近日，士澤生物醫藥（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“士澤生物”）的人異體通用“現貨型”神經(jīng)前體細胞注射液（“XS-228注射液”）IND 申請獲得國家藥監局受理。
據公開(kāi)信息，該候選藥物擬治療的適應癥是被稱(chēng)為全球五大絕癥之首的運動(dòng)神經(jīng)元疾病——漸凍癥，漸凍癥又名肌萎縮側索硬化癥（ALS），著(zhù)名社會(huì )活動(dòng)“冰桶挑戰”源于漸凍癥絕癥患者的家庭和支持者。
此前，士澤生物另一款人異體通用“現貨型”中腦多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（“XS-411注射液”）IND 申請獲得國家藥監局受理。據了解，該候選藥物的適應癥是帕金森病。
期待士澤生物兩款已獲 IND 受理的干細胞新藥早日造福眾多帕金森病患者及漸凍癥患者！
據公開(kāi)信息，此前，士澤生物已于2024年成功實(shí)施由國家兩委局正式批準開(kāi)展的我國全部?jì)身椗R床級 iPSC 衍生細胞治療神經(jīng)系統疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目，用于治療帕金森病及漸凍癥，其中包括士澤生物已完成的全中國首例 iPS 衍生細胞治療帕金森病、及全世界首例 iPS 衍生細胞治療漸凍癥
目前，士澤生物與合作醫院已成功開(kāi)展的國家級備案臨床研究中，臨床級iPSC衍生細胞治療中重度帕金森病最長(cháng)隨訪(fǎng)期已達12個(gè)月，無(wú)細胞療法相關(guān)不良事件出現，且多例患者開(kāi)關(guān)期時(shí)間及MDS-UPDRS評分量表等關(guān)鍵療效指標及多項非運動(dòng)指標均有顯著(zhù)性改善趨勢。士澤生物已開(kāi)展的人體臨床研究的積極結果，為后續進(jìn)一步開(kāi)展臨床試驗提供了重要的鋪墊和關(guān)鍵的驗證。
漸凍癥，即肌萎縮側索硬化癥（ALS），是一種運動(dòng)神經(jīng)元病及進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱(chēng)漸凍人。漸凍癥患者的運動(dòng)神經(jīng)元持續退行性病變和死亡，導致患者出現上、下運動(dòng)神經(jīng)元合并受損，最終可導致癱瘓，從無(wú)法行走到無(wú)法說(shuō)話(huà)、吞咽、呼吸。漸凍癥被稱(chēng)為全球五大絕癥之首，臨床數據顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個(gè)月，目前尚無(wú)能夠實(shí)質(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。因此，迫切需要開(kāi)發(fā)新的治療方案。
此前士澤生物自主開(kāi)發(fā)的臨床級 iPSC 衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（FIC）用于治療漸凍癥，已獲批開(kāi)展國家級備案臨床研究，此次進(jìn)一步獲國家藥監局新藥 IND 受理，士澤生物該全球創(chuàng )新性產(chǎn)品已于 2023 年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）認證授予全球孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD）資格：為首個(gè)中國自主 iPSC 衍生細胞藥獲得 FDA 認證并授予孤兒藥資格、也是迄今為止全球首個(gè)用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的 iPSC 衍生細胞藥物。士澤生物的重要研發(fā)及臨床進(jìn)展，代表我國在開(kāi)發(fā)臨床級 iPS 衍生細胞新藥治療漸凍癥為代表的神經(jīng)系統疾病方向處于全球先進(jìn)地位。
士澤生物由創(chuàng )始人李翔博士歸國創(chuàng )立于 2021 年，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)臨床級 iPS 衍生細胞藥治療帕金森病等尚無(wú)實(shí)質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統疾病。通過(guò)自研設計及自主研發(fā)，士澤生物建立了底層技術(shù)平臺，覆蓋了 iPS 衍生細胞藥研的 iPSC 重編程與建庫、基因編輯技術(shù)改造 iPSC 細胞、iPSC 分化為亞型特化的多種神經(jīng)前體細胞，臨床前疾病動(dòng)物模型評價(jià)等關(guān)鍵技術(shù)體系，圍繞領(lǐng)先性的核心技術(shù)體系申請國內外發(fā)明專(zhuān)利多項，處于國際領(lǐng)先水平。士澤生物承擔國家生物藥技術(shù)創(chuàng )新中心細胞療法重點(diǎn)攻關(guān)項目，連續兩屆獲評國家科技部火炬計劃顛覆性技術(shù)大賽最高獎，獲評中國創(chuàng )新創(chuàng )業(yè)大賽全國總決賽50強等系列行業(yè)認可及榮譽(yù)。
士澤生物已自主建設及運營(yíng) >5000 平方米的研發(fā)中心、B+A 級 GMP 基地及質(zhì)控中心的完整硬件平臺，士澤生物自主開(kāi)發(fā)的多項臨床級 iPSC 衍生細胞藥的研發(fā)管線(xiàn)已完成核心 CMC 開(kāi)發(fā)、建立了全流程的臨床級制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成多種 GMP 級iPSC衍生亞型特化神經(jīng)前體細胞治療產(chǎn)品的正式注冊批及臨床批生產(chǎn)。2024年，士澤生物及臨床合作醫院順利通過(guò)國家衛健委及現場(chǎng)監督核查專(zhuān)家組的國家級備案臨床研究項目的臨床 GCP 規范開(kāi)展核查及 GMP 生產(chǎn)現場(chǎng)核查，為士澤生物進(jìn)一步開(kāi)展臨床研究及臨床試驗提供了重要的驗證。
近2年內，士澤生物已完成逾三億元 A輪/A+輪/B1 輪市場(chǎng)化融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng )投（領(lǐng)投）、禮來(lái)亞洲基金（領(lǐng)投）、紅杉中國（領(lǐng)投）、泰瓏/泰鯤資本（領(lǐng)投）、金圓展鴻（領(lǐng)投）、中新資本（領(lǐng)投）、元禾控股、鈞山資本、北京大學(xué)科技成果轉化基金、嘉程資本、阿里健康及華泰紫金、七晟資本、天匯資本等多家知名市場(chǎng)化機構共同投資。
士澤生物獲評姑蘇重大創(chuàng )新團隊企業(yè)、江蘇省雙創(chuàng )領(lǐng)軍企業(yè)、姑蘇創(chuàng )新創(chuàng )業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、蘇州工業(yè)園區科技領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進(jìn)人才企業(yè)等；連續獲評中國潛在獨角獸企業(yè)、江蘇省潛在獨角獸企業(yè)等。
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