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近期，國家兒童醫學(xué)中心（上海）、上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬上海兒童醫學(xué)中心多學(xué)科合作，成功完成2例難治性狼瘡的CAR-T細胞治療，目前患兒已實(shí)現完全停藥且病情穩定。 CAR-T治療有望為難治性狼瘡患者群體帶來(lái)更多福音。
12歲的晴晴被確診為系統性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎（IV型），病程中反復的發(fā)熱、關(guān)節腫痛、全身浮腫和尿量減少讓孩子備受折磨。雖然她積極接受了各種藥物治療，包括大劑量甲潑尼龍、強的松、環(huán)磷酰胺、嗎替麥考酚酯、他克莫司、羥氯喹、貝利尤單抗等，但蛋白尿控制并不理想。藥物只能暫時(shí)緩解她的癥狀，卻無(wú)法根治疾病。尤其是長(cháng)時(shí)間應用激素和免疫抑制劑，使她的身體和器官不堪重負。得知上海兒童醫學(xué)中心血液腫瘤科科和腎臟科正在聯(lián)合開(kāi)展一項創(chuàng )新的細胞治療技術(shù)——嵌合抗原受體T細胞免疫療法（CAR-T療法應用于難治性狼瘡的治療），父母帶著(zhù)孩子毅然趕赴醫院。
經(jīng)過(guò)一系列嚴格的檢查和評估，晴晴接受了CAR-T治療。在停用激素、免疫抑制劑和生物制劑后，自體CAR-T細胞輸注到她體內，尿蛋白定量逐步下降，臨床癥狀明顯改善?，F在不用每天吃藥，晴晴精神狀態(tài)煥然一新，恢復了生病前的正常學(xué)習生活，也重拾了往日的自信。
而在另一個(gè)家庭， 24歲的寧寧在兒童期便確診了系統性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎，在與病魔斗爭的9年期間，她幾乎嘗試了所有的藥物治療，包括傳統藥物和貝利尤單抗、泰它西普等生物制劑，然而疾病仍處于高度活動(dòng)狀態(tài)。值得一提的是，2023年9月，我院獲批可為18周歲以上包括腎臟風(fēng)濕類(lèi)慢性疾病在內的特殊疾病患者提供超齡延續性醫療服務(wù)，于是寧寧及時(shí)來(lái)院“報到”。在完成了全面系統的評估后，寧寧接受了自體靶向CD19的CAR-T細胞回輸。整個(gè)治療過(guò)程中寧寧除了出現過(guò)短暫的發(fā)熱，沒(méi)有其他不適。出院后，患者疾病癥狀完全消失，停用了所有原發(fā)病治療藥物。
上海兒童醫學(xué)中心血液腫瘤科細胞免疫治療組李本尚主任和腎臟科殷蕾主任均表示，他們對于CAR-T細胞治療在系統性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎中的應用前景很有信心。與傳統的化學(xué)類(lèi)制劑或者單抗類(lèi)藥物相比，CAR-T細胞在體內能夠穿過(guò)組織屏障，進(jìn)而在組織間廣泛分布并起到殺傷作用，尤其是對于單抗類(lèi)藥物不能到達的組織間隙中的B細胞或漿細胞能夠起到有效清除作用，且不良反應多數是輕微且可控的。
近年來(lái)，國內外臨床研究在探索CAR-T治療難治性自身免疫性疾?。ㄏ到y性紅斑狼瘡/狼瘡性腎炎、干燥綜合征、系統性硬化癥等）領(lǐng)域逐漸顯示出積極的治療效果。今年秋季即將開(kāi)業(yè)的上海兒童醫學(xué)中心張江院區將進(jìn)一步采用高質(zhì)量醫企融合模式，全新升級細胞腫瘤臨床創(chuàng )新平臺，打造國際先進(jìn)的兒童疑難危重病癥診治與研究中心。
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