隨著(zhù)2024年迎來(lái)落幕，今年的AAV基因治療的主旋律也定下了基調，在這一年中，可以看到一些上市AAV基因治療面臨著(zhù)最開(kāi)始預計市場(chǎng)潛力巨大，但實(shí)際上市后卻發(fā)現商業(yè)化艱難的情況。比如說(shuō)，Biomarin準備了當時(shí)數一數二的生產(chǎn)設備和基地，但上市后卻發(fā)現很少有人愿意買(mǎi)。
不過(guò)也有正好相反的案例，比如說(shuō)羅氏x(chóng)Sarepta的SRP-9001今年表現亮眼，銷(xiāo)售額相當可觀(guān)。REGENXBIO甚至為了分這塊蛋糕和Sarepta打起了專(zhuān)利戰。
毫無(wú)疑問(wèn)，出現這些問(wèn)題的深層原因是值得深思的，而對于容錯率更低的Biotech公司，更需要關(guān)注，最直接的反映或許體現在A(yíng)AV基因治療的孤兒藥申報上。
DMD似乎有成為主流的潛力
和去年形式上頗為雜亂的疾病類(lèi)型相比，今年申報孤兒藥的疾病中以DMD為最多，這或許是SRP-9001的優(yōu)異銷(xiāo)售額起到了示范作用。
從商業(yè)邏輯來(lái)看，核心問(wèn)題在于需要證明使用AAV基因治療比其他替代手段在花銷(xiāo)上更有性?xún)r(jià)比，例如Biomarin的失敗可能就和凝血因子VIII更加便宜有關(guān)。而zolgensma的成功建立在諾西那生鈉的價(jià)格很貴，長(cháng)期負擔也很高。
而從DMD市場(chǎng)本身來(lái)說(shuō)，Sarepta本身就深（壟）耕（斷）DMD市場(chǎng)，而之前幾款同公司的外顯子跳躍療法的價(jià)格不菲，年花費也能達到百萬(wàn)美元之多，SRP-9001自然性?xún)r(jià)比相對更高，按照Sarepta的說(shuō)法，320萬(wàn)美元的定價(jià)其實(shí)還能更高。
另外一個(gè)適應癥的關(guān)注點(diǎn)在于眼科，特別是X-linked Retinoschisis（X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥）這一疾病中就有因諾惟康和金唯科生物兩家國內企業(yè)參與。
AAV9血清型還是主流
從今年的AAV血清型來(lái)看，AAV9仍然是申報的主流，因為AAV9本身表達持久性高，而且基本能靶向所有組織，穿透血腦屏障，應對CNS疾病。
不過(guò)也有一些公司可能擔憂(yōu)AAV9過(guò)于廣譜，因此采用AAV2（主要在肝臟表達），AAV5（僅在肝臟表達），AAV8（主要在心臟表達）等其他血清型開(kāi)展管線(xiàn)。
另外，CRISPR的加入，用雙連接AAV來(lái)解決AAV容量問(wèn)題也為其中一些AAV增加了一些看點(diǎn)。
總結
總的來(lái)說(shuō)，今年的AAV相關(guān)的孤兒藥申報大體上展現出了今年一些處于I/II期臨床狀態(tài)下藥企管線(xiàn)的管線(xiàn)的大體趨向，或許也會(huì )為未來(lái)企業(yè)戰略發(fā)展提供新的視角。
參考來(lái)源：https://www.accessdata.fda.gov/
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