——頂線(xiàn)數據支持進(jìn)入3期試驗，且顯示GV1001有望成為全球首 款PSP治療藥物
當地時(shí)間10月24日下午4點(diǎn)45分，GemVax & KAEL Co., Ltd.（簡(jiǎn)稱(chēng)"GemVax"；KOSDAQ股票代碼：082270）在加拿大多倫多舉辦的"Neuro2024：PSP和CBD國際研究研討會(huì )"上公布了其治療進(jìn)行性核上性麻痹(PSP)的研究用多肽藥物GV1001的2a期臨床試驗（簡(jiǎn)稱(chēng)"2a期PSP臨床試驗"）的頂線(xiàn)結果。
PSP是一種退行性疾病，與帕金森病一樣，也會(huì )導致步態(tài)障礙、早期跌倒、垂直性凝視麻痹、僵直、震顫和認知能力下降等癥狀，但其病程進(jìn)展更快，目前尚無(wú)根治手段。PSP分為多種類(lèi)型，包括PSP-理查森綜合征(PSP-RS)和PSP-帕金森綜合征(PSP-P)。相較于其他類(lèi)型，PSP-RS型表現出更為顯著(zhù)的tau蛋白聚集，且影響范圍更廣，涉及小腦、齒狀核、橋腦核、額葉及頂葉等區域。
2a期PSP臨床試驗是一項為期24周的隨機、雙盲、安慰劑對照前瞻性探索性臨床試驗，在韓國5個(gè)研究中心共招募了78名PSP患者。參與者按1:1:1的比例隨機分配，分別接受安慰劑、0.56毫克GV1001或1.12毫克GV1001治療。治療方案為前4周（1個(gè)月）每周一次皮下注射，隨后每2周注射一次，持續20周（5個(gè)月），總共為期24周（6個(gè)月）。該試驗面向PSP-RS和PSP-P兩種類(lèi)型的患者開(kāi)放。試驗結果顯示，低劑量組（0.56毫克）療效更為顯著(zhù)，尤其對PSP-RS型患者效果更佳。
試驗的主要終點(diǎn)是使用GV1001治療24周后PSP評分量表總分（采用MMRM法計算的最小二乘均數）較基線(xiàn)的變化。結果顯示，0.56毫克劑量組病情惡化2.14分，而安慰劑組4.10分，說(shuō)明疾病進(jìn)程減緩了48%（見(jiàn)圖1）。盡管未達統計學(xué)顯著(zhù)差異，但這些發(fā)現仍揭示了GV1001治療目前無(wú)法治愈的PSP的潛力，并為推進(jìn)GV1001至更高級別臨床試驗提供了依據。
Figure 1. PSP-Rating Scale Total Score (PSP-RS Type + PSP-P Type_ LS mean using MMRM)
臨床上，多數PSP患者屬于典型的PSP-RS型，這一類(lèi)型較其他PSP類(lèi)型病程進(jìn)展更快，平均生存期也更短。試驗專(zhuān)門(mén)針對PSP-RS型患者進(jìn)行了分組分析。在服用GV1001二十四周后，采用簡(jiǎn)單平均法計算PSP評分量表總分均值的變化，結果顯示，0.56毫克劑量組病情惡化平均分為0.25分，而安慰劑組為5.19分，兩組相差4.94分，說(shuō)明疾病惡化程度降低了95%（見(jiàn)圖2）。
Figure 2. PSP-Rating Scale Total Score (PSP-RS Type_ simple average)
治療組中多數PSP-RS型患者在試驗期間癥狀保持穩定甚至有所改善。以治療6個(gè)月后PSP評分量表總分與基線(xiàn)相比有所改善或保持穩定的患者比例來(lái)計算緩解率，0.56毫克GV1001組有58.33%的PSP-RS型患者癥狀得到了改善或穩定（見(jiàn)圖3）。
Figure 3. Responder Rate (PSP-RS Type)
在2a期PSP臨床試驗中，GV1001的安全性表現與之前的數據相符，整體耐受性良好，未觀(guān)察到與藥物相關(guān)的嚴重不良事件。
GemVax首席戰略官Hyungsik Moon指出："本次2a期試驗屬于探索性研究，旨在確定最優(yōu)劑量及多肽對不同分組的效果。盡管頂線(xiàn)結果未達到統計學(xué)顯著(zhù)性，但所提供的證據已充分支持我們考慮推進(jìn)至關(guān)鍵性試驗，同時(shí)表明GV1001有望成為全球首 個(gè)PSP治療方案。"
出席Neuro2024會(huì )議的專(zhuān)家對PSP試驗結果表示歡迎，認為成果振奮人心，并對該藥即將邁入全球3期臨床試驗進(jìn)行更深入的研發(fā)感到高興。
