Octapharma 將在 2024 年 2 月 6 日至 9 日于德國法蘭克福舉行的歐洲血友病及相關(guān)疾病協(xié)會(huì ) (EAHAD) 第 17 屆年會(huì )上公布臨床和科學(xué)數據，以推進(jìn)對出血性疾病的理解和治療
Octapharma 將公布 wilate® 和 Nuwiq®的最新臨床和科研成果
頂/尖專(zhuān)家將在一場(chǎng)衛星研討會(huì )、一次口頭報告和六個(gè)海報展示中介紹有關(guān)血管性血友病 (VWD) 和 A 型血友病的新發(fā)現
展示內容將包括 wilate® 對血管性血友病 (VWD) 患者的預防療效和安全性的新數據
2024年1月19日
在 EAHAD 2024 上展示 wilate®
WIL-31 是 VWD 領(lǐng)域最大規模的前瞻性預防研究，其中包含按需進(jìn)行的磨合研究，用于患者個(gè)體內的比較。該研究表明，wilate®預防療法在降低各種類(lèi)型 VWD 兒童和成人患者的出血率方面療效卓著(zhù)，而且適用于所有已知的出血部位。研究結果為 VWD 患者采用常規預防療法提供了有力證據。
"WIL-31 研究的新數據為在所有類(lèi)型的 VWD 患者中使用 wilate® 預防療法提供了有力證據。這些研究結果促使美國批準 wilate® 預防用途，為這些患者提供了更多的治療選擇。"– IBU Haematology 高級副總裁兼負責人 Larisa Belyanskaya。
Octapharma 的衛星研討會(huì )"轉變 VWD 預防范式：聚焦 WIL-31 研究"將深入探討 WIL-31 研究的發(fā)現：
Jan Astermark（瑞典）將探討相較于 A 型血友病，VWD 預防性治療不足的問(wèn)題
Robert F. Sidonio Jr.（美國）將闡述 WIL-31 的研究結果何以對 VWD 預防性治療的現狀造成沖擊
將以 WIL-31 研究中的三個(gè)互動(dòng)病例介紹 wilate®預防療法的療效：
由來(lái)自亞特蘭大的 Robert F. Sidonio Jr. 介紹兒童 VWD 病患
由來(lái)自薩格勒布的 Ana Boban 介紹經(jīng)常流鼻血的成人
由來(lái)自德布勒森的 Csongor Kiss 介紹經(jīng)期大量出血的女性
衛星研討會(huì )將于歐洲中部時(shí)間 2 月 7 日（星期三）17:30-18:45在 Panorama Room 2 舉行。
Ana Boban 將于歐洲中部時(shí)間 2 月 9 日（星期五）08:30-10:00 在 SLAM 第 6 分會(huì )場(chǎng)發(fā)表題為"使用血漿來(lái)源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 濃縮劑進(jìn)行常規預防，可有效減少血管性血友病兒童和成人患者的鼻出血" (OR04) 的口頭 SLAM 報告，闡述預防 VWD 患者頻繁流鼻血的重要性以及 wilate®在這種情況下的預防效果。
兩個(gè)海報展示提供對 WIL-31 研究結果的更多看法：
PO213：在 WIL-31 研究中，在使用血漿來(lái)源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 濃縮劑進(jìn)行預防治療期間，凝血因子 VIII 和血管性血友病因子沒(méi)有蓄積
PO194：在 WIL-31 研究中，在使用血漿來(lái)源的血管性血友病因子/凝血因子 VIII 濃縮劑進(jìn)行預防治療期間，使用抑制劑治療血管性血友病
在 EAHAD 2024 上展示 Nuwiq®
除了在凝血級聯(lián)中的作用外，新的證據表明 FVIII 還會(huì )影響血小板和內皮細胞的功能。使用重組 FVIII (rFVIII) 濃縮劑進(jìn)行替代治療已成為治療 A 型血友病患者的主要方法，但目前尚不清楚 rFVIII 濃縮劑的改性對血小板和內皮細胞功能的影響是否存在差異。與其他 rFVIII 濃縮劑相比，Nuwiq® 在體外試驗中與活化血小板的結合程度更高，而在另一項研究中，Nuwiq®比其他 rFVIII 濃縮劑對內皮細胞功能的影響更大：
