近日，士澤生物醫藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下簡(jiǎn)稱(chēng)“士澤生物”）與上海市東方醫院（同濟大學(xué)附屬東方醫院）（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“東方醫院”）“臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥）的臨床研究”項目啟動(dòng)會(huì )在上海市東方醫院本部會(huì )議室正式召開(kāi)。臨床研究合作項目承辦方上海市東方醫院名譽(yù)院長(cháng)、俄羅斯工程院院士、上海干細胞臨床轉化研究院院長(cháng)劉中民教授及團隊代表，合作方士澤生物創(chuàng )始人李翔博士及團隊代表共同出席本次啟動(dòng)會(huì )。2024年1月30日，臨床項目正式啟動(dòng)招募。
此前，士澤生物自主研發(fā)的臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞藥治療漸凍癥已獲美國FDA認證并授予全球首 發(fā)孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD；FIC）資格，享有獲批上市后7年市場(chǎng)獨占權、加速審批及減免部分臨床試驗等資質(zhì)：
為士澤生物全球首 發(fā)創(chuàng )新管線(xiàn)，是中國首 個(gè)自研和國產(chǎn)iPS衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格，也是迄今為止全球第一個(gè)用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPS衍生細胞藥。
圖 | 士澤生物與上海市東方醫院臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥的臨床研究啟動(dòng)會(huì )正式召開(kāi)
本次臨床研究合作項目由士澤生物與上海市東方醫院共同發(fā)起，雙方將結合各自的優(yōu)勢資源互補協(xié)作，充分保障合作項目的開(kāi)展：本臨床研究合作項目將充分依托上海市東方醫院在干細胞臨床研究的常年經(jīng)驗和優(yōu)勢臨床資源，及士澤生物已建立的針對漸凍癥開(kāi)發(fā)的全流程的臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)前體細胞的工藝及質(zhì)量控制體系，士澤生物已完成相關(guān)臨床前研究驗證成藥性，顯示細胞移植治療安全有效。士澤生物已建設完成的>5000平方米的研發(fā)中心、GMP中試基地及質(zhì)控中心可充分保障本臨床研究項目開(kāi)展所需的臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)前體細胞制劑的生產(chǎn)、質(zhì)控和放行。
“漸凍癥”（肌萎縮側索硬化癥；ALS）是一種運動(dòng)神經(jīng)元病及進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱(chēng)漸凍人。漸凍癥患者的運動(dòng)神經(jīng)元持續退行性病變和死亡，導致患者出現上、下運動(dòng)神經(jīng)元合并受損，最終可導致癱瘓，從無(wú)法行走到無(wú)法說(shuō)話(huà)、吞咽、呼吸。臨床數據顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個(gè)月，目前尚無(wú)能夠實(shí)質(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。
圖 | 上海市東方醫院劉中民教授及士澤生物創(chuàng )始人李翔出席臨床啟動(dòng)會(huì )
士澤生物創(chuàng )始人李翔博士（臨床研究項目合作方總負責人）表示：“士澤生物自創(chuàng )立之初，就持續耕耘iPS衍生細胞藥治療帕金森病及漸凍癥等具有明確的未被滿(mǎn)足的臨床需求的神經(jīng)系統疾病，士澤生物建立了一批具有自主知識產(chǎn)權、國際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺，能夠為可持續輸出自研創(chuàng )新管線(xiàn)提供關(guān)鍵保障：基于士澤生物已開(kāi)發(fā)的針對漸凍癥的iPS衍生細胞藥（中國首 個(gè)自研和國產(chǎn)iPS衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格），士澤生物首先與國內頭部醫院合作并且已正式啟動(dòng)的針對散發(fā)型漸凍癥患者的本臨床研究、及針對特定突變型的基因修正自體iPS衍生細胞治療漸凍癥的前沿科學(xué)臨床研究（推薦閱讀：士澤生物-北醫三院基因修正自體iPS衍生細胞治療漸凍癥臨床啟動(dòng)會(huì )召開(kāi)）有望為全球漸凍癥患者探索研究和臨床驗證來(lái)自士澤生物的全新治療策略及方案，為全球漸凍癥患者帶來(lái)新的曙光和希望！
士澤生物團隊全職All In，以事實(shí)為證，行勝于言，將持續不懈進(jìn)取、持續結果為證！國“士”無(wú)雙的干細胞創(chuàng )新藥物，福“澤”千萬(wàn)受苦難的病患家庭！
上海市東方醫院劉中民教授（臨床研究項目總負責人）在臨床啟動(dòng)會(huì )中表示：“目前全球匱乏能夠有效延緩ALS病情進(jìn)展、延長(cháng)患者生命的藥物，本次與士澤生物強強聯(lián)合的合作臨床研究將推進(jìn)前沿技術(shù)創(chuàng )新和干細胞新藥的臨床轉化，一起力爭為中國及全球漸凍癥患者做出更大貢獻。”
知名漸凍癥患者及抗爭者蔡磊表示："士澤生物是中國甚至全球少有的持續付出和投入開(kāi)發(fā)iPS衍生細胞治療漸凍癥的創(chuàng )新藥企！可喜士澤生物全球首 發(fā)漸凍癥孤兒藥已進(jìn)展至啟動(dòng)臨床，我及團隊和士澤生物在破冰抗凍道路上一直同行！"
圖 | 上海市東方醫院吳景文主任、賈文文主任、何斌主任等出席臨床啟動(dòng)會(huì )并作發(fā)言
圖 | 士澤生物與上海市東方醫院iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥臨床研究啟動(dòng)會(huì )代表合影
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