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7月23日，Mesoblast公司宣布美國FDA已接受其細胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品許可申請（BLA）重新提交，用于治療類(lèi)固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD）兒童，該申請的PDUFA日期為2025年1月7日。新聞稿指出，如果獲得批準，Ryoncil將成為美國首個(gè)同種異體“現貨型”細胞療法，也是首款針對18歲以下SR-aGVHD兒童患者的細胞療法。
約有50％接受同種異體骨髓移植（BMT）的患者會(huì )發(fā)生急性GVHD。全世界每年有超過(guò)3萬(wàn)名患者接受同種異體BMT治療，而且這一數字還在不斷增加。在最嚴重的急性GVHD患者中，盡管接受最佳的療法治療，患者的死亡率仍高達90％。目前，尚無(wú)獲美國FDA批準用于治療12歲以下SR-aGVHD兒童患者的療法。
此前已公開(kāi)的一項3期試驗結果顯示，患者接受Ryoncil治療后第28天的客觀(guān)緩解率（ORR）為69％，與45%歷史控制率相比，有統計學(xué)意義的顯著(zhù)增加。在接受至少一次輸注治療且隨訪(fǎng)100天的患者中，患者的死亡率為22％。而接受初始類(lèi)固醇治療無(wú)效的患者第100天死亡率高達70%。
▲Mesoblast的后期臨床研發(fā)管線(xiàn)（圖片來(lái)源：Mesoblast官網(wǎng)）
Ryoncil是一種間充質(zhì)干細胞，它通過(guò)抑制T細胞增殖，和下調促炎細胞因子和干擾素的產(chǎn)生，來(lái)調節T細胞介導的炎癥反應。此前，它的生物制品許可申請已獲得美國FDA授予的優(yōu)先審評資格。目前，Ryoncil正在被開(kāi)發(fā)用于其它疾病的治療，包含已啟動(dòng)3期臨床試驗檢驗它用于治療嚴重COVID-19患者的急性呼吸窘迫綜合征的療效。
本次受理為Ryoncil（remestemcel-L）向FDA遞交BLA后的第三次受理，期待這款創(chuàng )新療法的研發(fā)進(jìn)程順利。此前2次BLA情況和第3次BLA申請相關(guān)進(jìn)展事項簡(jiǎn)介如下：
·2019年5月，Mesoblast第一次向FDA提交BLA申請。2020年10月，FDA發(fā)布了一份關(guān)于remestemcel-L用于SR-aGVHD治療BLA的完整回復函。盡管FDA腫瘤藥物咨詢(xún)委員會(huì )（ODAC）以9:1的投票結果認為，現有數據支持其在SR-aGVHD兒科患者中的有效性，但是FDA建議Mesoblast在成人和/或兒科患者中至少增加一項隨機對照研究，以提供進(jìn)一步的證據證實(shí)remestemcel-L對SR-aGVHD的有效性。
·2023年3月，Mesoblast第二次向美國FDA提交上市申請；4月，FDA接受了remestemcel-L的BLA申請，并授予其優(yōu)先審評資格。2023年8月，Mesoblast公布了FDA關(guān)于此療法用于治療SR-aGVHD兒科患者的BLA完整回復函。FDA表示，需要該公司提供更多支持申請批準的數據，并且希望在新的臨床試驗開(kāi)始之前，解決remestemcel-L在CMC方面的問(wèn)題。
·2024年3月， Mesoblast再次向FDA遞交了臨床試驗新增數據，FDA稱(chēng)Mesoblast 的3 期療法數據可支持重新提交remestemcel-L治療SR-aGVHD兒科患者的BLA申請。7月初，Mesoblast宣布已重新向美國FDA提交了remestemcel-L的BLA申請。
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