2023 年，細胞和基因療法（CGT）獲批數量空前激增，美國FDA共批準了 7 款療法。而2024 年有望超過(guò) 2023 年，成為CGT療法更具里程碑意義的一年。
截至4月29日，FDA已經(jīng)為4款新的CGT療法開(kāi)了綠燈，分別為Iovance公司的Amtagvi、BMS公司的Breyanzi、Orchard Therapeutics公司的 Lenmeldy以及輝瑞剛剛獲批的Beqvez。
根據各公司披露的PDUFA日期，2024年FDA還將對另外4款CGT療法作出審批決定。
表：2024年有望獲批的4款CGT療法
數據來(lái)源：BioSpace網(wǎng)站
1. prademagene zamikeracel（pz-cel）
研發(fā)企業(yè)：Abeona Therapeutics
適應癥：隱性萎縮性表皮松解癥
療法類(lèi)型：基因校正細胞療法
PDUFA日期：5月25日
Abeona Therapeutics公司開(kāi)發(fā)的pz-cel療法利用逆轉錄病毒載體將產(chǎn)生膠原蛋白的功能性COL7A1基因導入患者自身的皮膚細胞，用于治療隱性萎縮性表皮松解癥（RDEB）患者。RDEB是一種罕見(jiàn)的結締組織疾病，由于缺乏COL7A1基因，無(wú)法產(chǎn)生功能性VII型膠原蛋白，導致免疫力下降，從而引起嚴重的皮膚傷口、疼痛和危及生命的并發(fā)癥。
2023 年 11 月，基于 VIITAL III 期研究的臨床數據和 I/IIa 期研究的長(cháng)期結果，FDA授予 pz-cel 優(yōu)先審查權。
如果pz-cel順利獲批，它成為繼Krystal生物技術(shù)公司的Vyjuvek之后的第二款用于治療DEB的基因療法。Abeona公司3月份表示，正在為pz-cel在美國上市做積極準備，包括與治療機構和支付方進(jìn)行商討。
2. Kresladi
研發(fā)企業(yè)：Rocket Pharmaceuticals
適應癥：白細胞粘附缺陷-1
療法類(lèi)型：體外載體基因療法
PDUFA日期：6月30日
Rocket Pharmaceuticals 公司最初預計FDA將在 3 月份對Kresladi做出審批決定，但 FDA 要求更多的審查時(shí)間，最后將PDUFA日期延長(cháng)至 6 月 30 日。
嚴重的 LAD-I 是一種影響兒童的罕見(jiàn)遺傳性疾病，由 ITGB2 基因突變引起，會(huì )導致危及生命的感染。如果不定期進(jìn)行骨髓移植，兒童期后的存活率極低。Kresladi含有經(jīng)慢病毒載體基因修飾的患者造血干細胞，攜帶ITGB2基因的功能拷貝，該基因對白細胞粘附和抗感染至關(guān)重要。
2023 年 11 月，FDA接受了關(guān)于 Kresladi 的 BLA 申請，并給予優(yōu)先審查。與治療前的水平相比，感染率明顯降低，LAD-I 相關(guān)皮膚病變也得到了緩解，傷口愈合能力也得到了恢復。
Kresladi 還獲得了 FDA 的再生醫學(xué)高級療法、罕見(jiàn)兒科疾病、快速通道和孤兒藥認證。
Kresladi如若順利獲批，對患者而言是一個(gè)顯著(zhù)的進(jìn)步，它提供了一種替代骨髓移植方案。骨髓移植具有重大風(fēng)險，而且獲得匹配的移植體難度較大。
Rocket 正在加強其商業(yè)基礎設施，為產(chǎn)品上市做準備，包括中心啟動(dòng)、渠道戰略、教育和支付方參與。
3. afami-cel
研發(fā)企業(yè)：Adaptimmune
適應癥：晚期滑膜肉瘤
療法類(lèi)型：T 細胞受體療法
PDUFA日期：8月4日
Adaptimmune正在為afami-cel的上市做準備，該產(chǎn)品用于治療晚期滑膜肉瘤，PDUFA日期定在8月4日。Afami-cel 已于2024年 1 月獲得了 FDA 的優(yōu)先審查。
Afami-cel 是一種針對 MAGE-A4 陽(yáng)性腫瘤細胞的單劑量工程化 T 細胞受體療法。該療法在 SPEARHEAD-1 試驗中的臨床數據顯示，約 39% 的患者出現了臨床應答，中位應答持續時(shí)間約為 12 個(gè)月。中位總生存期約為17個(gè)月，而接受過(guò)兩種或兩種以上療法的患者的中位總生存期不到12個(gè)月。約70%的afami-cel應答者在治療兩年后仍然存活。
對比，FDA授予 afami-cel 孤兒藥和再生醫學(xué)高級療法稱(chēng)號，用于治療軟組織肉瘤。
如果afami-cel獲得批準，它將成為首 個(gè)獲批的治療此類(lèi)癌癥的工程化T細胞療法。
4. obe-cel
研發(fā)企業(yè)：Autolus Therapeutics
適應癥：B細胞急性淋巴細胞白血病
療法類(lèi)型：CAR-T 細胞療法
行動(dòng)日期：11月16日
FDA 于2024年 1 月接受了 Autolus Therapeutics 為其新一代 CAR-T 療法 obe-cel 治療復發(fā)/難治性成人急性淋巴細胞白血?。ˋLL）而提交的 BLA，并將 PDUFA 日期定為 11 月 16 日。
Obe-cel是一種研究性CD19 CAR-T細胞療法，與現有療法相比，Obe-cel具有快速靶點(diǎn)結合率，最大限度地減少了T細胞活化，從而提高了臨床活性和安全性。
2022 年 12 月，Autolus 公司宣布 FELIX II 期試驗取得成功，中期分析顯示 obe-cel 治療白血病患者的總體緩解率達到 70%。CAR-T細胞濃度達到峰值，在輸注后166.5天后，外周血中CAR-T細胞濃度持續保持在75%。試驗還顯示出了良好的安全性。
Obe-cel 獲得了FDA授予的 “孤兒藥 ”和 “再生醫學(xué)高級療法 ”認證。4月初，obe-cel 上市申請獲得歐洲藥品管理局受理。
2月8日，BioNTech以2.5億美元的價(jià)格獲得了obe-cel的權益。Autolus預計，obe-cel的銷(xiāo)售峰值將超過(guò)3億美元。
Autolus可能面臨來(lái)自吉利德科學(xué)子公司Kite的競爭，后者CAR-T療法Tecartus在2021年獲得了FDA批準。Tecartus是首 個(gè)針對ALL的CAR-T療法，實(shí)現了65%的完全緩解率。
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