Vorasidenib落地華西樂(lè )城醫院并啟動(dòng)籌備真實(shí)世界研究

       11月24日， 由四川大學(xué)華西樂(lè )城醫院、海南樂(lè )城真實(shí)世界研究院主辦、施維雅中國支持的"Vorasidenib華西樂(lè )城醫院落地啟動(dòng)暨籌備真實(shí)世界研究會(huì )"在華西樂(lè )城醫院舉行，宣布華西樂(lè )城醫院順利引進(jìn)Vorasidenib并已用于服務(wù)中國患者就診。這意味著(zhù)中國患者能夠全球同步受益于這一全球首 款I(lǐng)DH1 和IDH2雙靶點(diǎn)抑制劑Vorasidenib。 這次活動(dòng)標志著(zhù)Vorasidenib在獲批上市前，作為臨床急需的進(jìn)口藥品準予先試先行，正式落地海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"樂(lè )城先行區"），用于治療IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤。同時(shí)，這也是Vorasidenib的"亞洲首用"，且先于歐洲開(kāi)出處方服務(wù)于患者。

       作為全球首 款I(lǐng)DH1 和IDH2雙靶點(diǎn)抑制劑，Vorasidenib是近20年來(lái)IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療領(lǐng)域的首個(gè)創(chuàng )新靶向藥物。繼2024年8月6日在美國獲批上市后，Vorasidenib分別在加拿大、澳大利亞、以色列、瑞士、阿聯(lián)酋獲批上市。目前，該款藥物已經(jīng)獲得中國國家藥品監督管理局核準開(kāi)展臨床三期研究，為正式注冊準備中。本次落地博鰲樂(lè )城，得益于樂(lè )城先行區"先行先試"特許政策，即加速引進(jìn)已在境外上市，但未在中國批準注冊上市的藥品，讓國人不出國門(mén)，就能享受?chē)H前沿醫療服務(wù)，為患者贏(yíng)得治療時(shí)間。

       在此次會(huì )議上，海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區管理局黨委書(shū)記、局長(cháng)賈寧、海南省藥品監督管理局黨組成員、副局長(cháng)黎運達，海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區醫療藥品監督管理局黨委書(shū)記、局長(cháng)范斌，海南樂(lè )城真實(shí)世界研究院副院長(cháng)姚晨蒞臨現場(chǎng)，四川大學(xué)華西樂(lè )城醫院劉毅院長(cháng)，四川大學(xué)華西醫院、四川大學(xué)華西樂(lè )城醫院劉艷輝教授，澳大利亞Alfred Health神經(jīng)腫瘤學(xué)負責人Lucy GATELY博士，遞愛(ài)之家創(chuàng )始人孫文軍，施維雅中國總經(jīng)理Manuel RUIZ等共同出席活動(dòng)。

Vorasidenib四川大學(xué)華西樂(lè )城醫院落地儀式

       Vorasidenib突破瓶頸，為患者帶來(lái)創(chuàng )新治療方式

       腦膠質(zhì)瘤由中樞神經(jīng)系統內的膠質(zhì)細胞或前體細胞生成的腫瘤，是顱內最常見(jiàn)的原發(fā)性惡性腫瘤，同時(shí)也是中樞神經(jīng)系統最常見(jiàn)的腫瘤。由于膠質(zhì)瘤的發(fā)病、進(jìn)展及治療副作用都可能涉及腦部功能區，因此患者往往面臨致死率高、致殘率高、復發(fā)率高的困境，疾病負擔沉重[1]。

       在目前針對膠質(zhì)瘤有限的治療方式中，外科手術(shù)無(wú)法完全切除腫瘤，放化療則可能對患者身體或多個(gè)領(lǐng)域的神經(jīng)認知功能產(chǎn)生長(cháng)期嚴重副作用。即使采用手術(shù)切除、同步放化療和輔助化療的綜合治療，仍有90%以上的膠質(zhì)瘤患者出現復發(fā)和進(jìn)展[2]。

