銳正基因（蘇州）有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)"銳正基因"）宣布，其自主研發(fā)的以L(fǎng)NP為載體的體內基因編輯藥物ART001，在針對轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的IIT人體臨床研究中，所有受試者均已完成至少48周隨訪(fǎng)，結果顯示安全性良好，高劑量所有受試者外周TTR蛋白下降幅度均超過(guò)90%。
2023年8月,銳正基因啟動(dòng)了中國 第一個(gè)以L(fǎng)NP為載體的體內基因編輯產(chǎn)品ART001的IIT人體臨床研究，適應癥為ATTR。ATTR是由于主要在肝臟產(chǎn)生的轉甲狀腺素蛋白（TTR）異常折疊而形成的淀粉樣物質(zhì)在周?chē)窠?jīng)、心臟等組織沉淀而導致，是一種嚴重甚至致死性疾病。ART001給藥四周后，高劑量組所有受試者的外周TTR蛋白降幅均超過(guò)90%。相比國內外其他同類(lèi)產(chǎn)品高頻率出現的發(fā)燒等用藥反應，ART001所有受試者均未出現任何輸注相關(guān)反應。即使在幾十倍的飽和劑量下，ART001也未檢測到脫靶編輯。
2024年5月，IIT所有受試者完成至少24周隨訪(fǎng)，高劑量組所有受試者的外周TTR蛋白降幅維持在90%以上。如今48周TTR蛋白降幅依舊維持了同樣的水平，顯示ART001療效可以跨越人類(lèi)肝細胞再生周期（200-300天），具備只需一次給藥，即可長(cháng)期有效的潛力。
ART001已于2024年7月和8月分別獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）和美國FDA批準開(kāi)展臨床試驗，成為全球唯一獲得中美兩國臨床許可的同類(lèi)產(chǎn)品。
銳正基因創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官王永忠博士表示："ART001在人體臨床試驗中，一次給藥即實(shí)現超90%的TTR穩定敲除，這一杰出表現大大增強了我們加速推進(jìn)臨床試驗的信心，我們期待以L(fǎng)NP為載體的體內基因編輯藥物能夠為全球患者提供安全、有效與可及的創(chuàng )新療法。"
消息來(lái)源：銳正基因（蘇州）有限公司
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