12月4日，美國醫療保險與醫療補助服務(wù)中心（CMS）表示，該機構已經(jīng)和Vertex Pharmaceuticals和藍鳥(niǎo)生物達成了協(xié)議來(lái)增加患者獲得基因治療的機會(huì )。
CMS的主要職責和美國政府參與的醫保有關(guān)，隨著(zhù)近幾年天價(jià)藥的紛紛上市，這類(lèi)藥物是否應該獲得生育補貼，確定醫保報銷(xiāo)的具體份額等議題一直在成為CMS和藥企互相扯皮，懸而未決的話(huà)題。
畢竟，對于CMS來(lái)說(shuō)， Lyfgenia和Casgevy兩款天價(jià)藥的成本相當之高，可能對整個(gè)部門(mén)的預算造成重大影響。
而此次達成協(xié)議后，付款報銷(xiāo)比例會(huì )被直接掛鉤到受到美國醫?；颊叩慕】到Y果上，這種模式被稱(chēng)為CGT接入模式，CGT接入模式將于明年1月啟動(dòng)，各州可以選擇在明年1月至2026年1月之間的任何時(shí)間開(kāi)始參與。該州的申請門(mén)戶(hù)網(wǎng)站也將于本月上線(xiàn)，一直開(kāi)放到2025年2月28日?；颊呖梢栽诰W(wǎng)站上申請資助模型。
這一事件對于Vertex和藍鳥(niǎo)算是好消息嗎？
雖然此次似乎是談妥了醫保問(wèn)題，短期而言，肯定是能夠實(shí)現增加接受治療患者的數量的，
畢竟，Lyfgenia和Casgevy治療的是鐮狀細胞病，而鐮狀細胞病的患者大部分都是黑人，而美國黑人的貧困率又較高，這使得一部分能本來(lái)不能承擔高額費用的患者及其家屬有能力承擔費用了。
相對應的，產(chǎn)品的銷(xiāo)售額也會(huì )隨之增加。這算是對資金狀況不太妙的藍鳥(niǎo)生物提供了活下去的機會(huì )。
但對于天價(jià)藥這一市場(chǎng)長(cháng)期發(fā)展而言，另外一個(gè)還需要解決的問(wèn)題是生育補貼。在此次聲明中CMS并沒(méi)有提及生育補貼問(wèn)題。說(shuō)明這一問(wèn)題仍然有待解決。
考慮到Lyfgenia和Casgevy治療過(guò)程中幾乎都會(huì )因為化療造成患者不孕不育，很需要保育措施為患者冷凍精子，如果患者缺失了保育激勵。那可能因此造成患者沒(méi)有后代。
患者沒(méi)有后代，未來(lái)就會(huì )減少這一罕見(jiàn)病的未來(lái)患病人數。那么罕見(jiàn)病相對應地也會(huì )出現“治療得越多，能治療的越少”的情況。
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