引言

美國食品藥品監督管理局負責監管在美國生產(chǎn)或銷(xiāo)售的藥物產(chǎn)品。美國食品藥品監督管理局擁有眾多職能，其中之一是制定新法規。這些新法規的出臺是為了應對諸如以下各種因素：

· 不同利益相關(guān)者的反饋

· 投訴

· 制藥行業(yè)的創(chuàng )新與發(fā)展

這些法規已在美國食品藥品監督管理局的官方網(wǎng)站上公布，供公眾查閱。

2024年部分指導文件概述

我們簡(jiǎn)要回顧一下2024年制定的法規:

《先進(jìn)制造技術(shù)認定計劃》

本指導文件涉及制藥行業(yè)的先進(jìn)制造技術(shù)。美國食品藥品監督管理局認識到此類(lèi)技術(shù)對于提高工藝可靠性、產(chǎn)品質(zhì)量以及縮短開(kāi)發(fā)時(shí)間的重要性，尤其是對于生命支持藥物。

本指導文件為個(gè)人或組織提供了參與美國食品藥品監督管理局先進(jìn)制造技術(shù)認定計劃的建議。

M15：《模型引導藥物開(kāi)發(fā)的一般原則》

該美國食品藥品監督管理局指導文件提供了與模型引導藥物開(kāi)發(fā)相關(guān)的指南。該開(kāi)發(fā)計劃使用不同的定量方法來(lái)降低開(kāi)發(fā)過(guò)程中的風(fēng)險。

本指導文件由國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調會(huì )制定，討論了模型引導藥物開(kāi)發(fā)的不同領(lǐng)域，如規劃、模型評估和證據記錄。

E11A：《兒科外推》

本指導文件也由國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調會(huì )制定，重點(diǎn)關(guān)注藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中的兒科外推。它包含研究設計和統計方法（如建模與模擬）的方法。

本指導文件旨在提高兒童藥物開(kāi)發(fā)的效率，并增加安全有效的兒童藥物的可用性。

《藥物、生物制品和器械臨床研究中的方案偏離》

本指導文件旨在為贊助商、臨床研究者和機構審查委員會(huì )定義、識別和報告臨床研究中的方案偏離。

它包括方案偏離的定義、贊助商向美國食品藥品監督管理局報告偏離的建議、研究者應向贊助商和機構審查委員會(huì )報告的偏離類(lèi)型，以及機構審查委員會(huì )在評估方案偏離時(shí)的建議。

《加速批準——嚴重疾病加急計劃》

這些指南的目的是幫助提供美國食品藥品監督管理局關(guān)于加速批準的政策，這是美國食品藥品監督管理局的一個(gè)加急計劃，旨在促進(jìn)對高需求和緊急需求的新藥的開(kāi)發(fā)。

本指導文件還涵蓋了在加速批準計劃下批準的產(chǎn)品的快速撤回，以及通過(guò)2023年綜合撥款法案（公法117-328）國會(huì )進(jìn)行的修訂。

《DUFA在部門(mén)級別申請重審》

本指導文件為簡(jiǎn)化新藥申請的申請人提供了在部門(mén)級別或原始簽署機構的審查紀律范圍內尋求復議的程序建議。

《某些注射劑藥品的配藥臨時(shí)政策》

本指導文件描述了美國食品藥品監督管理局對某些注射藥物產(chǎn)品的配制政策，這些藥物產(chǎn)品由外包設施、州許可藥房和非注冊外包美國食品藥品監督管理局聯(lián)邦設施配制。

《臨床研究中的電子系統、電子記錄和電子簽名：?jiǎn)?wèn)題和答案》

本指導文件適用于使用電子系統、記錄和簽名進(jìn)行食品、醫療、煙草和新動(dòng)物藥物研究的贊助商、臨床研究者、合同研究組織和其他相關(guān)方。

它描述了美國食品藥品監督管理局對上述電子系統、記錄和簽名的要求，以確保其可信、可靠，并與紙質(zhì)記錄和手寫(xiě)簽名具有同等效力。

《使用分散元素進(jìn)行臨床試驗》

分散試驗允許在遠程地點(diǎn)進(jìn)行試驗活動(dòng)，包括：

· 與試驗人員的遠程醫療訪(fǎng)問(wèn)

· 與遠程試驗人員的上門(mén)訪(fǎng)問(wèn)

· 與當地醫療保健提供者的訪(fǎng)問(wèn)

本指導文件幫助贊助商、研究者和其他相關(guān)方在臨床試驗中使用和應用分散元素。

《以電子格式提供監管提交——使用eCTD行業(yè)規范指南的某些人類(lèi)藥物申請和相關(guān)提交》

本指導文件涉及贊助商和研究者在根據《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》第745A（a）節電子提交內容時(shí)的格式和組織。該法案要求提交電子格式的申請。

《以電子格式提供非處方藥專(zhuān)著(zhù)提交》

本指導文件描述了《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》中要求的非處方藥專(zhuān)著(zhù)的電子提交。它還建議將非處方藥專(zhuān)著(zhù)提交以電子格式發(fā)送給美國食品藥品監督管理局。

