在剛剛落幕的2024年美國血液學(xué)會(huì )（ASH）年會(huì )上，西湖大學(xué)與西湖凝聚體研究團隊憑借突破性的ProteanFect核酸遞送系統，成功進(jìn)行了題為"Efficient Generation of CAR-T by the First Coacervate-Based Gene Delivery System"的口頭報告。
創(chuàng )新突破：ProteanFect核酸遞送系統
該遞送系統是西湖大學(xué)與西湖凝聚體研究團隊聯(lián)合開(kāi)發(fā)的全球首個(gè)基于內源蛋白凝聚體的轉染試劑（商品名ProteanFect），作為新一代非病毒、非電轉、非脂質(zhì)體的轉染試劑，ProteanFect能夠高效轉染多種原代細胞（圖1），為原代細胞和多種難轉染細胞系提供一種全新的解決方案。
ProteanFect核心優(yōu)勢在于充分發(fā)揮凝聚體的天然生物學(xué)優(yōu)勢：ProteanFect蛋白分子能夠在體外與核酸自組裝成高度規律的球體結構，這種自組裝而成的ProteanFect-核酸復合物能夠通過(guò)細胞的主動(dòng)攝入高效進(jìn)入細胞內，迅速釋放核酸分子，實(shí)現基因表達，同時(shí)天然降解其余蛋白。
圖1. ProteanFect轉染人或小鼠原代T細胞24小時(shí)后的效果檢測
基于ProteanFect可成功制備mRNA-based CAR-T，并實(shí)現在腫瘤治療中的應用（圖2）。
圖2. ProteanFect轉染產(chǎn)生的抗CD19 CAR-T細胞的性能指標
這一全球首 創(chuàng )的基于凝聚體技術(shù)的核酸遞送系統，不僅展示了中國科研團隊在基因遞送領(lǐng)域的創(chuàng )新實(shí)力，更為細胞治療帶來(lái)了新的技術(shù)突破。
圖3. 西湖大學(xué)朱佩佩博士在A(yíng)SH大會(huì )現場(chǎng)進(jìn)行口頭匯報
拓展應用邊界：ProteanFect在多種免疫細胞中的成功驗證
除了對CAR-T細胞的改造，用戶(hù)驗證數據進(jìn)一步印證了ProteanFect在更廣泛免疫細胞治療領(lǐng)域的應用潛力。
在小鼠γδT細胞中，流式細胞術(shù)結果顯示EGFP mRNA的轉染效率達到62.3%，而在小鼠原代NK細胞中，熒光顯微鏡觀(guān)察同樣呈現出顯著(zhù)的EGFP表達，這充分證實(shí)了ProteanFect在不同類(lèi)型免疫細胞中的轉染能力（圖4）。這些令人鼓舞的結果不僅擴展了ProteanFect的應用范圍，也展現出ProteanFect在多種細胞治療領(lǐng)域實(shí)現突破的巨大潛力。
圖4. 用戶(hù)反饋ProteanFect在小鼠免疫細胞實(shí)現高效轉染
攜手共進(jìn)，讓創(chuàng )新技術(shù)惠及更多科研人員
ASH大會(huì )作為全球最 具影響力的血液學(xué)學(xué)術(shù)盛會(huì )，始終站在細胞治療、基因治療等前沿領(lǐng)域的最前沿。西湖凝聚體此次在A(yíng)SH大會(huì )上展示的研究成果，不僅彰顯了ProteanFect核酸遞送系統在國際舞臺上的創(chuàng )新實(shí)力，更昭示了中國生物技術(shù)在全球化浪潮中的蓬勃發(fā)展。
作為西湖大學(xué)科研成果轉化的先鋒力量，西湖凝聚體正式推出ProteanFect轉染試劑盒，為廣大科研人員提供高效、可靠的細胞轉染解決方案。我們希望通過(guò)這一創(chuàng )新產(chǎn)品，助力更多實(shí)驗室突破技術(shù)瓶頸，加速科研研究進(jìn)程。
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