2025年3月28日，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)痛風(fēng)治療新藥的臨床階段生物技術(shù)公司Shanton Pharma今日公布了其在研藥物SAP-001在難治性痛風(fēng)患者中的2b期研究頂線(xiàn)結果，SAP-001以首 創(chuàng )作用機制（MOA）定向作用于一種獨特的腎臟轉運蛋白。
Shanton首席執行官Bing Li博士表示，"我們對此次難治性痛風(fēng)患者2b期臨床研究結果感到興奮和滿(mǎn)意。 研究進(jìn)行到第3個(gè)月末時(shí)，在常規療法基礎上，每日接受30和60毫克SAP-001治療且血漿中可檢測到SAP-001的患者幾乎100%達到了研究設定的治療目標，即血清尿酸值低于6毫克/分升，而僅接受常規療法的患者只有約10%達到了這一目標。并且絕大部分治療效果持續到第6個(gè)月研究結束時(shí)。每日接受60毫克治療且血漿中可檢測到 SAP-001的患者中，一半以上的血清尿酸值降到了3毫克/分升以下。重要的是，研究顯示該藥物對這類(lèi)難治性痛風(fēng)患者十分安全。"
無(wú)論是在Shanton之前針對普通痛風(fēng)患者的1期和2a期研究，還是在此次用于癥狀嚴重、治療手段有限的難治性痛風(fēng)患者的研究中，SAP-001都顯示出了優(yōu)于其他降尿酸療法的"同類(lèi)最優(yōu)"療效。 Shanton首席醫學(xué)官Wenfeng Miao博士補充道，"這是首個(gè)使用口服痛風(fēng)藥物治療難治性痛風(fēng)患者的成功臨床研究，這類(lèi)患者通常需要接受尿酸酶靜脈注射治療。 6個(gè)月治療期內，SAP-001在所有劑量組和評估點(diǎn)的療效都十分顯著(zhù)。 我們相信，SAP-001在此次研究中表現出卓越療效和安全性，表明其首 創(chuàng )作用機制（MOA）能夠選擇性地作用于一種獨特的腎臟轉運蛋白，在降尿酸治療中具有巨大潛力。 長(cháng)期以來(lái)，醫學(xué)界一直寄希望于該治療痛風(fēng)的新作用機制可以彌補傳統作用機制的不足，尤其是在難治性和痛風(fēng)石性痛風(fēng)患者的治療方面。 我們的目標是在今年晚些時(shí)候開(kāi)展SAP-001的關(guān)鍵研究，最終為患者推出一款能夠顯著(zhù)改善其生活質(zhì)量的顛覆性痛風(fēng)新藥。"
痛風(fēng)介紹
痛風(fēng)是炎癥性關(guān)節炎的最常見(jiàn)形式，也是第二大常見(jiàn)代謝類(lèi)疾病。 致病原因是血尿酸過(guò)高，僅美國就有超過(guò)1,200萬(wàn)名成年人被診斷出患有痛風(fēng)。1血尿酸水平升高會(huì )引起高尿酸血癥，隨著(zhù)時(shí)間的推移，尿酸晶體會(huì )在關(guān)節和其他身體組織處沉積而導致痛風(fēng)，引發(fā)炎癥反應和痛風(fēng)發(fā)作（急性）。反復的痛風(fēng)發(fā)作會(huì )導致身體衰弱，慢性痛風(fēng)性關(guān)節炎久而久之會(huì )造成關(guān)節破壞和損傷。
在美國，約29%的確診患者都在接受降尿酸療法（ULT）治療，但僅有一半患者有明顯改善或能耐受當前治療方案。 據估計，在接受別嘌呤醇或非布司他等標準藥物治療的美國痛風(fēng)患者中，高達20%的患者已對這些藥物出現生理性無(wú)效反應。 2,3
Shanton 2b期痛風(fēng)研究簡(jiǎn)介
Shanton 2b期研究是一項為期6個(gè)月的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、劑量探索臨床研究，研究對象為伴有或不伴有痛風(fēng)石的難治性痛風(fēng)患者，目的是評估10、30或60毫克SAP-001的有效性和安全性。 共有87名患者入組，來(lái)自美國21個(gè)臨床實(shí)驗中心。
主要研究目標是評估SAP-001在難治性痛風(fēng)患者中降低血尿酸的有效性，難治性表現為服用標準治療藥物黃嘌呤氧化酶抑制劑（XOI）無(wú)效。 次要研究目標包括安全性和耐受性評估，以及痛風(fēng)發(fā)作頻率等。
關(guān)于Shanton Pharma
Shanton Pharma是一家私人控股的臨床階段生物技術(shù)公司，由制藥行業(yè)資深企業(yè)家于2016年創(chuàng )立，專(zhuān)注于研究高尿酸血癥和痛風(fēng)相關(guān)領(lǐng)域的未滿(mǎn)足需求。 總部位于新加坡，同時(shí)在美國、中國和新加坡開(kāi)展研發(fā)活動(dòng)。
SAP-001是Shanton的主要在研藥物，為每日一次的口服降尿酸新藥，主要用于治療難治性痛風(fēng)。 SAP-001的降尿酸作用基于其獨特的作用機制，已在針對高尿酸血癥痛風(fēng)患者的1期和2a期臨床研究中表現出無(wú)與倫比的有效性和安全性，在目前針對難治性痛風(fēng)患者（標準治療藥物黃嘌呤氧化酶抑制劑無(wú)效）的2b期臨床研究中也證實(shí)具有"同類(lèi)最優(yōu)"的有效性和安全性。
參考文獻：
1.Yokose C, McCormick N, Lu N, et al. Trends in Prevalence of Gout Among US Asian Adults, 2011-2018（Yokose C、McCormick N、Lu N等人，2011-2018年美國亞裔成年人痛風(fēng)患病率變化趨勢）。 JAMA Netw Open. 2023.
2.Juraschek SP, Kovell LC, Miller ER 3rd, Gelber AC. Gout, urate-lowering therapy, and uric acid levels among adults in the United States（美國成年人的痛風(fēng)、降尿酸療法和尿酸水平）。 Arthritis Care Res (Hoboken). 2015.
3.Clarivate Incidence and Prevalence Data Base（Clarivate發(fā)病率與患病率數據庫）
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