       盡管膠質(zhì)瘤的發(fā)病機制尚不明確，但是已確定IDH突變是膠質(zhì)瘤的重要致病基因，并且在膠質(zhì)瘤的發(fā)生和發(fā)展中起著(zhù)至關(guān)重要的作用。作為全球首 款I(lǐng)DH1 和IDH2雙靶點(diǎn)抑制劑，Vorasidenib是近20年來(lái)IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療領(lǐng)域的首個(gè)創(chuàng )新靶向藥物，為攜帶IDH1和IDH2突變的膠質(zhì)瘤患者帶來(lái)顯著(zhù)獲益，并且填補了目前IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療方式的空白。

       Vorasidenib于2024年8月6日在美國獲批上市，隨后在加拿大、澳大利亞、以色列、瑞士、阿聯(lián)酋獲批上市，用于攜帶IDH1和IDH2突變的2級星形細胞瘤或少突神經(jīng)膠質(zhì)瘤的12歲及以上成人和兒童患者的手術(shù)（包括活檢、次全切除術(shù)或全切除術(shù)）后治療。此前，Vorasidenib已經(jīng)獲得FDA授予的優(yōu)先審評資格、快速通道認定、突破性治療認定以及孤兒藥認定[3]，以促進(jìn)和加快對重大疾病的藥物研發(fā)、解決尚未滿(mǎn)足的醫療需求。然而，中國目前尚無(wú)獲批用于治療IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤的靶向藥物。

四川大學(xué)華西醫院、四川大學(xué)華西樂(lè )城醫院劉艷輝教授介紹臨床治療新進(jìn)展

       四川大學(xué)華西醫院、四川大學(xué)華西樂(lè )城醫院劉艷輝教授介紹："目前我國的膠質(zhì)瘤的5年病死率位列所有惡性腫瘤第三位，對于膠質(zhì)瘤在手術(shù)、病理及分子特征等領(lǐng)域的認知仍需不斷精進(jìn)。針對不同病理類(lèi)型、不同分子特征的膠質(zhì)瘤，膠質(zhì)瘤領(lǐng)域同道們也在積極探索精準化、個(gè)體化治療。前沿創(chuàng )新藥物的加速研發(fā)與使用，進(jìn)一步為膠質(zhì)瘤的精準治療與全程管理提供了新的方案。期待以此為開(kāi)端，Vorasidenib能夠為國內膠質(zhì)瘤患者帶來(lái)更多希望，突破現有治療瓶頸，整體提升國內膠質(zhì)瘤治療的效果與預后，造?；颊吲c家庭。"

施維雅中國總經(jīng)理Manuel RUIZ表示將以創(chuàng )新和精準服務(wù)中國患者可及

       施維雅中國總經(jīng)理Manuel RUIZ表示："對于Vorasidenib能夠為患者帶來(lái)的治療突破，我們非常驕傲。施維雅始終以患者治療亟需為首要關(guān)切，支持臨床專(zhuān)業(yè)人士共同為提升患者治療效果與生存質(zhì)量是我們不斷投入研發(fā)、探索創(chuàng )新療法的目標和動(dòng)力。"Manuel RUIZ強調："Vorasidenib成功落地博鰲樂(lè )城讓我們更加堅信，每一位患者都應該擁有接受世界前沿治療藥物的渠道和選擇，而施維雅篤定在中國將這個(gè)愿景變?yōu)楝F實(shí)。"

       以"先行先試"助力患者可及

       海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區管理局黨委書(shū)記、局長(cháng)賈寧介紹："樂(lè )城先行區始終秉承‘以人民健康為中心'的初心，借助‘先行先試'特許政策，讓眾多患者實(shí)現不出國門(mén)，就能夠與全球幾乎同步獲得前沿的創(chuàng )新治療方案。為滿(mǎn)足腫瘤患者的臨床治療急需，樂(lè )城先行區更進(jìn)一步釋放制度創(chuàng )新優(yōu)勢，與醫療、醫藥合作伙伴共同攜手，盡一切可能優(yōu)化創(chuàng )新藥物落地樂(lè )城的工作流程與服務(wù)，切實(shí)將‘先行先試'轉化為腫瘤患者獲得前沿治療的速度優(yōu)勢、治療優(yōu)勢，讓更多的腫瘤患者獲得來(lái)自‘希望之城'的希望與溫暖。"

