2024年12月23日，維亞臻 1 類(lèi)新藥普樂(lè )司蘭鈉注射液（VSA001）擬納入優(yōu)先審評，在飲食控制基礎上，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平，進(jìn)而減少急性胰腺炎的發(fā)生風(fēng)險。目前該適應癥已經(jīng)在美國處于上市申請階段。這也是該靶點(diǎn)全球首個(gè)申報上市的藥物。
VSA001 是一款肝臟靶向的小干擾 RNA（siRNA）藥物，通過(guò)高效且持久地沉默載脂蛋白 C3（APOC3）的 mRNA 水平，以降低 APOC3 蛋白的表達，進(jìn)而通過(guò)脂蛋白脂酶依賴(lài)性和非依賴(lài)性雙重途徑，有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白水平。
2024 年 6 月 25 日心血管和代謝產(chǎn)品管線(xiàn)研發(fā)網(wǎng)絡(luò )會(huì )上，該藥在 FCS 成人患者中的關(guān)鍵 III 期 PALISADE 研究的最新結果被公布。
PALISADE 研究（NCT05089084）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的 III 期臨床試驗。該研究共納入 75 名受試者（分布在 18 個(gè)國家的不同研究中心），隨機接受每三個(gè)月一次的 VSA001 25 mg（26 例）、50 mg（24 例）或安慰劑（25 例）皮下注射治療，持續 12 個(gè)月。完成隨機期的受試者有資格繼續參加擴展期研究。
PALISADE 研究的主要終點(diǎn)是第 10 個(gè)月經(jīng)安慰劑校正中位甘油三酯（TG）水平變化。結果顯示，接受 25 mg 或 50 mg VSA001 治療的患者分別實(shí)現了中位甘油三酯水平減少 80% 和 78%。
除了達到主要終點(diǎn)外，VSA001 還達到了所有關(guān)鍵性次要終點(diǎn)，包括第 10 個(gè)月和第 12 個(gè)月（平均）空腹甘油三酯從基線(xiàn)的百分比變化；第 10 個(gè)月空腹 APOC3 從基線(xiàn)的百分比變化；第 12 個(gè)月空腹 APOC3 從基線(xiàn)的百分比變化；在隨機對照研究期間急性胰腺炎事件的發(fā)生率。研究數據還顯示每三個(gè)月一次給藥的 VSA001 在整個(gè)研究期間持續降低甘油三酯水平（中位數和平均值），且變異性低。
在安全性方面，VSA001 在 PALISADE 研究中表現出良好的安全性。不良事件（AEs）的受試者數量在 VSA001 和安慰劑組中相似。重度和嚴重不良事件在 VSA001 組中比在安慰劑組中更少見(jiàn)。最多的不良事件是腹痛、新冠肺炎、鼻咽炎、頭痛和惡心。
關(guān)于維亞臻
維亞臻是一家立足于中國、放眼全球的小核酸藥物治療公司，旨在打造具備研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化全面能力的生物醫藥企業(yè)。公司成立于2022年，并與國際領(lǐng)先的小核酸藥物企業(yè)Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立長(cháng)期戰略合作關(guān)系。目前公司產(chǎn)品管線(xiàn)擁有三款處于臨床研發(fā)階段、針對心血管及代謝疾病領(lǐng)域的小核酸藥物。?公司現有管線(xiàn)在同類(lèi)競品中處于領(lǐng)先位置，其在研靶點(diǎn)具有明確基因組學(xué)及生物學(xué)證據支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已經(jīng)驗證的化學(xué)修飾及遞送技術(shù)平臺。公司采用中美協(xié)同的臨床開(kāi)發(fā)及注冊策略，有助于加速在研產(chǎn)品的注冊上市。
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