的體內基因編輯產(chǎn)品的人體臨床研究（IIT），截至目前，所有受試者均已完成72周隨訪(fǎng)。最新的臨床數據顯示，給藥72周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線(xiàn)平均下降且依舊維持穩定在90%以上，個(gè)體下降最高可達95%。
更多的與療效相關(guān)的生物標志物或療效指標也從不同角度提示ART001可穩定或延緩ATTR患者的疾病進(jìn)展，如：高敏肌鈣蛋白（hs-cTnT）和N末端腦鈉肽前體（pro-BNP）隨研究觀(guān)察時(shí)間的延長(cháng)而降低；mBMI指標與ATTR-PN患者神經(jīng)功能惡化及生存期縮短相關(guān)，其在中高劑量組中，相較低劑量組顯示出更明顯的增加趨勢；在72周的隨訪(fǎng)中，中高劑量組的多發(fā)性神經(jīng)病殘疾（PND）評分和紐約心臟病協(xié)會(huì )（NYHA）心功能分級的癥狀評分和分級，均維持不變。截至目前的研究數據均提示ART001可通過(guò)降低致病蛋白TTR的水平，進(jìn)一步實(shí)現維持ATTR患者的營(yíng)養狀況、保護神經(jīng)纖維、有效控制患者外周神經(jīng)癥狀和延緩心臟功能惡化的療效，進(jìn)而有效提高了患者的生活質(zhì)量。
2023年，所有患者均未出現輸注相關(guān)反應，未發(fā)現1級以上的肝酶升高，且無(wú)任何DLT及SAE發(fā)生。而在迄今為止長(cháng)達72周的隨訪(fǎng)中，未觀(guān)察到任何延遲性不良事件，也無(wú)任何新的值得關(guān)注的安全性事件發(fā)生。
臨床研究結果表明，ART001可通過(guò)單次給藥實(shí)現在A(yíng)TTR患者中長(cháng)期穩定降低TTR蛋白水平的優(yōu)異療效，臨床證據提示患者可實(shí)現更全面的臨床獲益，且安全性極 佳。
銳正基因的ART001是中國首個(gè)進(jìn)入人體臨床研究（IIT）的非病毒載體體內基因編輯藥物。該藥物已于2024年7月獲得國家藥品監督管理局（NMPA）藥品評審中心（CDE）批準開(kāi)展臨床試驗，并于同年8月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）臨床試驗許可，成為全球同類(lèi)藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗許可的產(chǎn)品，目前已進(jìn)入劑量擴展研究階段。在72周臨床試驗中，ART001展現出優(yōu)異的有效性和安全性。體外數據顯示，即使在幾十倍的飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯。
綜合獲得的安全和有效的臨床數據，ART001已經(jīng)達到全球同行業(yè)頂尖水平，并有望成為ATTR適應癥的Best-in-class藥物。2024年全球ATTR藥物銷(xiāo)售額近70億美元，預計于2030年將增長(cháng)至百億美元規模，復合年均增長(cháng)率近10%。隨著(zhù)ATTR市場(chǎng)的快速增長(cháng)，新治療技術(shù)也成為國際藥物開(kāi)發(fā)的熱點(diǎn)，非病毒載體的體內基因編輯藥物就是其中代表。
銳正基因創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官王永忠博士表示："ART001在為期4-72周的人體臨床試驗觀(guān)察中，單次給藥即可實(shí)現超過(guò)90%的轉甲狀腺素蛋白（TTR）基因敲除效率，且該療效已持續穩定保持近18個(gè)月?；谶@一突破性進(jìn)展，我們相信基于非病毒載體的體內基因編輯療法有望為全球患者帶來(lái)更安全、有效且可及的創(chuàng )新治療方案。"
銳正基因（蘇州）有限公司簡(jiǎn)介：
銳正基因成立于2021年，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)基于LNP和其他非病毒載體的體內基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品，致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優(yōu)勢的創(chuàng )新治療方案。
公司擁有一支具備生物藥全生命周期成功經(jīng)驗的專(zhuān)業(yè)化團隊，建立了全球首個(gè)經(jīng)臨床驗證的產(chǎn)業(yè)級、端到端體內基因編輯技術(shù)平臺，系統布局了相關(guān)技術(shù)與產(chǎn)品知識產(chǎn)權，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1?已經(jīng)獲得美國專(zhuān)利授權。
公司構建了針對遺傳性罕見(jiàn)病和難治常見(jiàn)病的產(chǎn)品管線(xiàn)組合。2023年8月，針對ATTR的產(chǎn)品ART001成為中 國 第 一個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗的、以L(fǎng)NP為載體的體內基因編輯藥物。2024年8月，ART001成為中 國 第 一個(gè)和目前唯一獲得美國FDA臨床試驗許可的同類(lèi)產(chǎn)品。2025年2月，針對HeFH（靶點(diǎn)為PCSK9）的產(chǎn)品ART002成為全球首個(gè)在人體內達到藥效飽和，并在超高基線(xiàn)患者中有效降低LDL-C的同類(lèi)產(chǎn)品。ART001和ART002的安全性和有效性數據均具有成為全球best-in-class產(chǎn)品的潛力。
消息來(lái)源：銳正基因（蘇州）有限公司
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