PO027：重組因子 VIII 濃縮劑與血小板的不同結合對血小板功能的影響
PO024：研究凝血因子 VIII 在內皮細胞功能中的作用
對于 A 型血友病等罕見(jiàn)疾病，無(wú)法在臨床研究中直接比較治療方法。在這種情況下，可以采用間接治療比較方法來(lái)比較不同治療方法的效果。其中匹配調整間接比較法 (MAIC) 是一種行之有效的間接比較方法。Nuwiq® 以藥代動(dòng)力學(xué)為指導的個(gè)性化預防治療與其他治療方法的療效已采用 MAIC 進(jìn)行比較：
PO041：在 A 型血友病患者中，對使用 simoctocog alfa 的個(gè)性化預防與使用 efanesoctocog alfa 的標準預防進(jìn)行匹配調整的間接比較
PO042：在 A 型血友病患者中，對使用 simoctocog alfa 的個(gè)性化預防與使用 emicizumab 的標準預防進(jìn)行匹配調整的間接比較
"Octapharma 的核心價(jià)值觀(guān)是全力改善患者的生活，支持臨床和科學(xué)研究項目是我們實(shí)現這一承諾的必要手段。我們很高興能在 EAHAD 2024 上展示這些研究成果。"—Octapharma 董事會(huì )成員兼國際業(yè)務(wù)部負責人 Olaf Walter。
關(guān)于 Nuwiq®
Nuwiq®(simoctocog alfa) 是第 4 代重組因子 VIII (rFVIII) 蛋白，源自人類(lèi)細胞系，未經(jīng)化學(xué)修飾或與任何其他蛋白融合1。在培養過(guò)程中不含人源性或動(dòng)物源性添加劑。不含非人類(lèi)蛋白抗原表位，與血管性血友病因子具有高度親和性1。Nuwiq®治療已在九項1-3 已完成的臨床試驗中進(jìn)行了評估，包括 201 名接受過(guò)治療（190 人）1 、108 名未接受過(guò)治療2 的重癥 A 型血友病患者。Nuwiq®提供 250 IU、500 IU、1,000 IU、1,500 IU、2,000 IU、2,500 IU、3,000 IU 和 4,000 IU 八種規格4。Nuwiq® 已獲準用于治療和預防各年齡組 A 型血友?。ㄏ忍煨?FVIII 缺乏）患者的出血4。
關(guān)于 wilate®
wilate® 是一種高純度人類(lèi)血管性血友病因子/凝血因子 VIII (VWF/FVIII) 濃縮劑，在生產(chǎn)過(guò)程中采用雙重病毒滅活步驟5。未添加白蛋白作為穩定劑5。經(jīng)過(guò)純化過(guò)程，VWF 與 FVIII 的比率達到與普通血漿近似的 1:15。wilate® 含有一種 VWF 三重結構以及與普通人血漿類(lèi)似的大分子量多聚體含量5。wilate®提供 500 IU 和 1000 IU 兩種規格。6wilate® 在僅使用去氨加壓素 (DDAVP) 無(wú)效或存在使用禁忌時(shí)，用于預防和治療血管性血友病 (VWD) 患者的大出血或手術(shù)出血，同時(shí)還用于治療和預防 A 型血友?。ㄏ忍煨?FVIII 缺乏）患者的出血6。
參考文獻：
1. Lissitchkov T et al.Ther Adv Hematol?2019; 10:2040620719858471.
2. Liesner RJ et al.Thromb Haemost 2021; 121:1400-8.
3. Octapharma AG; Data on file.
4. Nuwiq® Summary of Product Characteristics.
5. Stadler M et al.Biologicals 2006; 34:281-8.
6. wilate® Summary of Product Characteristics.
消息來(lái)源：Octapharma AG
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