近日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研發(fā)的FUS基因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21，成功獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）。
RAG-21是一種專(zhuān)門(mén)針對FUS基因突變的siRNA療法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向運動(dòng)神經(jīng)元退化的根源。該藥物通過(guò)RNA干擾（RNAi）機制發(fā)揮作用，通過(guò)降低FUS蛋白水平而減輕FUS蛋白的錯誤定位和異常聚集。臨床前研究顯示，RAG-21具有顯著(zhù)的敲低效果和良好的安全性。作為一款新型RNA療法，RAG-21為目前尚無(wú)疾病修飾療法的FUS-ALS患者帶來(lái)了改善預后的新希望。這是我們在A(yíng)LS領(lǐng)域獲得的第二個(gè)FDA孤兒藥物認證，此前RAG-17已獲得針對SOD1-ALS的認證，表明了我們征服ALS的堅定承諾。
孤兒藥認定由FDA授予，旨在鼓勵用于治療罕見(jiàn)?。ㄔ诿绹绊懮儆?0萬(wàn)人的疾?。┑乃幬锖蜕镏破返拈_(kāi)發(fā)。獲得孤兒藥認定的公司將享有多項激勵措施，包括自市場(chǎng)批準之日起的七年市場(chǎng)獨占權以及新藥申請費用的豁免。
中美瑞康創(chuàng )始人兼首席執行官李龍承博士表示：“RAG-21獲FDA孤兒藥資格，突顯了針對ALS特別是FUS基因突變患者開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法的緊迫需求。FUS-ALS是ALS中最嚴重且進(jìn)展最快的亞型之一，目前尚無(wú)有效治療方案。我們致力于開(kāi)發(fā)像RAG-21這樣的創(chuàng )新療法，為ALS及其他危及生命的罕見(jiàn)病患者提供有意義的治療選擇。”
關(guān)于RAG-21
RAG-21通過(guò)RNA干擾（RNAi）機制選擇性敲降FUS 基因的表達，從而降低有毒FUS蛋白的生成，靶向FUS-ALS的根本病理問(wèn)題。通過(guò)中美瑞康的SCAD™遞送平臺，RAG-21能夠在中樞神經(jīng)系統（CNS）實(shí)現靶向、高效、持久的基因敲降。臨床前數據表明，RAG-21具有緩解運動(dòng)神經(jīng)元退化并改善疾病預后的潛力，為這一侵襲性ALS亞型患者帶來(lái)了希望。
關(guān)于A(yíng)LS及FUS基因突變
ALS是一種無(wú)法治愈的嚴重的神經(jīng)退行性疾病，選擇性地損傷皮層與脊髓內的運動(dòng)神經(jīng)元。大多數患者在確診后2-5年內因呼吸衰竭去世。FUS基因突變與一種特別侵襲性的ALS類(lèi)型相關(guān)，其特點(diǎn)是發(fā)病早且進(jìn)展迅速。這些突變導致毒性FUS蛋白的積累、定位錯誤以及神經(jīng)元內異常包涵體的形成，最終引發(fā)運動(dòng)神經(jīng)元退化。盡管ALS藥物開(kāi)發(fā)取得了一定進(jìn)展，但針對FUS-ALS的有效治療方案仍然匱乏。目前的治療手段，如利魯唑（Riluzole）和依達拉奉（Edaravone），僅提供有限的療效，且并非專(zhuān)門(mén)針對FUS-ALS。包括siRNA在內的RNA療法，通過(guò)直接靶向FUS等致病基因，從根本上靶向疾病病因，展現出極大的治療潛力。
中美瑞康Ractigen Therapeutics
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中國和面向全球市場(chǎng)的平臺型新藥研發(fā)公司，致力于開(kāi)發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數同時(shí)掌握有肝內與肝外遞送的小核酸藥企之一，開(kāi)發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權的SCAD™、LiCO™等多個(gè)具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)?；赗NA激活技術(shù)和自主開(kāi)發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開(kāi)發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線(xiàn)，適應癥涵蓋神經(jīng)退行性疾病、神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無(wú)法成藥的靶點(diǎn)、無(wú)法治愈的疾病提供創(chuàng )新型治療方案。
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