1月18日，CDE將維亞臻生物技術(shù)（上海）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“維亞臻”）的VSA003注射液擬納入突破性治療品種，該藥物可用于治療純合子型家族性高膽固醇血癥。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)
潛在全球首 款
臨床數據積極
純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）是由于低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）分解代謝的關(guān)鍵基因發(fā)生純合突變或者復合性雜合突變所導致的一種常染色體隱性遺傳性疾病。該疾病是家族性高膽固醇血癥中最嚴重、最罕見(jiàn)的一種類(lèi)型，臨床上具有早發(fā)動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病傾向。
VSA003是一款治療脂質(zhì)代謝紊亂的肝臟靶向siRNA藥物，主要通過(guò)靶向降解血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）mRNA，增加對LDL-C和甘油三酯（TG）等的清除。據維亞臻報道，VSA003有望成為全球首 個(gè)針對ANG3靶點(diǎn)的創(chuàng )新小核酸藥物。
2023年，維亞臻正式啟動(dòng)了VSA003的I期臨床試驗，旨在評估該藥物在中國成年健康志愿者中的安全性、耐受性以及藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)特征。此外，維亞臻還曾提到，VSA003在境外的臨床試驗數據積極，體現出良好的安全性和治療潛力。
圖片來(lái)源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺
本次VSA003注射液被CDE擬納入突破性治療品種，有望進(jìn)一步加速臨床研究進(jìn)程。
深耕小核酸領(lǐng)域
三款重磅siRNA
維亞臻（Visirna）是一家專(zhuān)注于小核酸療法開(kāi)發(fā)的生物醫藥企業(yè)，由Arrowhead Pharmaceuticals（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“Arrowhead”）與維梧資本聯(lián)合創(chuàng )立于2022年4月，同時(shí)，維亞臻與Arrowhead建立了長(cháng)期合作關(guān)系。
目前，包括VSA003在內，維亞臻已擁有三款臨床階段的siRNA藥物。
圖片來(lái)源：維亞臻官網(wǎng)
VSA001
VSA001是一款治療脂質(zhì)代謝紊亂的肝臟靶向siRNA藥物，主要通過(guò)顯著(zhù)且持久地沉默載脂蛋白 C3（APOC3）mRNA 來(lái)降低 APOC3 蛋白水平表達，基于脂蛋白脂酶（LPL）依賴(lài)途徑和非依賴(lài)途徑，達到顯著(zhù)降低血清TG和富含TG的脂蛋白（TRL），以及其脂解后殘粒脂蛋白水平的作用。目前VSA001正被研究用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）和嚴重高甘油三酯血癥等疾病。2023年9月，VSA001被CDE納入突破性治療品種，用于治療FCS。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)
VSA006
VSA006是一款靶向肝細胞內羥基類(lèi)固醇17- β脫氫酶13（HSD17β13）的siRNA藥物，研究表明該藥物可顯著(zhù)降低肝臟HSD17β13 mRNA和蛋白水平，同時(shí)有效降低患者丙氨酸轉氨酶（ALT）水平。2023年9月，VSA006注射液成功獲得CDE臨床試驗默示許可，用于開(kāi)展針對患有NASH成人患者的國內2期臨床試驗。目前，維亞臻已在藥物臨床試驗登記與信息公示平臺完成登記。
來(lái)源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺
結語(yǔ)
據官網(wǎng)顯示，在持續加速對三款first-in-class產(chǎn)品的臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)程的同時(shí)，維亞臻還將進(jìn)一步豐富包括心血管及代謝領(lǐng)域在內的臨床研發(fā)管線(xiàn)。未來(lái)，維亞臻有望推出更多重磅first-in-class產(chǎn)品。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