《生物類(lèi)似藥和可互換生物類(lèi)似藥上市批準后的生產(chǎn)變更問(wèn)答》

本指導文件回答了所有利益相關(guān)者關(guān)于對許可和可互換生物類(lèi)似藥進(jìn)行批準后制造變更的常見(jiàn)問(wèn)題。

本指導文件旨在幫助申請人提供支持對許可生物類(lèi)似藥和可互換生物類(lèi)似藥進(jìn)行生產(chǎn)變更的所有相關(guān)信息。

《藥物、生物制品和組合產(chǎn)品使用相關(guān)風(fēng)險分析的目的和內容》

本指導文件適用于行業(yè)和美國食品藥品監督管理局工作人員。它提供了關(guān)于使用相關(guān)風(fēng)險分析的建議，以及如何將其與其他信息結合使用，以確定產(chǎn)品開(kāi)發(fā)過(guò)程中所需的人為因素數據。

《M14關(guān)于利用真實(shí)世界數據進(jìn)行藥物安全性評估的藥物流行病學(xué)研究的計劃、設計和分析的一般原則》

本指導文件由國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調會(huì )制定，概述了利用符合目的的數據進(jìn)行藥物安全評估的觀(guān)察性（非干預性）藥物流行病學(xué)研究的計劃、設計和分析的一般原則。

它包括進(jìn)行這些研究的高級最佳實(shí)踐，旨在簡(jiǎn)化上市后藥物流行病學(xué)安全研究的開(kāi)發(fā)和監管評估。

《設施準備情況：GDUFA下的目標日期決定》

本指導文件通知申請人根據設施的檢查準備情況分配目標日期，該準備情況在美國食品藥品監督管理局356h表格上認證。

它還解釋了美國食品藥品監督管理局如何納入計劃增強，這是美國食品藥品監督管理局和行業(yè)在《仿制藥用戶(hù)付費修正案》重新授權談判期間達成一致的。

《寡核苷酸治療藥物開(kāi)發(fā)的臨床藥理學(xué)考慮》

本指導文件建議根據《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》第505條（美國法典第21卷第355條）和美國聯(lián)邦法規第21卷第312和314部分開(kāi)發(fā)寡核苷酸治療藥物。

特別關(guān)注某些評估，包括：

· 表征QTC間期延長(cháng)的潛力

· 免疫原性風(fēng)險評估

· 表征肝腎功能受損的影響

· 評估藥物相互作用的潛力。

本指導文件還幫助確定何時(shí)進(jìn)行適當的評估以應對上述領(lǐng)域問(wèn)題。

《新藥申請和簡(jiǎn)化新藥申請中成分聲明和相應成分聲明的標簽中的內容和格式》

本指導文件幫助新藥申請和簡(jiǎn)化新藥申請在提交完整和準確的成分聲明和標簽中的成分聲明。它可以幫助申請人減少評估周期，并通過(guò)提供完整信息進(jìn)行溝通來(lái)獲得批準。

《體內生物利用度和生物等效性研究的數據完整性》

本指導文件是申請人關(guān)于數據完整性的建議，包括：

· 為支持研究性新藥申請提交的生物利用度和生物等效性研究的臨床和生物分析部分

· 新藥申請

· 簡(jiǎn)化新藥申請

· 支持藥品評價(jià)和研究中心監管的生物制品許可申請的臨床藥理學(xué)研究的生物分析部分

· 這些申請的修正案和補充

《真實(shí)世界證據：關(guān)于藥品和生物制品非干預性研究的考慮》

本指導文件是真實(shí)世界證據計劃的一部分，涉及使用真實(shí)世界證據進(jìn)行監管決策。它為考慮提交非干預性研究以證明藥物有效性和/或安全性的贊助商提供指導。

《與仿制藥開(kāi)發(fā)相關(guān)的受控通信》

本指導文件適用于行業(yè)在提交仿制藥開(kāi)發(fā)信息請求時(shí)使用。它還可以用于行業(yè)遵循一個(gè)流程，以澄清美國食品藥品監督管理局受控通信響應中的模糊之處，以及回應這些請求的流程。

《年度報告標簽變更——非處方藥品的新藥申請和新藥簡(jiǎn)化申請》

本指導文件適用于新藥申請和簡(jiǎn)化新藥申請的申請人。它為非處方藥產(chǎn)品提供了關(guān)于在年度報告中記錄其標簽中的小變更的建議。

在本指導文件中，美國食品藥品監督管理局解決了適合提交的標簽變更，以便消費者能夠獲得非處方藥物產(chǎn)品安全有效使用的最新信息。

《Q2（R2）分析方法驗證》

本指導文件由國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調會(huì )主持制定，為分析方法驗證原則提供了框架。本指導文件旨在促進(jìn)監管評估以及分析方法的批準后變更管理中的靈活性。

本指導文件取代了2022年8月29日發(fā)布的先前開(kāi)發(fā)的草案指導文件《Q2（R2）分析方法驗證》和《Q14分析方法開(kāi)發(fā)》。

《根據FD&C法案第506C條通知FDA關(guān)于成品或活性藥物成分的生產(chǎn)中止或中斷》

本指導文件目前處于草案形式，涉及通知美國食品藥品監督管理局關(guān)于某些成品（包括生物制品和活性藥物成分）生產(chǎn)的變化，這可能有助于美國食品藥品監督管理局防止短缺。

《根據GDUFA在部門(mén)級別申請重審》

本指導文件為簡(jiǎn)化新藥申請的申請人提供了關(guān)于在部門(mén)級別或原始簽署機構的審查紀律范圍內請求復議的程序建議。

本指導文件取代了2024年1月11日發(fā)布的同標題行業(yè)草案指導文件。