2025年4月29日，Abeona Therapeutics公司宣布美國FDA已批準其基因療法ZEVASKYN™（prademagene zamikerace，pz-cel）上市，用于治療隱性營(yíng)養不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）成人和兒童患者的傷口。RDEB目前還無(wú)法治愈，Zevaskyn™是全球首 款也是唯一正式獲批的自體細胞基因療法！
RDEB是一種由COL7A1基因突變引起的罕見(jiàn)遺傳性皮膚病，患者因缺乏VII型膠原蛋白，導致皮膚脆弱、反復形成水皰和慢性傷口，嚴重時(shí)可覆蓋超過(guò)80%的體表面積，并伴隨感染、疼痛和系統性并發(fā)癥，顯著(zhù)縮短患者壽命?；颊邚某錾鹕砩暇蜎](méi)有一天是完好無(wú)損的，傷口和水皰如影隨形。他們就像脆弱的 “蝴蝶寶貝”，皮膚嬌嫩得如同蝶翼，輕輕一碰就破，水皰、血皰常年相伴。不僅外表皮膚水皰反復破潰結痂，口腔、食道、眼睛這些地方也跟著(zhù)動(dòng)不動(dòng)就潰破，是人類(lèi)罕見(jiàn)病里最痛苦的疾病之一。
在新聞發(fā)布會(huì )上，公司首席執行官透露，該療法定價(jià)為310萬(wàn)美元（折合人民幣2200多萬(wàn)元），躋身全球最昂貴藥物之列。（截止到2025年5月，售價(jià)排名第四）其自體細胞療法需為每位患者單獨培養細胞片，涉及細胞庫建立、病毒載體生產(chǎn)、質(zhì)量檢測等環(huán)節，任何一步的偏差都可能導致批次報廢。這種 “個(gè)性化制造” 模式，使得生產(chǎn)成本居高不下。
全球定價(jià)前五的藥物（截止2025年5月）
基因療法占比80%：前五名中4款為基因療法，凸顯其“一次性治愈”的高臨床價(jià)值與定制化成本特征。
個(gè)性化定制的ZEVASKYN™
Abeona Therapeutics（納斯達克代碼：ABEO）成立于1974年（最初名為Chemex Corporation），總部現位于美國紐約，是一家專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)細胞和基因療法的臨床階段生物制藥公司。公司致力于治療嚴重且危及生命的罕見(jiàn)遺傳疾病，尤其在溶酶體貯積癥、大皰性表皮松解癥（EB）和眼科疾病領(lǐng)域具有顯著(zhù)布局。Abeona的核心技術(shù)基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體和自體細胞基因編輯，其研發(fā)管線(xiàn)覆蓋多種罕見(jiàn)病。
ZEVASKYN™通過(guò)采集患者自體皮膚細胞，采用逆轉錄病毒載體遞送技術(shù)將功能性COL7A1基因整合至細胞基因組，使經(jīng)改造的角質(zhì)形成細胞持續表達VII型膠原蛋白，最終通過(guò)體外培養生成表皮片并移植至創(chuàng )面，實(shí)現長(cháng)期愈合與疼痛緩解。
· I/IIa期臨床突破：在7名患者的38處慢性創(chuàng )面中，單次應用ZEVASKYN™后，中位隨訪(fǎng)時(shí)間達6.9年（最長(cháng)8年），創(chuàng )面愈合率與疼痛指數持續改善。
· III期確證性研究：多中心隨機對照試驗（VIITAL研究）納入43處大型慢性創(chuàng )面，結果顯示治療組6個(gè)月內：
· 創(chuàng )面愈合≥50%的比例達81%（vs. 對照組16%，p<0.001）
· 疼痛評分顯著(zhù)降低（VAS評分下降≥3分，p<0.005）在整個(gè)研發(fā)過(guò)程中，ZEVASKYN 展現出良好安全性，最常見(jiàn)的不良事件發(fā)生率均低于 5%，且未報告嚴重治療相關(guān)不良事件。正是由于這些優(yōu)異的臨床數據，ZEVASKYN 最終獲批。
所謂的“天價(jià)藥”并不是沒(méi)有降價(jià)空間
高價(jià)藥物依賴(lài)醫保支付，對于國家醫?；騺?lái)說(shuō)壓力巨大，國內醫保目錄對年治療費用超30萬(wàn)元的藥物持謹慎態(tài)度。諾西那生鈉通過(guò)“以量換價(jià)”策略降價(jià)至3.3萬(wàn)元/針才被納入（首輪報價(jià)即降至5萬(wàn)多元一針，最終經(jīng)過(guò)8輪談判后，全球首個(gè)用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的諾西那生鈉注射液以低于3.3萬(wàn)元每針的“地板價(jià)”進(jìn)入新版醫保目錄）。也有部分藥物因未能進(jìn)入醫保而退市，如“唯銘贊”一款治療罕見(jiàn)病黏多糖貯積癥IVA型的藥品，因未納入中國醫保價(jià)格昂貴及患者過(guò)少導致企業(yè)退出市場(chǎng)?！拔ㄣ戀潯庇?019年5月在中國獲得上市批準，其在中國的定價(jià)為7500元/支（5mg），一個(gè)25斤的孩子，一年用藥的總價(jià)在200萬(wàn)元左右。國內已知的該病患者在100人左右，其中使用“唯銘贊”的患者只有十幾人，該藥的注冊證已于2024年5月到期不續。
“不同于國外，很多罕見(jiàn)病疊加中國龐大的人口基數后，患者為企業(yè)帶來(lái)的用藥市場(chǎng)相對更加可觀(guān)?！鄙虾Ｊ行l生和健康發(fā)展研究中心主任金春林說(shuō)。14億人健康福祉與中國市場(chǎng)，正是用銷(xiāo)量換低價(jià)的底氣。國家醫保局有關(guān)負責人介紹，對納入談判范圍的藥品，是以“全國醫保使用量”與企業(yè)磋商議價(jià)。不少獨家藥品進(jìn)入國家醫保藥品目錄后，基本可以爭取到國內90%的市場(chǎng)，銷(xiāo)量很是可觀(guān)。所謂的“天價(jià)藥”并不是沒(méi)有降價(jià)空間。
結束語(yǔ)
ZEVASKYN™的獲批不僅是RDEB治療領(lǐng)域的里程碑，更是基因療法在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的一次重大突破。其通過(guò)精準的基因校正機制，實(shí)現了單次治療即可長(cháng)期改善傷口愈合與疼痛的臨床目標，甚至在中位隨訪(fǎng)6.9年的長(cháng)期數據中展現出持久療效。然而，310萬(wàn)美元的定價(jià)再次將醫療公平性問(wèn)題推向風(fēng)口浪尖。這一價(jià)格背后，既有個(gè)性化生產(chǎn)的高成本邏輯，也映射出罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的困境——患者基數極小導致成本分攤困難，而孤兒藥市場(chǎng)獨占性政策則進(jìn)一步鞏固了高價(jià)模式。盡管高價(jià)爭議不斷，但ZEVASKYN™的商業(yè)化嘗試為行業(yè)提供了新思路。Abeona通過(guò)分層支付、與保險公司合作分期付款等創(chuàng )新模式，如果治療后的傷口在三年內需要進(jìn)一步治療，Abeona 將向保險公司償還患者 Zevaskyn 治療費用（未指定百分比），試圖平衡可及性與盈利性。
醫療創(chuàng )新需要高回報激勵，但生命的價(jià)值不應被定價(jià)所束縛。如何在激勵研發(fā)與保障公平之間找到平衡，將是全球醫療體系長(cháng)期面臨的課題。
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