Part 1

       全球藥物批準/研發(fā)動(dòng)態(tài)

       01

       全球新藥批準情況

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.03.23-03.29）全球（不含中國）共有9個(gè)新藥獲批上市。其中，NDA批準1個(gè)，BLA批準4個(gè)，新適應癥批準4個(gè)。本次批準新藥數量與上個(gè)統計周期相同。

       3月24日，億帆醫藥宣布其子公司自主研發(fā)的創(chuàng )新生物藥Ryzneuta® 獲得歐盟委員會(huì )的批準，可在歐盟上市銷(xiāo)售。該決定基于歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會(huì )（CHMP）的積極審查意見(jiàn)。至此，Ryzneuta®成為公司首 個(gè)在中國、美國和歐盟均已獲批上市的創(chuàng )新生物藥，也成為2024年度中國醫藥企業(yè)獲得歐盟批準的首 個(gè) 創(chuàng )新藥。此前，Ryzneuta®已于成功進(jìn)入NCCN推薦指南和成功進(jìn)入中國2023年版國家醫保藥品目錄。

       3月27日，FDA批準Akebia Therapeutics的Vafseo®（Vadadustat）片劑用于治療已接受透析至少三個(gè)月的成人慢性腎?。–KD）引起的貧血。Vafseo® 片劑是一種每日一次的口服缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑，可激活對缺氧的生理反應，刺激促紅細胞生成素的內源性產(chǎn)生，增加血紅蛋白和紅細胞的產(chǎn)生，以控制貧血。Vafseo®已獲準在 37 個(gè)國家/地區使用。

       全球（不含中國）新藥批準情況（部分）

       02

       全球新藥申報進(jìn)展

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.03.23-03.29）全球（不含中國）共有3個(gè)新藥申報上市。其中，NDA申報進(jìn)展1個(gè)，BLA申報進(jìn)展2個(gè)。與上次統計周期相比，本次增加1個(gè)NDA/BLA申報。

       3月25日，Astellas宣布CHMP通過(guò)了一項積極意見(jiàn)，建議批準XTANDI作為單一療法或與雄激素剝奪療法聯(lián)合治療，用于治療不適合挽救性放療的高危生化復發(fā)（BCR）非轉移性激素敏感性前列腺癌（nmHSPC）成年男性。CHMP的積極意見(jiàn)是基于III期EMBARK試驗的結果。

       NDA/BLA申報情況

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.03.23-03.29）全球（不含中國）共有7個(gè)藥物獲監管機構特殊資格認定。其中，化學(xué)藥4個(gè)，生物藥3個(gè)。與上次統計周期相比，本次增加4個(gè)獲監管機構特殊資格認定的藥物。

       3月28日，華昊中天宣布優(yōu)替德隆注射液獲得FDA孤兒藥認定，用于治療乳腺癌腦轉移。優(yōu)替德隆獨特的理化性質(zhì)以及對P-糖蛋白介導的外排不敏感等優(yōu)勢，使其具備穿透血腦屏障的能力。該能力已通過(guò)動(dòng)物腦組織分布實(shí)驗、患者腦腫瘤囊液實(shí)驗、以及兩項針對乳腺癌腦轉移的臨床研究數據得到充分證實(shí)。一項優(yōu)替德隆聯(lián)合貝伐珠單抗和依托泊苷治療HER2陰性乳腺癌腦轉移患者II期臨床共入組17例患者，中樞神經(jīng)系統病灶客觀(guān)緩解率（CNS-ORR）和中樞神經(jīng)系統病灶臨床獲益率（CNS-CBR）分別達到73%和91%；另一項優(yōu)替德隆聯(lián)合貝伐珠單抗治療HER2陰性乳腺癌腦轉移II期臨床共入組46例患者，中位無(wú)進(jìn)展生存期為7.7個(gè)月，12個(gè)月總生存率達到74.4%。

       特殊資格認定情況（部分）

       03

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.03.23-03.29）全球（不含中國）新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計34條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病、遺傳代謝病、精神疾病、免疫系統疾病以及眼部疾病等共計11個(gè)領(lǐng)域。

