2025年1月21日，維亞臻生物技術(shù)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“維亞臻”或“Visirna”）宣布，其自研小核酸1類(lèi)創(chuàng )新藥VSA012注射液（ 以下簡(jiǎn)稱(chēng)VSA012）在北京大學(xué)第三醫院順利完成首例健康受試者給藥。本試驗是一項在中國健康成年受試者中開(kāi)展的單中心、隨機、雙盲、安慰劑對照設計的I期臨床試驗，以評估VSA012的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)特征，并計劃后續在陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者中探索該藥物的有效性和安全性。
本次I期試驗的主要研究者李海燕主任（北京大學(xué)第三醫院藥物臨床試驗機構主任）表示：“小核酸藥物對目標治療靶點(diǎn)具有高效和持久的抑制效果，作用機制明確、治療優(yōu)勢獨特，使其成為當前藥物研發(fā)領(lǐng)域的熱點(diǎn)。VSA012作為維亞臻又一款進(jìn)入臨床試驗階段的創(chuàng )新小核酸藥物，今日已在我中心順利完成首例健康受試者給藥。”
維亞臻首席執行官鄒曉明博士表示：“VSA012是維亞臻自主研發(fā)的首 款siRNA藥物，也是我們推進(jìn)至臨床階段的第四款siRNA藥物。VSA012的研發(fā)基于維亞臻自主知識產(chǎn)權的新一代siRNA技術(shù)平臺，產(chǎn)品在臨床前研究中顯示出優(yōu)越的藥效數據和良好的安全耐受性。首 款自主研發(fā)藥物成功邁入臨床階段，標志著(zhù)維亞臻小核酸藥物自主研發(fā)能力的確立和突破，不僅顯示了公司的技術(shù)創(chuàng )新能力，更為后續不斷豐富和深化產(chǎn)品管線(xiàn)奠定了基礎，打造覆蓋小核酸藥物研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化等全產(chǎn)業(yè)鏈能力的生物醫藥企業(yè)。”
關(guān)于VSA012
VSA012是維亞臻首 款基于自主知識產(chǎn)權siRNA技術(shù)平臺研發(fā)的雙鏈小干擾RNA（siRNA），通過(guò)N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶聯(lián)，特異性靶向肝臟內補體因子B（CFB）mRNA，抑制血液循環(huán)中CFB蛋白的表達。臨床前數據顯示VSA012可長(cháng)效抑制肝內CFB mRNA的表達，進(jìn)而顯著(zhù)抑制血液中CFB蛋白和補體旁路通路活性，同時(shí)具有良好的安全性。
關(guān)于維亞臻
維亞臻是一家立足于中國、放眼全球的小核酸藥物治療公司，旨在打造具備研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化全面能力的生物醫藥企業(yè)。公司成立于2022年，并與國際領(lǐng)先的小核酸藥物企業(yè)Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立長(cháng)期戰略合作關(guān)系。目前公司產(chǎn)品管線(xiàn)擁有四款處于臨床研發(fā)階段、針對心血管代謝和自免疾病領(lǐng)域的小核酸藥物。公司現有管線(xiàn)在同類(lèi)競品中處于領(lǐng)先位置，其在研靶點(diǎn)具有明確基因組學(xué)及生物學(xué)證據支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已經(jīng)驗證和維亞臻自主研發(fā)的化學(xué)修飾及遞送技術(shù)平臺。公司采用中美協(xié)同的臨床開(kāi)發(fā)及注冊策略，有助于加速在研產(chǎn)品的注冊上市。同時(shí)通過(guò)內外部資源的全方位整合，形成從早期研發(fā)、臨床研發(fā)、本地化生產(chǎn)及商業(yè)化的全產(chǎn)業(yè)鏈布局。
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1.維亞臻
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