2月26日，據CDE官網(wǎng)顯示，再生元的Pozelimab注射液獲得臨床試驗默示許可，適應癥為：Pozelimab和Cemdisiran聯(lián)合用于臨床和血清學(xué)（抗AChR或抗LRP4血清陽(yáng)性）確診的全身型重癥肌無(wú)力（gMG）伴有重癥肌無(wú)力體征和癥狀的成年男性和女性患者的治療。
2023年8月，FDA批準Pozelimab上市，該藥物成為FDA批準的首 款治療成人和1歲以上兒童CD55缺乏型蛋白丟失性腸病 (CHAPLE) 藥物。
01
抑制C5補體
聯(lián)用療法臨床加速
補體系統是固有免疫系統的主要效應機制之一，具有增強（補充）抗體和吞噬細胞清除微生物以及受損細胞、促進(jìn)炎癥和攻擊病原體細胞膜等功能。然而，補體系統錯誤地攻擊健康器官、組織和中樞神經(jīng)系統常常會(huì )引起補體介導疾病而導致?lián)p傷。
補體共有三種激活途徑，被不同蛋白調控，其中補體蛋白C5處于補體級聯(lián)反應末端，可調控所有通路激活的補體信號。因此，通過(guò)抑制C5補體活性可抑制對自身的免疫攻擊，從而緩解疾病癥狀。
Pozelimab是一款全人源單克隆抗體，可通過(guò)阻斷補體因子C5的活性而預防或緩解由補體途徑介導的疾病。據公開(kāi)資料顯示，除已獲批的CHAPLE適應癥外，Pozelimab還被開(kāi)發(fā)與Alnylam公司的cemdisiran聯(lián)用，用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）和重癥肌無(wú)力癥（MG）等其他補體介導的疾病，目前正處于III期臨床研究階段，其中cemdisiran是一款靶向補體C5蛋白的RNAi候選藥物。此聯(lián)合療法預計2024年及以后提交BLA申請。
本次Pozelimab獲得臨床試驗默示許可的適應癥為gMG，再生元或將在華展開(kāi)相關(guān)臨床試驗。
02
研發(fā)投入加大
在研管線(xiàn)加強
本月初，再生元發(fā)布2023年財報，全年營(yíng)收131.17億美元，其中產(chǎn)品銷(xiāo)售70.78億美元，同比增長(cháng)3%。據財報顯示，再生元2023年研發(fā)投入達到44.39億美元，占總營(yíng)收34%。目前，再生元已針對眼病、過(guò)敏和炎癥性疾病、癌癥、心血管和代謝疾病、血液系統疾病、傳染病和罕見(jiàn)病等領(lǐng)域，建立了一條囊括超30種療法的在研管線(xiàn)。
除Pozelimab與cemdisiran的聯(lián)用外，再生元還對抗體與其他藥物聯(lián)用展開(kāi)了探索，例如“抗體+基因療法”以及“抗體+細胞療法”。據報道，2024年1月30日，再生元宣布將收購2seventy bio并獲得后者在研新型免疫細胞療法的全部開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權益，并表示該交易目標為將 Regeneron 的抗體能力與 2seventy bio的細胞療法相結合。此外，據公開(kāi)資料顯示，再生元涉及了抗體連接方式以提高AAV等基因療法的靶向性，從而滲入特定肌肉或腦部組織。
此外，再生元申明將在2024年進(jìn)入減肥賽道，并計劃于2024年中期對Trevogrumab（抗肌肉生長(cháng)抑制素抗體）與其他藥物的聯(lián)用進(jìn)行II期試驗。此外，早在2021年，再生元便發(fā)表了與較低肥胖風(fēng)險相關(guān)的GPR75基因變異相關(guān)研究，并持續深入研究。
03
結語(yǔ)
再生元在2023年財報中明確，2024年將繼續拓展重磅產(chǎn)品Dupixent和EYLEA HD的研究，同時(shí)針對更多的新型療法開(kāi)展推廣工作并且推進(jìn)持續增長(cháng)的產(chǎn)品管線(xiàn)。
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