       海南省藥品監督管理局黨組成員、副局長(cháng)黎運達表示："為腫瘤患者臨床治療急需加速實(shí)現藥物可及，不僅是患者的健康所系，更是從政府到醫療、醫藥所有相關(guān)方的職責所在。海南省藥品監督管理局以高水平監管護航先行區高質(zhì)量發(fā)展為己任。我們不僅與各方緊密配合，做好特需藥物審批管理服務(wù)，將患者等待時(shí)間降至最低，同時(shí)也在與相關(guān)部門(mén)積極籌備對創(chuàng )新藥物的真實(shí)世界研究，以期將更具臨床價(jià)值的創(chuàng )新藥物加速惠及更多患者。"

       海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區醫療藥品監督管理局黨委書(shū)記、局長(cháng)范斌指出："近年來(lái)，樂(lè )城先行區發(fā)展迅速，優(yōu)質(zhì)醫療資源加速集聚，醫療服務(wù)能力持續提升。省衛健委、省藥監局等多部門(mén)緊密配合，助力‘先行區'制度集成創(chuàng )新，有效打通政策落地、創(chuàng )新落地的關(guān)鍵環(huán)節。相信樂(lè )城先行區的高質(zhì)量發(fā)展，不僅將持續賦能區域醫療中心建設，而且將更好地發(fā)揮國家藥械審評審批制度改革‘試驗田'的作用，不斷滿(mǎn)足人民群眾對醫療服務(wù)的多樣化需求。"

       "對于癌癥患者，特別是膠質(zhì)瘤患者而言，時(shí)間極為寶貴，前沿治療方案的加速可及，無(wú)疑將為患者及家庭帶來(lái)更多獲益。"四川大學(xué)華西樂(lè )城醫院劉毅院長(cháng)表示："非常高興此次迎來(lái)Vorasidenib首張處方落地，為國內膠質(zhì)瘤患者帶來(lái)了全新治療選擇。作為醫務(wù)工作者，我們期待未來(lái)與各方協(xié)作，共同推動(dòng)膠質(zhì)瘤領(lǐng)域進(jìn)步，以患者為中心提供更好的醫療健康服務(wù)。借助樂(lè )城先行區‘先行先試'的政策優(yōu)勢，華西醫院整合先進(jìn)的診療設備與技術(shù)創(chuàng )新優(yōu)勢，打造高水平前沿醫療技術(shù)創(chuàng )新應用平臺、高水平的臨床科研成果快速轉化平臺，專(zhuān)注推動(dòng)包括膠質(zhì)瘤在內的腫瘤領(lǐng)域治療突破。"

       與此同時(shí)，旨在評估Vorasidenib在中國人群中應用的安全性和有效性的真實(shí)世界研究即將在博鰲樂(lè )城同步開(kāi)展。真實(shí)世界研究使用真實(shí)世界數據，在中國本土的醫療環(huán)境中進(jìn)行，更貼近中國患者的實(shí)際情況，更具有代表性，研究結果更具參考價(jià)值。真實(shí)世界研究憑借其靈活的入組標準和創(chuàng )新性設計，能夠更快地獲得研究結果。尤其是在樂(lè )城先行區"先行先試"政策的支持下，對Vorasidenib開(kāi)展真實(shí)世界研究，為加速藥物獲批上市提供更多依據和參照，讓中國患者更快地受益于該款創(chuàng )新藥物。

       海南樂(lè )城真實(shí)世界研究院副院長(cháng)姚晨介紹："真實(shí)世界研究是國家藥品監管科學(xué)行動(dòng)計劃的重要組成部分，也是海南自貿港的重大制度創(chuàng )新之一。此次即將在博鰲樂(lè )城開(kāi)展的Vorasidenib真實(shí)世界研究，不僅可以為其臨床使用提供進(jìn)一步的循證醫學(xué)證據支持，協(xié)助解決臨床治療難點(diǎn)，而且能夠推動(dòng)創(chuàng )新藥物加速在國內上市，為中國藥械審評貢獻實(shí)踐經(jīng)驗，從而造福廣大IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤患者。"

       [1] 中國抗癌協(xié)會(huì )腦膠質(zhì)瘤整合診治指南（2022精簡(jiǎn)版）Chin J Clin Oncol 2022. Vol. 49. No. 16.

       [2] Wang X,et al. Cell Death and Disease. 2021 Mar 19;12(4):299.

       [3] https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vorasidenib-grade-2-astrocytoma-or-oligodendroglioma-susceptible-idh1-or-idh2-mutation

       消息來(lái)源：施維雅中國