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CPHI制藥在線(xiàn) 資訊 爆發(fā)前夕：上半年14項基因療法獲IND進(jìn)展

爆發(fā)前夕：上半年14項基因療法獲IND進(jìn)展

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作者：拉面  來(lái)源：醫麥客
  2024-07-12
隨著(zhù)科學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步和基因編輯技術(shù)的日益成熟，基因療法正逐步從理論探索走向實(shí)際應用，為疾病治療開(kāi)辟了新的道路。截至2023年底，全球范圍內已有20款基因療法產(chǎn)品獲批上市，其中體外基因療法8款，體內基因療法12款，然而這些療法均為國外上市產(chǎn)品，國內尚未有基因療法成功上市。

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       隨著(zhù)科學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步和基因編輯技術(shù)的日益成熟，基因療法正逐步從理論探索走向實(shí)際應用，為疾病治療開(kāi)辟了新的道路。截至2023年底，全球范圍內已有20款基因療法產(chǎn)品獲批上市，其中體外基因療法8款，體內基因療法12款，然而這些療法均為國外上市產(chǎn)品，國內尚未有基因療法成功上市。

       從新藥臨床試驗申請（IND）進(jìn)展來(lái)看，國內的基因療法領(lǐng)域同樣展現出了蓬勃的發(fā)展態(tài)勢。有公開(kāi)資料顯示，截至2023年底國內已有30余款AAV基因治療藥物順利進(jìn)入臨床試驗階段。不完全統計僅2024年上半年，就有14款基因療法相繼獲批IND。這一連串的積極進(jìn)展預示著(zhù)基因療法可能正迎來(lái)一個(gè)前所未有的爆發(fā)前夕，為國內患者帶來(lái)新的希望。（備注：本文所描述的基因療法不含 CAR-T 等免疫細胞療法、溶瘤病毒療法、小核酸藥物。）

2024年H1基因療法臨床申報進(jìn)展

▲ 2024年H1基因療法臨床申報進(jìn)展

（圖片來(lái)源：醫麥客整理，點(diǎn)擊可放大）

       在2024年上半年進(jìn)入臨床試驗階段的基因療法中，眾多基因療法產(chǎn)品管線(xiàn)致力于填補國內尚未得到滿(mǎn)足的臨床需求。

       例如凌意生物研發(fā)的首個(gè)針對成人I型或III型戈謝病的AAV基因治療藥物L(fēng)Y-M001、唯源立康推出的國內首款可局部外用的基因治療藥物WG1025，用于治療大皰性表皮松懈癥、以及中因科技研發(fā)的ZVS2023e，一款針對由RHO基因變異導致的視網(wǎng)膜色素變性的治療藥物，該疾病在全球在全球范圍范圍內都無(wú)上市藥物。

       另外，也有許多產(chǎn)品正在突破技術(shù)的難題，追求更高的安全性和有效性。例如，金唯科生物的“JWK001注射液”采用創(chuàng )新的“兩質(zhì)粒包裝系統”AAV基因治療技術(shù)，有望提升療效并降低生產(chǎn)成本。而星眸生物的“XMVA09注射液”則是首款雙特異性靶點(diǎn)與玻璃體腔內注射衣殼相結合的基因治療藥物，為濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（wAMD）患者提供了新的治療選擇。天澤云泰的VGN-R09b則是國內首款采用AAV遞送雙基因策略并獲準進(jìn)入臨床的基因療法，為AADC缺乏癥和帕金森患者帶來(lái)了潛在的治療希望。此外，WG1025還作為國內首款使用Ⅰ型單純皰疹病毒（HSV-1）載體作為基因治療遞送工具的生物新藥，進(jìn)一步豐富了基因療法的遞送方式。

       什么是基因療法

       基因療法的核心機制在于將正?；蚓哂兄委熥饔玫耐庠椿驅氚屑毎?/strong>，以替換或修正患者的致病基因。這種治療方法能夠改變細胞原有的基因表達，從而達到治療疾病的目的。
       基因療法最大優(yōu)勢在于其直接做到了“治根”，具有永久糾正致病基因的潛力，能實(shí)現“一次治療，長(cháng)期有效”的效果。
       基因治療在治療方式上主要分為兩大方向：體外基因治療和體內基因治療。

