中國首 款I(lǐng) GF-1R靶向藥獲批，治療成本降至進(jìn)口藥1/15
2025年3月14日，信達生物宣布其創(chuàng )新藥信必敏（替妥尤單抗N01注射液）獲國家藥監局批準，成為中國首個(gè)、全球第二款靶向I GF-1R的甲狀腺眼?。═ED）治療藥物。這一突破結束了TED患者長(cháng)達70年的“無(wú)藥可用”困境，并將治療成本從進(jìn)口藥的數百萬(wàn)元大幅降低至可負擔范圍。
替妥尤單抗N01注射液獲批截圖
從“治標”到“治本”：I GF-1R靶向藥如何顛覆傳統治療？
此前，TED主要依賴(lài)糖皮質(zhì)激素沖擊、放療和手術(shù)，但存在療效短暫（復發(fā)率超50%）、副作用顯著(zhù)（如骨質(zhì)疏松、血糖升高等）等問(wèn)題。2020年，美國Horizon公司推出的teprotumumab（商品名Tepezza）雖能靶向I GF-1R，但單療程30萬(wàn)美元（約合人民幣210萬(wàn)元）的天價(jià)令多數患者卻步。
I GF-1R（胰島素樣生長(cháng)因子1受體）在醫藥界一直是個(gè)備受關(guān)注的靶點(diǎn)，最早被研究用于抗腫瘤治療，但在癌癥治療中的效果并不理想，差點(diǎn)被行業(yè)放棄。然而，在TED中，它卻成了“罪魁禍首”之一。
突眼癥的病理機制復雜，I GF-1R在TED患者眼眶成纖維細胞中異常激活，通過(guò)促進(jìn)炎癥因子釋放、透明質(zhì)酸分泌及組織纖維化，導致眼球突出和視神經(jīng)損傷。具體來(lái)說(shuō)，它會(huì )刺激眼眶成纖維細胞增殖，使眼球“被推出來(lái)”；同時(shí)，加重炎癥反應，讓眼睛持續腫脹，甚至壓迫視神經(jīng)；此外，它還影響脂肪代謝，導致眼眶組織異常增生，進(jìn)一步加重突眼癥狀。這些連鎖反應，使得患者不僅面臨外觀(guān)上的變化，更可能因視神經(jīng)受損而出現視力下降甚至失明的風(fēng)險。
針對I GF-1R的靶向藥，就是直接掐斷TED的病理機制，讓炎癥消退、突眼緩解，真正從源頭上阻止疾病發(fā)展。
信必敏臨床數據：療效比肩進(jìn)口，成本優(yōu)勢顯著(zhù)
信必敏的臨床數據相當亮眼，甚至在某些指標上略勝teprotumumab一籌。據信達生物2024年歐洲內分泌學(xué)會(huì )（ESE）公布數據，信必敏在III期試驗中突眼改善率達85.8%，優(yōu)于Tepezza的關(guān)鍵臨床試驗結果（Teprotumumab關(guān)鍵試驗（NCT03298867）顯示，24周時(shí)突眼回退≥2mm的應答率為82.9%）。在炎癥控制和視覺(jué)功能改善等方面，兩款藥物的表現幾乎一致，而在安全性上，信必敏與進(jìn)口藥相當，未出現額外的嚴重不良反應。這使得信必敏具備了與Horizon競品直接競爭的實(shí)力。信必敏采用即用型水針劑，避免了凍干粉針劑的復溶流程，可能提升臨床操作效率。這意味著(zhù)醫生在使用過(guò)程中更加便捷，患者的治療體驗也更佳。
目前，teprotumumab在中國尚未上市，即使未來(lái)進(jìn)入國內，定價(jià)預計仍然會(huì )遠超信必敏。國產(chǎn)靶向藥的核心競爭力，往往就在于 “全球第二款+本土定價(jià)”，既能保證療效，又能讓患者真正用得起。同療程，信必敏的治療費用僅為1/15。并且由于該藥物給藥劑量與體重相關(guān)，中國患者體重較美國患者更輕，實(shí)際治療費用也將更低。
結語(yǔ)：TED治療進(jìn)入靶向時(shí)代，信必敏能否引領(lǐng)變革？
70年來(lái)，TED患者一直缺乏有效的治療選擇。I GF-1R靶向藥的出現，讓TED從“基本無(wú)解”變成了“可治可控”。信必敏的獲批，不僅讓中國患者有了更可負擔的治療方案，也可能在未來(lái)影響全球TED治療格局。國產(chǎn)創(chuàng )新藥正在從“跟跑者”變成真正的競爭者。信必敏能否抓住這個(gè)機會(huì )，成為全球TED治療的新標桿？讓我們拭目以待。
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