       其中，腫瘤領(lǐng)域臨床進(jìn)展更新居各領(lǐng)域之首，涉及化學(xué)藥7條，生物藥3條。

       3月25日，百奧泰生物宣布在研藥品注射用BAT8006的II期臨床試驗申請（IND）已于近期獲得FDA的許可，擬在鉑耐藥上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者中評估其療效及安全性。BAT8006具有高效的抗腫瘤活性，毒素小分子有很強的細胞膜滲透能力，在A(yíng)DC殺傷癌細胞后能進(jìn)一步釋放并殺死附近的癌細胞，產(chǎn)生旁觀(guān)者效應，可望有效克服腫瘤細胞的異質(zhì)性。同時(shí)，BAT8006表現出很好的穩定性，血漿中釋放的毒素小分子極低，降低了脫靶毒性的風(fēng)險。目前，BAT8006的I期臨床試驗已處于劑量擴展階段，在多個(gè)腫瘤隊列中進(jìn)行劑量?jì)?yōu)化以及療效探索。

       3月26日，SELLAS宣布SLS009治療無(wú)效或不再有效的復發(fā)/難治性（r/r）急性髓系白血?。ˋML）的IIa期研究獲得積極的頂線(xiàn)數據。研究數據顯示，在選定的最 佳劑量 30 mg BIW 下，緩解率為 50%，超過(guò)目標 20%，迄今為止，具有已確定生物標志物的患者的 100% 反應率。SLS009 在~70% 的患者中表現出強大的抗白血病活性，在所有劑量水平下都具有良好的安全性。

       全球新藥研發(fā)進(jìn)展詳情（部分）

       04

       全球醫藥交易事件

       本次統計周期（2024.03.23-03.29）全球（含中國）醫藥交易時(shí)間共計34起，涉及藥物權益轉讓、公司并購等多起交易事件。

       全球醫藥交易時(shí)間匯總表（部分）

       Part 2

       國內藥物批準/研發(fā)動(dòng)態(tài)

       01

       國內新藥批準情況

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.03.23-03.29）暫無(wú)相關(guān)藥物獲批。

       02

       國內新藥臨床默示許可進(jìn)展

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.03.23-03.29）國內共有16個(gè)新藥獲臨床默示許可，涉及22個(gè)受理號。其中，化學(xué)藥7個(gè)，治療用生物制品8個(gè)，預防用生物制品1個(gè)。與上個(gè)統計周期相比，本次減少63個(gè)臨床默示許可獲批受理號。

       本周?chē)鴥刃滤幣R床默示許可進(jìn)展（部分）

       03

       國內新藥申報進(jìn)展

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.03.23-03.29）國內共有8個(gè)新藥申報上市，涉及12個(gè)受理號。其中，化學(xué)藥3個(gè)，治療用生物制品5個(gè)。本次申報上市受理號數量與上個(gè)統計周期相同。

       國內新藥申報上市情況（部分）

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.03.23-03.29）國內共有27個(gè)新藥申報臨床，涉及41個(gè)受理號。其中，化學(xué)藥16個(gè)，治療用生物制品11個(gè)。與上個(gè)統計周期相比，本次增加10個(gè)臨床申報受理號。

       國內新藥臨床申報情況（部分）

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.03.23-03.29）國內共有5個(gè)藥物獲NMPA特殊資格認定。其中，化學(xué)藥3個(gè)，生物藥2個(gè)。與上個(gè)統計周期相比，本次增加3個(gè)獲監管機構特殊資格認定的藥物。

       3月25日，CDE官網(wǎng)公示，恒瑞醫藥申報的氟唑帕利膠囊和甲磺酸阿帕替尼片擬納入突破性治療品種，適應癥：氟唑帕利單藥或聯(lián)合阿帕替尼治療gBRCA突變的HER2陰性乳腺癌。氟唑帕利是恒瑞醫藥研發(fā)的1類(lèi)創(chuàng )新藥，為一種新型口服PARP抑制劑。該藥已經(jīng)在中國獲批用于胚系BRCA1/2（gBRCA1/2）突變的鉑敏感復發(fā)性卵巢癌治療，以及鉑類(lèi)敏感復發(fā)性卵巢癌維持治療。

       阿帕替尼是恒瑞醫藥研發(fā)一種高選擇性的靶向血管內皮細胞生長(cháng)因子受體2（VEGFR2）的抗血管生成藥物，已經(jīng)在中國獲批單藥治療晚期胃腺癌或胃-食管結合部腺癌、晚期肝細胞癌，以及聯(lián)合卡瑞利珠單抗治療不可切除或轉移性肝細胞癌。此外，它在卵巢癌和乳腺癌等多種實(shí)體腫瘤中均顯示良好的活性和安全性。氟唑帕利單藥或聯(lián)合阿帕替尼的多個(gè)適應癥開(kāi)發(fā)已處在3期臨床研究階段。

