近日，在2024摩根大通(JP Morgan)年度醫療保健會(huì )議上，Sarepta Therapeutics的首席執行官Doug Ingram報告，其DMD基因治療產(chǎn)品Elevidys在第四季度實(shí)現了1.31億美元的收入。
Elevidys于2023年6月獲得FDA批準，8月正式銷(xiāo)售交付，在美國售價(jià)為320萬(wàn)美元/劑，在全球最貴藥物名單中位列全球第二。
根據Sarepta公司發(fā)布的2023年第三季度財報，Elevidys的第三季度凈產(chǎn)品收入總計6910萬(wàn)美元；總計，Elevidys在2023年的總收入為2億美元。
Sarepta公司首席執行官Doug Ingram表示：這個(gè)銷(xiāo)售數據遠遠超過(guò)華爾街對于Elevidys的預測。
值得期待的2024年
相較于2023年第三季度，Elevidys在第四季度實(shí)現了銷(xiāo)售翻倍的成績(jì)。
但是Sarepta公司認為，這還有沒(méi)有完全顯示出Elevidys的銷(xiāo)售潛力，Elevidys在2024年的銷(xiāo)售成績(jì)更值得期待。
1.原有適應癥的市場(chǎng)增長(cháng)
目前，Elevidys獲批的適應癥為4至5歲杜氏肌營(yíng)養不良癥(DMD)兒童患者。
在美國，每3500-5000個(gè)新生兒中就有1例DMD患兒，通常在2-5歲之間被診斷出來(lái)。
隨著(zhù)Sarepta公司的市場(chǎng)鋪設和占領(lǐng)，這部分新診斷患兒的業(yè)績(jì)會(huì )進(jìn)一步上漲。
2.Elevidys可能擴大批準范圍
除了原有適應癥的市場(chǎng)增長(cháng)之外，另一個(gè)主要的可能影響因素是——意圖擴大Elevidys的批準范圍，使其能夠覆蓋更大年齡的DMD患者。
Sarepta已經(jīng)向FDA提交了療效補充申請（efficacy supplement to the BLA）。FDA已經(jīng)表示愿意根據EMBARK研究提交的數據進(jìn)行標簽擴展的審查。
如果能夠獲得批準，將能為Sarepta公司帶來(lái)更大的收益。
不過(guò)，是否能夠獲得批準，還存在較高的不確定性——Elevidys全球III期研究EMBARK顯示，治療后第52周的NSAA評分與基線(xiàn)相比的主要終點(diǎn)未達到，盡管關(guān)鍵次要終點(diǎn)達到。
此外，Elevidys在美國以外地區的獨家權利已經(jīng)被授予了羅氏，這是Sarepta與羅氏在2019年達成的協(xié)議；后續Elevidys在其他國家/地區上市，也將為Sarepta公司持續帶來(lái)收益。
小結
Elevidys的銷(xiāo)售成績(jì)十分驚艷，半年實(shí)現2個(gè)億美元的銷(xiāo)售，讓人期待其接下來(lái)的市場(chǎng)表現。
對比于同屬細胞與基因治療的個(gè)性化CAR-T細胞，AAV基因治療更加可控的成本和更高的銷(xiāo)售預期，未來(lái)或許會(huì )加劇全球對AAV基因治療的熱情。
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