       體外基因治療

       體外基因治療是從患者體內分離目標細胞，在體外對其進(jìn)行基因工程改造后，再將這些改造后的細胞擴增后回輸到患者體內。
       這一領(lǐng)域最為知名的上市產(chǎn)品為美國藍鳥(niǎo)生物（BlueBird Bio）開(kāi)發(fā)的Zynteglo基因療法，該療法采用慢病毒載體技術(shù)，將攜帶正常血紅蛋白β亞基的基因片段導入患者自身的造血干細胞內。這些經(jīng)過(guò)改造的干細胞被回輸至患者體內后，能夠在骨髓中持續分化成健康的紅細胞，從而產(chǎn)生功能正常的血紅蛋白，從而治療β-地中海貧血。
       在2024年上半年獲批IND的國產(chǎn)基因治療中，也有4款針對β地中海貧血的體外基因治療，其中康霖生物的KL003治療效果優(yōu)異，而且起效迅速，最后一次輸血中位時(shí)間為18天。同時(shí)患者整體的植入時(shí)間比競爭對手大幅度縮短，中性粒細胞植入中位時(shí)間13天，血小板植入中位時(shí)間14天。這些數據表明，KL003細胞注射液的臨床效果遠遠優(yōu)于目前國際上最領(lǐng)先的美國藍鳥(niǎo)生物及其他同類(lèi)產(chǎn)品，展現出全球同類(lèi)最優(yōu)的潛力。

       體內基因治療

       相較于體外基因治療，它無(wú)需經(jīng)過(guò)抽血再回輸的步驟，因此更加便捷，并且在價(jià)格上通常更具優(yōu)勢。目前，無(wú)論是已經(jīng)獲批的還是正在研發(fā)中的基因治療產(chǎn)品，體內基因治療都占據了更大的比例。

       不止是罕見(jiàn)病，基因治療大有可為

       目前，基因治療的主要適應癥聚焦于單基因遺傳?。春币?jiàn)?。?。這類(lèi)疾病的致病基因清晰明確，且缺乏有效的傳統治療手段，存在著(zhù)巨大的未滿(mǎn)足臨床需求。

       罕見(jiàn)病種類(lèi)多達 7000 余種，總人數達 3.5 億人。2015年，中國罕見(jiàn)病患者人數1680 萬(wàn)， 2020 年增至 2000 萬(wàn)人。然而，超過(guò) 90%的罕見(jiàn)病缺乏有效的治療手段，而基因治療恰好能夠滿(mǎn)足這些需求，覆蓋這一巨大的市場(chǎng)。已獲批的基因治療藥物在β地中海貧血、血友病、脊髓性肌萎縮癥等罕見(jiàn)病中已展現出顯著(zhù)的療效。在上半年獲批IND的藥物中，高達85%的藥物適應癥為罕見(jiàn)病。

       然而，基因治療的潛力遠不限于此，它在常見(jiàn)病治療領(lǐng)域同樣展現出廣闊的應用前景。許多日常生活中常見(jiàn)的疾病，諸如腫瘤、高血壓、精神疾病等，均屬于多基因疾病范疇，這意味著(zhù)基因治療在這些領(lǐng)域也有望發(fā)揮重要作用，市場(chǎng)潛力無(wú)窮。

       今年上半年，天澤云泰的VGN-R09b成功進(jìn)入臨床階段。這款治療產(chǎn)品通過(guò)遞送芳香族L-氨基酸脫羧酶（AADC）基因，恢復多巴胺的生成，從而有效治療帕金森病。這標志著(zhù)基因治療正逐步從罕見(jiàn)病向常見(jiàn)病治療領(lǐng)域拓展。

       產(chǎn)品為王，價(jià)格高昂也能賣(mài)