全球CRO ICON藥物開(kāi)發(fā)高級副總裁、醫學(xué)博士Peter Schüler表示："這項試驗性研究并非完全有效，且6個(gè)月的治療周期相對較短，因此無(wú)法預期獲得具有統計學(xué)意義的確證結果。不過(guò)，在運動(dòng)表現和認知功能這兩個(gè)領(lǐng)域，我們觀(guān)察到的趨勢既合理又一致，均顯示出低劑量組的優(yōu)勢。"
Schüler博士表示："本次試驗確定了最 佳劑量，這也是2a期研究的主要目標之一，并展現了與安慰劑組相比，病情完全穩定這一具有臨床意義的好處。這些頂線(xiàn)數據為推進(jìn)至3期研究提供了有力的依據。"
慕尼黑大學(xué)附屬醫院(LMU Hospital)神經(jīng)科主任、全球知名PSP專(zhuān)家Günter U. H?glinger博士評價(jià)道："在全新作用機制的新藥研究中，我們獲得了極為振奮的2期臨床數據。盡管數據尚屬初步，但前景廣闊，且與[GV1001]在阿爾茨海默病中的臨床數據相契合。我對接下來(lái)的研發(fā)充滿(mǎn)期待，并很榮幸能參與并領(lǐng)導[PSP]的3期研究。"
CurePSP主任Kristophe Diaz博士表示："GemVax最近的臨床試驗結果令人振奮，為整個(gè)PSP群體，包括目前尚無(wú)治療選擇的患者、家屬及治療他們的醫生，帶來(lái)了希望。我們祝賀GemVax成功完成試驗，并期待其能繼續為PSP社群帶來(lái)更多福祉。"他還強調："CurePSP將一如既往地致力于合作，支持為這一毀滅性疾病患者帶來(lái)希望與成果的各項工作。"
下載PDF：https://mma.prnewswire.com/media/2542940/2024_10_29__GemVax_Announces_Topline_Results.pdf
關(guān)于2a期PSP臨床試驗(NCT05819658)
2a期PSP臨床試驗是一項為期24周的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照前瞻性探索性臨床研究，旨在評估0.56毫克或1.12毫克GV1001與安慰劑相比在治療PSP患者上的安全性和療效。主要終點(diǎn)為使用GV1001治療24周后，PSP評分量表總分相對于基線(xiàn)的變化。次要終點(diǎn)則包括3個(gè)月時(shí)PSP評分量表總分以及3個(gè)月和6個(gè)月時(shí)MoCA-K、K-FAB和ES-ADL評分相對于基線(xiàn)的變化。此外，研究還全面評估了GV1001的總體安全性。
關(guān)于GV1001
GV1001是一種合成肽，由16個(gè)氨基酸構成，以端粒酶的關(guān)鍵序列為基礎。它已被研究用于治療包括阿爾茨海默病和PSP在內的神經(jīng)退行性疾病。研究顯示，GV1001能夠調節神經(jīng)膠質(zhì)細胞的表型并減輕神經(jīng)炎癥。除了正在進(jìn)行的2a期PSP臨床試驗外，針對阿爾茨海默病的2期臨床試驗也正在美國和歐洲同步推進(jìn)(NCT05189210)。
關(guān)于PSP
進(jìn)行性核上性麻痹是一種罕見(jiàn)的、成年后發(fā)病的進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，目前尚無(wú)藥物能改變其病程。全球發(fā)病率約為每十萬(wàn)人中有七例，且男性更為常見(jiàn)?；颊叨酁?0歲以上的老年人。PSP的癥狀包括平衡感喪失、性格變化、眼球活動(dòng)無(wú)力（尤其是向下看時(shí)）、吞咽困難、言語(yǔ)不清以及認知功能受損。
關(guān)于GemVax & KAEL
GemVax & KAEL Co., Ltd.是韓國一家處于臨床階段的生物制藥先鋒企業(yè)，專(zhuān)注于研發(fā)治療神經(jīng)退行性疾?。ㄈ邕M(jìn)行性核上性麻痹和阿爾茨海默?。┑膶?zhuān)利療法。針對PSP，GemVax正在韓國進(jìn)行2a期研究，以評估GV1001對PSP患者的療效與安全性，同時(shí)也在籌備全球性的PSP臨床試驗。此外，公司目前還在美國和歐洲同步開(kāi)展阿爾茨海默病的2期臨床試驗。
消息來(lái)源：GemVax & KAEL
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