在商業(yè)化泥潭中苦苦掙扎的昔日基因治療獨角獸藍鳥(niǎo)基因（bluebird bio），又遇到了更大的麻煩。
上周，美國FDA表示，正在對藍鳥(niǎo)生物的基因治療Skysona進(jìn)行調查，關(guān)于其治療后患者血液系統惡性腫瘤的嚴重風(fēng)險。
Skysona是一款基于慢病毒的造血干細胞基因治療，于2022年9月獲得FDA加速批準上市，用于治療早期活動(dòng)性腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良（CALD）。
Skysona于2021年7月獲得歐盟批準用于治療CALD。
自FDA批準Skysona以來(lái)，FDA收到了多例患者接受Skysona治療后發(fā)生血液系統惡性腫瘤報告，包括危及生命的骨髓增生異常綜合征和急性髓性白血病病例。血癌病例似乎與Skysona治療有關(guān)，臨床試驗報告，血癌在治療后的14-92個(gè)月內診斷。
此前，FDA已經(jīng)為Skysona貼上了可能致癌的黑框標簽，并在后來(lái)的更新標簽中，指出臨床試驗中給藥的67名患者中有6例患上了血癌。
現在，FDA正在介入調查Skysona血液系統惡性腫瘤的已知風(fēng)險，并伴有嚴重后果，包括住院、需要同種異體造血干細胞移植和死亡等，并正在評估采取進(jìn)一步監管行動(dòng)的必要性。
這對于一直無(wú)法破解商業(yè)化困境的藍鳥(niǎo)基因來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是雪上加霜。
作為藍鳥(niǎo)生物旗下最先上市的Zynteglo基因療法，這是一種基于慢病毒載體的基因療法，用于治療輸血依賴(lài)性β-地中海貧血（TDT）患者，其2023年收入為1670 萬(wàn)美元。
Skysona是藍鳥(niǎo)生物旗下第二個(gè)上市的基因療法，用于治療18歲以下攜帶ABCD1基因突變的早期腦性腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良（CALD）患者。
有研究機構估計，符合治療條件的腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良患者，也不過(guò)40例左右。
2022年，Skysona基因療法全年的收入為1240美元。
2023年12月8日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了藍鳥(niǎo)基因第三款產(chǎn)品Lyfgenia的上市，用于治療12歲及以上伴有血管閉塞事件史的鐮狀細胞病患者。
盡管Lyfgenia療法單劑的售價(jià)高達驚人的310萬(wàn)美元，但是業(yè)界仍然不乏對其看好的觀(guān)點(diǎn)。
看好者認為，這筆一次性投資，對于那些飽受鐮狀細胞病反復發(fā)作折磨的患者來(lái)說(shuō)，可能意味著(zhù)一次徹底改變命運的機會(huì )。通過(guò)一次性治療，患者有望擺脫終身依賴(lài)輸血和藥物維持生命的狀態(tài)，實(shí)現長(cháng)期健康生活的夢(mèng)想。
但是市場(chǎng)的走向，并不讓人樂(lè )觀(guān)。
截至2024年5月份，才有媒體報道，一名12歲男孩將成為L(cháng)yfgenia這款基因療法在美國的首位商業(yè)患者，其費用由保險公司支付。
此時(shí)，距離該療法獲批上市，已經(jīng)過(guò)去了近半年時(shí)間。
在8月14日，藍鳥(niǎo)生物發(fā)布了第二季度業(yè)績(jì)：僅僅有4名患者開(kāi)始接受Lyfgenia療法。
這個(gè)數據，可以說(shuō)徹底擊潰了市場(chǎng)的信心，導致了其本就傷痕累累的股價(jià)，再次連續兩天大跌近30%。
目前，藍鳥(niǎo)基因的市值僅有不足1億美元，相比于其巔峰時(shí)期的300億美元市值，已經(jīng)恍如隔世。
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