11月25日，近日，在北京大學(xué)第三醫院心血管內科監護病房，順利完成由銳正基因（蘇州）有限公司自主研發(fā)的基因編輯藥物ART001注冊I期臨床試驗的轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌?。ˋTTR-CM）首位受試者用藥。主要研究者北京大學(xué)第三醫院唐熠達副院長(cháng)及心血管內科陳寶霞主任醫師率領(lǐng)的特發(fā)性心肌病多學(xué)科團隊攜手完成首例患者給藥，標志著(zhù)臨床專(zhuān)家為罕見(jiàn)病治療策略的積極探索和該創(chuàng )新藥研發(fā)進(jìn)程又一重大階段性進(jìn)展。1年前確診為（ATTR-CM）的高女士（化名），本次用藥后，有潛力終生只需用藥一次即可停止病情進(jìn)展甚至逆轉和"治愈"疾病，給患者帶來(lái)了新的希望。
ATTR-CM是一種罕見(jiàn)的導致多系統受累的進(jìn)展致死性疾病，由TTR蛋白在心臟的異常沉積引起，可導致呼吸困難、疲勞、心力衰竭、心律失常等癥狀，患者發(fā)病后的預期生存期僅為2至4年。目前國內僅有的治療藥物為穩定TTR藥物（如氯苯唑酸）以及抑制肝臟合成TTR藥物（國內均未上市），心內科罕見(jiàn)病團隊積極參與新藥研發(fā)與臨床試驗，打破了ATTR診斷難治療難的困局，參與首個(gè)ATTR心肌病藥物氯苯唑酸在國內上市后的多中心IV期臨床研究，反義寡核苷酸藥物eplontersen全國多中心Ⅲ期研究，抗淀粉樣轉甲狀腺素蛋白單克隆抗體ALXN2220國際多中心Ⅲ期臨床研究的中國分中心研究，提供了上述藥物在中國ATTR心肌病患者中有效性和安全性數據。
高女士在2020年基因檢測提示TTR存在一處雜合變異，診斷"淀粉樣變性周?chē)窠?jīng)病"，到2023年出現心肌受累，診斷為"轉甲狀腺素蛋白淀粉樣心肌病"，開(kāi)始使用氯苯唑酸口服治療，盡管病情得到一定控制，但是還是出現了行走困難以及體位性低血壓的表現，生活質(zhì)量明顯下降，ART001注射液這一藥物的出現，為像高女士這樣的ATTR患者帶來(lái)了一次用藥長(cháng)期生存和改善生活質(zhì)量的曙光。高女士為首例用藥患者，在用藥及住院觀(guān)察期間未見(jiàn)輸注相關(guān)反應，已順利出院，目前患者情況良好。
基于非病毒載體的體內基因編輯是目前全球很具潛力的創(chuàng )新治療方式，但存在非常高的技術(shù)與轉化門(mén)檻，即使在素以創(chuàng )新療法開(kāi)發(fā)領(lǐng)先聞名的美國，包括銳正基因在內，目前也僅有四家公司獲得美國FDA臨床試驗許可，目前全球尚未有產(chǎn)品上市。銳正基因開(kāi)發(fā)的ART001是全球首 款獲得中美臨床試驗許可的非病毒載體體內基因編輯藥物，在前期已經(jīng)開(kāi)展的IIT研究顯示，一次性用藥即可實(shí)現90%以上的TTR敲降，截止至今藥效已經(jīng)穩定維持1年，有效性達到行業(yè)領(lǐng)先水平。與國內外其他類(lèi)似產(chǎn)品相比，ART001在IIT臨床試驗中未見(jiàn)發(fā)熱等輸注相關(guān)反應，并且在脫靶安全性上表現優(yōu)異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯的現象，顯示出其在安全性和療效方面的卓越潛力。
此次北京大學(xué)第三醫院唐熠達副院長(cháng)團隊與研發(fā)者共同推進(jìn)此項意義重大的臨床研究，為高女士這樣的罕見(jiàn)病患者提供了全球先進(jìn)的創(chuàng )新療法，為更多的患者提供了新的治療希望。
北京大學(xué)第三醫院唐熠達副院長(cháng)表示："ATTR-CM是一種致死性的罕見(jiàn)病，患者通常在出現嚴重心臟癥狀或心力衰竭后才被確診，且確診后的平均生存期為2至4年，堪稱(chēng)‘殺手級’罕見(jiàn)病。ART001在開(kāi)展注冊I期臨床試驗之前，已經(jīng)在IIT研究中顯示了很好的安全性和TTR敲降能力。此次我院第一位ATTR-CM患者ART001的用藥過(guò)程也非常順利，到目前為止，安全性與在IIT研究中的表現相似，我們期待它能夠為ATTR-CM患者帶來(lái)臨床益處。"
北京大學(xué)第三醫院心內科簡(jiǎn)介
北京大學(xué)第三醫院心內科成立于1958年，是教育部重點(diǎn)學(xué)科和全國知名的心血管疾病診療、科研和教學(xué)單位。經(jīng)過(guò)幾十年艱苦奮斗，已經(jīng)發(fā)展成為國家臨床重點(diǎn)專(zhuān)科，是國家級冠心病介入治療、起搏電生理和心臟康復培訓基地，也是國家胸痛中心、心衰中心和房顫中心建設單位。心內科-血管醫學(xué)研究所是心血管分子生物學(xué)與調節肽衛健委重點(diǎn)實(shí)驗室和心血管受體研究北京市重點(diǎn)實(shí)驗室。醫院和科室團隊一直致力于提供最先進(jìn)的醫療服務(wù)，并在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域不斷探索和創(chuàng )新。此次首例基因治療藥物的成功給藥，不僅是醫院在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的又一重要探索，也有望為全球ATTR-CM患者帶來(lái)新的治療選擇添磚加瓦。
銳正基因（蘇州）有限公司簡(jiǎn)介
銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，是一家專(zhuān)注于全球先進(jìn)的非病毒載體基因編輯技術(shù)及其產(chǎn)品開(kāi)發(fā)與商業(yè)化的創(chuàng )新型生物技術(shù)公司。公司匯聚了一支擁有生物藥全生命周期成功經(jīng)驗的專(zhuān)業(yè)團隊，在基因編輯領(lǐng)域快速崛起，多個(gè)產(chǎn)品管線(xiàn)正在穩步推進(jìn)。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已進(jìn)入人體臨床試驗階段，其安全性和有效性數據顯著(zhù)優(yōu)于全球同類(lèi)產(chǎn)品，具有成為First-in-class和Best-in-class突破性藥物的潛力。
銳正基因在短短3年內已申請近10項國際專(zhuān)利，并成功建立了中美唯一的產(chǎn)業(yè)級端到端體內基因編輯技術(shù)平臺。作為中國首個(gè)將脂質(zhì)納米顆粒（LNP）載體應用于體內基因編輯并推進(jìn)至人體臨床試驗的企業(yè)，銳正基因在非病毒載體體內基因編輯領(lǐng)域確立了領(lǐng)先地位。
消息來(lái)源：銳正基因（蘇州）有限公司
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