       NMPA特殊資格認定情況（部分）

       04

       國內新藥研發(fā)進(jìn)展

       根據藥渡數據統計分析，本次統計周期（2024.03.23-03.29）國內新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計6條，涉及腫瘤和心血管疾病共計2個(gè)領(lǐng)域。其中，化學(xué)藥3個(gè)，生物藥3個(gè)。

       3月27日，信達生物宣布IBI310（抗CTLA-4單抗）結腸癌新輔助III期臨床研究（Neoshot）完成首例受試者給藥。IBI310是信達生物自主研發(fā)的重組全人源抗細胞毒T淋巴細胞相關(guān)抗原4（CTLA-4）單克隆抗體注射液。IBI310能特異性結合CTLA-4，從而阻斷CTLA-4介導的T細胞抑制，促進(jìn)T細胞的激活和增殖，提高腫瘤免疫反應，達到抗腫瘤的效果。

       3月29日，諾誠健華宣布SHP2抑制劑ICP-189聯(lián)合EGFR抑制劑伏美替尼臨床研究完成首例患者給藥。ICP-189是諾誠健華開(kāi)發(fā)的一種高選擇性的口服SHP2變構抑制劑，可用作單藥療法及/或和其他抗腫瘤藥的聯(lián)合療法。ICP-189單藥治療已觀(guān)察到初步療效，在劑量爬坡研究中，劑量已增至120毫克，未觀(guān)察到劑量限制性毒性（DLT），顯示出良好的PK 和安全性。

       國內新藥研發(fā)進(jìn)展情況（部分）

       05

       國內新藥研發(fā)領(lǐng)域政策法規動(dòng)態(tài)

       國家藥監局關(guān)于調整麻 醉藥品和精神藥品進(jìn)出口準許證管理有關(guān)事宜的公告（2024年第33號）

       為進(jìn)一步提升“互聯(lián)網(wǎng)+藥品監管”應用水平，加強麻 醉藥品和精神藥品進(jìn)出口準許證（以下簡(jiǎn)稱(chēng)準許證）管理，為企業(yè)提供更加高效便捷的政務(wù)服務(wù)，現將有關(guān)事宜公告如下：

       一、自本公告發(fā)布之日起，申請人提交的準許證申報資料及補充資料，調整為電子形式提交，無(wú)須提交紙質(zhì)申報資料?，F有受理、審批和發(fā)證等工作程序不變。

       二、申請人應當按照準許證申報資料要求（見(jiàn)附件）準備電子申報資料，通過(guò)國家藥監局政務(wù)服務(wù)門(mén)戶(hù)藥品業(yè)務(wù)應用系統提出申請。

       三、 取得準許證的申請人，應當將申報資料涉及的進(jìn)口國主管部門(mén)出具的進(jìn)口準許證原件、進(jìn)出口單位資質(zhì)證明文件公證或認證文本原件等保存至所取得準許證有效期滿(mǎn)后兩年備查。

       四、自本公告發(fā)布之日起，準許證申請受理行政許可電子文書(shū)由藥品業(yè)務(wù)應用系統推送，不再出具紙質(zhì)文書(shū)。

       五、自本公告發(fā)布之日起，國家藥監局僅發(fā)放電子準許證，不再發(fā)放紙質(zhì)證件。申請人可進(jìn)入國家藥監局政務(wù)服務(wù)門(mén)戶(hù)“我的證照”欄目或登錄“中國藥監APP”，查看下載電子準許證。

       06

       國內新藥研發(fā)領(lǐng)域熱點(diǎn)新聞

       利潤暴漲5倍！三生國健重回巔峰

       近日，三生國健發(fā)布最新年報，2023年，其總營(yíng)收10.14億元，同比增長(cháng)22.84%；凈利潤2.95億元，暴漲497.63%。在經(jīng)歷了三年的戰略調整后，三生國健的發(fā)展終于又回到了正軌，不論是總營(yíng)收還是凈利潤都回到了調整前的高度。此次王 者歸來(lái)，三生國健進(jìn)行了戰略收縮，將主要精力全部放在了自免管線(xiàn)上。輕裝簡(jiǎn)行下，三生國健顯得更加穩健，布局也更加合理，兼顧了短中長(cháng)期的發(fā)展平衡，一切都在向好的方向前進(jìn)。