       然而，基因療法的高昂價(jià)格一直是人們關(guān)注的焦點(diǎn)。截至2024年3月，全球最昂貴的創(chuàng )新藥TOP 10列表中，基因治療藥物占6個(gè)，且包攬前三。其中，Libmeldy更是以425萬(wàn)美元一針的價(jià)格位居榜首?；虔煼ǖ膬r(jià)格難以企及主要是因為其研發(fā)制備成本高、罕見(jiàn)病患者數量少、市場(chǎng)規模小等因素。為了獲得與常用藥物相當的收益，藥企往往傾向于提高單價(jià)。

創(chuàng )新藥銷(xiāo)售額TOP 10 

▲ 創(chuàng )新藥銷(xiāo)售額TOP 10 

       盡管如此，基因治療藥物中仍不乏銷(xiāo)售火爆的產(chǎn)品。
       Zolgensma作為一款針對2歲以下脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的AAV基因治療產(chǎn)品，自2019年上市以來(lái)一直表現出色。盡管其單價(jià)高達212萬(wàn)美元/針，但2022年銷(xiāo)售額仍達13.7億美元，2023年銷(xiāo)售額也高達12.14億美元。
       Zolgensma的高昂價(jià)格并未成為其銷(xiāo)售的障礙。這主要歸因于兩方面：一是脊髓性肌萎縮癥在罕見(jiàn)病中相對常見(jiàn)，患者數量眾多，臨床需求量大；二是Zolgensma產(chǎn)品本身的優(yōu)勢，其治療過(guò)程相對競品而言更為簡(jiǎn)單且不良反應較小，畢竟基因療法只需要一針就可做到“一勞永逸”了。
       同樣值得一提的是，2023年6月獲批上市的Elevidys也取得了令人矚目的成績(jì)。作為全球首個(gè)上市的杜氏肌營(yíng)養不良（DMD）基因治療藥物，盡管其標價(jià)高達320萬(wàn)美元，但在上市僅2個(gè)月后，其業(yè)績(jì)便超越了同公司（Sarepta）的另外兩款DMD反義寡核苷酸（ASO）療法。上市近一年來(lái)，其銷(xiāo)售額已累計達到3.34億美元，遠超華爾街對其的預期。
       Elevidys的成功在很大程度上得益于DMD臨床需求的緊迫性。Elevidys是了史上唯一一個(gè)沒(méi)有硬性療效證據，而是通過(guò)加速審評程序上市的基因治療藥物。與脊髓性肌萎縮癥相似，DMD在罕見(jiàn)病中也算較為常見(jiàn)，而目前市面上的其他藥物治療效果均不理想；另外，Elevidys僅適用于4~5歲的患者，這一狹窄的治療年齡窗口加劇了患者家屬的焦慮情緒，畢竟晚獲批一天都可能導致孩子錯過(guò)治療時(shí)機。在這種迫切的臨床需求下，FDA最終批準了其上市申請，使其一上市便迎來(lái)了銷(xiāo)售額井噴。
       可見(jiàn)能夠滿(mǎn)足臨床需求和便捷、安全、有效的產(chǎn)品，就算天價(jià)也能賣(mài)得動(dòng)。

       結語(yǔ)

       基因療法正站在爆發(fā)的前夕，隨著(zhù)科學(xué)技術(shù)的飛速進(jìn)步和臨床應用的不斷拓展，這一革命性的治療方式有望為人類(lèi)健康事業(yè)帶來(lái)前所未有的變革。我們期待著(zhù)更多創(chuàng )新基因療法產(chǎn)品的涌現，滿(mǎn)足國內乃至全球未被滿(mǎn)足的臨床需求，為患者帶來(lái)新的希望和光明未來(lái)。在這個(gè)充滿(mǎn)挑戰與機遇的時(shí)代，基因療法無(wú)疑將成為醫學(xué)領(lǐng)域的重要支柱，開(kāi)啟一個(gè)全新的治療時(shí)代。
      
       參考資料：
       1.網(wǎng)絡(luò )公開(kāi)資料
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