注于RNA靶向療法創(chuàng )新的生物科技公司大睿生物（Rona Therapeutics）宣布，其自主研發(fā)的靶向血管緊張素原（Angiotensinogen, AGT）的小干擾RNA（siRNA）藥物RN1871的新藥臨床試驗申請（IND），已正式獲得中國國家藥品監督管理局批準。
RN1871通過(guò)沉默肝臟中AGT的mRNA表達，精準抑制腎素-血管緊張素-醛固酮系統（RAAS）的核心前體蛋白生成。RAAS系統是調控血壓的關(guān)鍵通路，其過(guò)度激活與高血壓疾病的進(jìn)展密切相關(guān)。臨床前研究表明，RN1871可長(cháng)效降低血壓，有望為全球超過(guò)15億高血壓患者提供更優(yōu)治療方案。
大睿生物首席執行官史藝賓女士表示："RN1871的IND獲批是公司在慢性疾病創(chuàng )新療法領(lǐng)域的重大突破。siRNA技術(shù)能以極低的給藥頻率實(shí)現長(cháng)期療效，從源頭阻斷疾病進(jìn)展。我們期待將這一創(chuàng )新療法引入高血壓治療領(lǐng)域，以更安全便捷的治療方案改善心血管事件及其他并發(fā)癥的防控。"
大睿生物首席醫學(xué)官兼轉化醫學(xué)執行副總裁Alex M. DePaoli博士補充："RN1871在臨床前研究中展現出顯著(zhù)的AGT抑制效果及相關(guān)的降壓療效，安全性良好。我們將盡快啟動(dòng)I期臨床試驗，評估其在人體中的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)及早期療效信號。這一進(jìn)展是團隊從科學(xué)洞察到臨床轉化能力的集中體現。"
關(guān)于大睿生物
大睿生物是全 球 領(lǐng) 先的核酸創(chuàng )新藥物平臺公司，專(zhuān)注于代謝性疾病和神經(jīng)系統疾病的治療。大睿生物始終致力于開(kāi)發(fā)具有差異化和創(chuàng )新性的同類(lèi)最佳和業(yè)內首 創(chuàng )siRNA藥物，以解決未被滿(mǎn)足的臨床需求并改善心血管疾病、肥胖癥和代謝障礙相關(guān)脂肪性肝炎等的治療預后。此外，大睿生物正全力解鎖肝外遞送技術(shù)用于神經(jīng)系統疾病及脂肪肌肉遞送針對各種代謝綜合癥治療的巨大潛力。
消息來(lái)源：大睿生物
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