1月16日，FDA宣布批準Vertex Pharmaceuticals及其合作伙伴CRISPR Therapeutics共同開(kāi)發(fā)的Casgevy (exagamglogene autotemcel) CAS9基因編輯細胞療法，作為12歲及以上輸血依賴(lài)性β-地中海貧血患者（TDT）的一次性治療方法。
去年12月Casgevy獲FDA批準用于治療鐮狀細胞?。⊿CD），成為首 個(gè)進(jìn)入美國市場(chǎng)的CRISPR基因編輯療法。時(shí)隔月余，FDA再次批準Casgevy增加的適應癥，用于治療輸血依賴(lài)性β-地中海貧血(TDT)，比PDUFA日期提前了兩個(gè)多月。Vertex和CRISPR Therapeutics預計FDA在3月30日之前對Casgevy的TDT作出決定。
Vertex首席執行官Reshma Kewalramani在一份聲明中表示：“繼Casgevy獲批治療SCD后，TDT的批準比PDUFA日期提前了很多，這是令人興奮的。我們期待Casgevy能成為T(mén)DT患者新的可治愈的治療選擇”。
根據Vertex公司的公告，該公司正在與醫院合作建立一個(gè)授權治療中心（ATC）網(wǎng)絡(luò )，旨在為更多的患者提供治療，“未來(lái)幾周”將有更多的治療中心上線(xiàn)。迄今為止，全國有9家ATCs可以為T(mén)DT和鐮狀細胞病患者提供Casgevy。目前美國約有1000名患者有資格接受這種一次性治療。
成人血紅蛋白（HbA）包含2條α鏈和2條β鏈，而胎兒血紅蛋白（HbF）則與之不同，包含α鏈和γ鏈。在紅血細胞中，HbF是攜帶氧氣的血紅蛋白的形式，在胎兒發(fā)育期間自然存在，隨著(zhù)胎兒脫離母體開(kāi)始自主呼吸，與氧親和更高的HbF會(huì )向HbA轉變。而B(niǎo)CL11A基因表達的BCL11A蛋白， 對HbF蛋白的表達起負性調控作用。
Casgevy是一種非病毒、體外CRISPR/Cas9基因編輯的、一次性單劑量細胞療法，用于治療符合條件的SCD或TDT患者。
Casgevy的工作原理是干擾BCL11A的功能，Casgevy通過(guò)Cas9定點(diǎn)切割BCL11A基因，使其失活，從而解除其對HbF表達的抑制。這種編輯導致產(chǎn)生高水平的HbF，從而緩解或消除SCD患者的疼痛及血管閉塞性危象 (VOC)，并且能緩解TDT患者的輸血需求，使TDT患者擺脫長(cháng)期輸血的困擾。
Casgevy的工作原理示意圖
圖片來(lái)源：www.casgevy.com
與Casgevy同時(shí)獲批治療SCD的，還有藍鳥(niǎo)生物公司(bluebird bio)的細胞基因療法Lyfgenia，這款藥物使用慢病毒載體進(jìn)行基因修飾。然而，鑒于Casgevy的標價(jià)為每位患者220萬(wàn)美元，較之Lyfgenia的310萬(wàn)美元標價(jià)，Casgevy似乎更具優(yōu)勢。此外，就安全性而言，Lyfgenia可能致癌，因此FDA給其打上了黑框警告，在Casgevy沒(méi)有。
在昨天的聲明中，Vertex還未提供Casgevy治療TDT的定價(jià)。藍鳥(niǎo)生物的基因療法Zynteglo標價(jià)280萬(wàn)美元，于2022年8月被FDA批準用于治療β-地中海貧血。
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