Rgenta Therapeutics是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)一系列用于治療癌癥和神經(jīng)系統疾病的針對RNA靶點(diǎn)的口服小分子藥物。公司于2024年12月05日宣布與葛蘭素史克（GSK）簽訂一項多年期多靶點(diǎn)的戰略研究合作協(xié)議，旨在推進(jìn)新型靶向RNA小分子剪接調節劑在腫瘤等多個(gè)疾病領(lǐng)域的發(fā)現和開(kāi)發(fā)。
GSK研究技術(shù)高級副總裁Christopher Austin博士表示："Rgenta在發(fā)現和開(kāi)發(fā)高價(jià)值靶點(diǎn)的口服小分子剪接調節劑方面采用了差異化的方法，我們對此感到非常振奮。我們致力于攜手行業(yè)先進(jìn)的企業(yè)，進(jìn)一步充實(shí)在靶向 RNA 藥物領(lǐng)域現有的專(zhuān)業(yè)知識儲備。同時(shí)，我們也期待這種極具潛力的創(chuàng )新療法能夠惠及更多患有難治性疾病的患者。"
Rgenta聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席執行官奚華林博士表示："我們很高興能與GSK這樣一家行業(yè)先進(jìn)的生物制藥公司達成合作。此次合作進(jìn)一步驗證了Rgenta靶向RNA小分子藥物發(fā)現平臺的潛力。通過(guò)此次合作，我們有望共同加快這類(lèi)新型藥物的開(kāi)發(fā)，為患者帶來(lái)新的治療選擇。"
根據合作協(xié)議，Rgenta將獲得高達4600萬(wàn)美元的現金預付款和行權前里程碑款項，并且還可能從每個(gè)靶點(diǎn)中獲得近5億美元的選擇權行使費用、研究、開(kāi)發(fā)、監管和商業(yè)化里程碑付款，以及分級專(zhuān)利費和潛在的股權投資。GSK則擁有將合作范圍擴展到其他靶點(diǎn)的選擇權。在合作期間，Rgenta將利用其專(zhuān)有的發(fā)現平臺，開(kāi)發(fā)GSK指定靶點(diǎn)的新型口服靶向RNA小分子剪接調節劑。GSK 在行使選擇權后，將負責合作協(xié)議中候選藥物的進(jìn)一步開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
Rgenta聯(lián)合創(chuàng )始人、總裁兼首席科學(xué)官Travis Wager博士補充道："我們非常榮幸能與GSK合作，GSK以科學(xué)為驅動(dòng)的理念以及利用科學(xué)創(chuàng )新造?；颊叩某晒?jīng)驗，與我們的使命不謀而合。此次合作進(jìn)一步驗證了我們發(fā)現平臺的價(jià)值，該平臺已成功開(kāi)發(fā)出我們首個(gè)臨床階段候選藥物RGT-61159，這是一種口服小分子，可應用于特異性調節轉錄因子MYB。"
關(guān)于Rgenta Therapeutics
Rgenta Therapeutics是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)一系列針對腫瘤和神經(jīng)系統疾病的靶向RNA口服小分子藥物。Rgenta的主要研發(fā)項目之一RGT-61159是一種口服小分子，旨在特異性調節轉錄因子MYB的剪接，目前正在進(jìn)行1a/b期研究，有望用于治療腺樣囊性癌（ACC）、結直腸癌（CRC）和其他實(shí)體瘤，以及急性髓性白血?。ˋML）。Rgenta的獨特技術(shù)平臺可挖掘大量的基因組數據，以識別能被小分子選擇性作用的RNA靶標，并設計小分子膠來(lái)調節剪接體，調節蛋白質(zhì)和RNA之間的相互作用。Rgenta以獨特方法和核心項目專(zhuān)注于挖掘傳統意義上不可成藥靶點(diǎn)的治療潛力。
消息來(lái)源：Rgenta Therapeutics
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