2024 年12月8日，北大人民醫院血液科主任醫師莫曉冬教授在第66屆美國血液學(xué)會(huì )年會(huì )（ASH年會(huì )）上以口頭報告形式發(fā)布了和譽(yù)醫藥自主研發(fā)的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑匹米替尼 (ABSK021)治療既往一線(xiàn)或多線(xiàn)治療失敗的慢性移植物抗宿主?。╟GvHD）患者的II期研究數據。在大部分患者暫時(shí)處于治療早期，尚未完成6個(gè)月關(guān)鍵治療期的情況下，其中20毫克劑量組的總體 ORR 已達 64% ，本次ASH大會(huì )于 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美國加利福尼亞州的圣地亞哥舉行。
北大人民醫院血液科主任醫師莫曉冬教授報告現場(chǎng)
北大人民醫院血液科主任醫師莫曉冬教授報告現場(chǎng)
截止2024年11月22日，接受匹米替尼 20 毫克 QD 治療的患者初步觀(guān)察到64% 的 ORR， 所有受累的器官均觀(guān)察到持續的緩解，包括消化道、口腔、眼睛、肝臟，以關(guān)節和筋膜，食管，皮膚和肺。
許多 cGvHD 患者可能會(huì )出現肺部癥狀，例如氣短和肺功能減弱，最終被診斷為cGvHD引起的閉塞性細支氣管炎綜合征（BOS），這是cGvHD治療的主要難題一，急需新的治療突破。在口頭報告中，研究人員強調了具體的肺部緩解情況。至數據截止時(shí)，共有6名受試者獲得肺部改善，其中一名受試者的肺功能檢查FEV1（第一秒用力呼氣量）增加了 11%，另外1名受試者在治療后FEV1恢復到 75% 以上，恢復至正常水平。其余4名受試者的 NIH 肺功能評分有所改善，氣短癥狀明顯好轉。證明了匹米替尼治療BOS的臨床療效。
截止2024年11月22日，大多數入組患者尚未完成 6 個(gè)月的治療周期以確定研究的主要終點(diǎn)，這表明隨著(zhù)匹米替尼治療時(shí)間的延長(cháng)，這些患者將會(huì )有更好的療效體現。研究結果表明，匹米替尼在接受多種既往治療的cGvHD患者中，表現出顯著(zhù)的臨床療效和良好的耐受性，在炎癥主導和纖維化主導的器官中都觀(guān)察到快速和持久的反應，并伴隨患者報告的器官特異性癥狀好轉。同時(shí)，匹米替尼安全性良好，大多數不良事件為1級且可逆?；谧钚碌呐R床表現，匹米替尼可能為治療cGvHD提供一種有前景的全新治療選擇。
關(guān)于匹米替尼 (ABSK021)
匹米替尼（ABSK021）是由和譽(yù)醫藥獨立自主研發(fā)的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。匹米替尼已被中國國家藥品監督管理局（NMPA）、美國食品藥品監督管理局（FDA）授予突破性療法認定（BTD），并被歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥物（PRIME）認定，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者。目前，匹米替尼也在被評估用于治療慢性移植物抗宿主病患者的治療。
關(guān)于和譽(yù)
和譽(yù)醫藥（香港聯(lián)交所代碼：02256）成立于2016年，是一家立足中國，著(zhù)眼全球的創(chuàng )新藥研發(fā)公司。公司的創(chuàng )始人和管理團隊擁有多年頂尖跨國藥企的研發(fā)和管理經(jīng)驗，并參與了多個(gè)臨床及上市新藥的研發(fā)。和譽(yù)醫藥專(zhuān)注于腫瘤新藥研發(fā)，以小分子腫瘤精準治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著(zhù)眼病患及醫藥市場(chǎng)的需求，秉承國際新藥開(kāi)發(fā)的理念和標準，致力于開(kāi)發(fā)新穎及高潛力藥物靶點(diǎn)的潛在first-in-class或best-in-class創(chuàng )新藥物，用于改善中國及全球病人的生活質(zhì)量。自成立以來(lái)，和譽(yù)醫藥已經(jīng)建立了豐富的創(chuàng )新產(chǎn)品管線(xiàn)，涵蓋腫瘤精準治療領(lǐng)域以及腫瘤免疫治療領(lǐng)域。
消息來(lái)源：和譽(yù)醫藥
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