2024年3月20日，武漢睿健醫藥科技有限公司（睿健醫藥）突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001被美國FDA授予孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD）。該產(chǎn)品面向“視網(wǎng)膜色素變性系列適應癥”治療，是睿健醫藥團隊依托公司獨特的“AI+化學(xué)誘導”平臺，開(kāi)發(fā)的首 款誘導多能干細胞（iPSC）來(lái)源的眼科通用型細胞治療產(chǎn)品。
NouvSight001所針對的視網(wǎng)膜色素變性（Retinitis Pigmentosa，RP），是一種可導致失明的遺傳性眼科疾病?；疾〕跗谥饕憩F為夜盲，周邊視野缺損等癥狀。當視野缺損逐漸惡化，將進(jìn)一步導致管視角（視野狹隘），甚至完全失明。整個(gè)過(guò)程不可逆，臨床上也尚無(wú)治愈該疾病的有效方法。
現有的研究結果顯示，視網(wǎng)膜色素變性可由相關(guān)超過(guò)50種基因的任一變異引起，發(fā)病機制主要歸于眼底視桿細胞進(jìn)行性缺失及視錐細胞缺失，發(fā)病率約為1/4000，是世界衛生組織（WTO）定義的罕見(jiàn)病種。但即便以1/4000的發(fā)病率計算，全球范圍內也有超過(guò)150萬(wàn)病患承受著(zhù)日漸失明的痛苦。這也是睿健醫藥研發(fā)的NouvSight001受到FDA重視的原因。
公開(kāi)信息顯示， 孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA孤兒藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development，OOPD) 對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見(jiàn)病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認定。獲得孤兒藥認定的藥物在藥物獲批上市后享有7年市場(chǎng)獨占權（marketing exclusivity），在臨床研究階段費用享受稅收減免，并同時(shí)免除NDA/BLA申請費（PDUFA）。
此次眼科產(chǎn)品NouvSight001被美國FDA授予孤兒藥認定，也是睿健醫藥發(fā)展過(guò)程中的標志性里程碑事件。
對此，睿健醫藥CMO蔡萌博士表示，
FDA對公司眼科產(chǎn)品NouvSight001的孤兒藥認定證明了公司在前期管線(xiàn)規劃，適應癥選擇策略上的戰略眼光，認可了該產(chǎn)品在眼科視網(wǎng)膜相關(guān)病變治療領(lǐng)域的獨特性，以及治療機制上的優(yōu)越性，此次孤兒藥的認定對該產(chǎn)品在后續商業(yè)化進(jìn)程具有重要的加速推動(dòng)作用，睿健醫藥也將獲得產(chǎn)品上市后的市場(chǎng)獨占地位，提升管線(xiàn)商業(yè)價(jià)值。公司后續會(huì )努力推動(dòng)產(chǎn)品的注冊臨床，早日造福全世界的患者。
睿健醫藥國際事務(wù)SVP Emmanuel Montet先生表示，
此次ODD的授予證明了睿健醫藥的創(chuàng )新精神和堅持不懈的努力，恭喜睿健醫藥再次實(shí)現重要里程碑事件，是團隊的快速學(xué)習能力，辛勤工作和奉獻精神讓睿健走到了這一關(guān)鍵時(shí)刻。團隊追求卓越的動(dòng)力，也更加堅定了睿健醫藥應對視網(wǎng)膜色素變性患者所面臨挑戰的決心。
作為全球較早將“AI+化學(xué)誘導”應用于細胞特定功能改造的Biotech公司，睿健醫藥旨在為以帕金森病為代表的神經(jīng)退行性疾病、失明等“無(wú)法治愈”的疾病開(kāi)發(fā)通用型細胞治療產(chǎn)品、提供新的治療方案，并已建立了豐富的通用型iPSC產(chǎn)品管線(xiàn)。依托自主開(kāi)發(fā)的基于“AI+化學(xué)誘導”作為細胞精細功能定向改造的開(kāi)發(fā)平臺，睿健醫藥可以通過(guò)精準的差異性分析，確定衍生細胞的誘導方案，實(shí)現誘導多能干細胞的高效轉化，為成藥性護航。
目前，“AI+化學(xué)誘導”誘導平臺的優(yōu)勢已經(jīng)得到了臨床階段的驗證，公司首 款通用型細胞治療產(chǎn)品NouvNeu001作為帕金森領(lǐng)域全球首 個(gè)通用型化學(xué)誘導產(chǎn)品在2023年8月獲批進(jìn)入I-II期聯(lián)合臨床，2024年1月完成首例患者給藥，目前已在注冊臨床試驗中獲得了良好的藥效及安全性數據。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
