2024年1月13日，百時(shí)美施貴寶中國宣布，第一款心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰（Mavacamten）經(jīng)海南省藥品監督管理局批準，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）成人患者。中國內地第一位瑪伐凱泰的患者已在上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院海南醫院（海南博鰲研究型醫院）接受了治療。
作為國內目前唯一的"醫療特區"，海南博鰲樂(lè )城國際醫療旅游先行區是由國務(wù)院批準設立的。國家賦予先行區特許藥械政策，允許先行區進(jìn)口、使用已經(jīng)在部分國家獲批但尚未在國內獲批的新藥，以此加速滿(mǎn)足中國患者和醫生對臨床急需藥物的可及性。
肥厚型心肌?。℉CM）主要是由于編碼肌小節相關(guān)蛋白基因致病性變異導致的、或病因不明的以心肌肥厚為特征的心肌病，左心室壁受累常見(jiàn)，需排除其他的心血管疾病或全身性、代謝性疾病引起的心室壁增厚。HCM根據是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分為梗阻性和非梗阻性。據估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者[1]。HCM患者中約三分之二為梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一則是非梗阻性肥厚型心肌病患者[2]。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，強體力活動(dòng)可導致疲勞或呼吸困難，影響患者的日常生活。
上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院心臟內科金瑋教授表示："肥厚型心肌病的治療存在著(zhù)巨大的未被滿(mǎn)足的需求，如果患者不積極治療，不僅會(huì )影響到生活質(zhì)量，還會(huì )影響心臟功能，甚至引起猝死?，敺P泰作為全球第一個(gè)靶向疾病病理生理機制的藥物，希望它未來(lái)能成為對中國HCM患者有重要意義的全新治療選擇。1月12日當天，在上海交通大學(xué)附屬瑞金醫院心臟內科團隊的精心診療和關(guān)懷下，首位患者完成了瑪伐凱泰新藥治療，意味著(zhù)國內oHCM患者可以不出國門(mén)就使用上這款新藥，也標志著(zhù)國內oHCM患者的治療開(kāi)啟新時(shí)代。"
瑪伐凱泰是第一個(gè)且目前唯一獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準的心肌肌球蛋白抑制劑，其靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶，能夠減少肌動(dòng)蛋白-肌球蛋白橫橋的過(guò)量形成從而減輕心肌細胞過(guò)度收縮，改善舒張功能。2022年2月瑪伐凱泰獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心授予的"突破性治療藥物"認證，用于治療梗阻性肥厚型心肌病患者。2023年4月中國國家藥品監督管理局（NMPA）接受瑪伐凱泰用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）成人患者的新藥上市申請（NDA），并將其納入了優(yōu)先審評。
百時(shí)美施貴寶副總裁、中國及亞洲區域市場(chǎng)總經(jīng)理、中國區總裁陳思淵女士表示："百時(shí)美施貴寶始終致力于通過(guò)各種創(chuàng )新準入渠道，快速為中國患者帶來(lái)全球領(lǐng)先的創(chuàng )新藥物。這次很高興看到肥厚型心肌病的全球第一款藥物瑪伐凱泰能夠在海南先行區率先落地并為患者帶來(lái)切實(shí)的獲益。期待該藥物能早日獲得國內監管機構的批準，為更廣泛的中國梗阻性肥厚型心肌病患者帶來(lái)福音，以踐行我們'中國2030戰略'這一長(cháng)期承諾。"
目前瑪伐凱泰尚未獲得國家藥品監督管理局的上市批準。本材料非推廣用途，如若想了解更多醫學(xué)專(zhuān)業(yè)信息，請咨詢(xún)醫療衛生專(zhuān)業(yè)人士。
[1] Arbelo E, Protonotarios A, et al. 2023 ESC Guidelines for the management of cardiomyopathies. Eur Heart J. 2023 Oct 1;44(37):3503-3626.
[2] 中國醫師協(xié)會(huì )心力衰竭專(zhuān)業(yè)委員會(huì ),等.中國肥厚型心肌病指南2022.中華心力衰竭和心肌病雜志,2022,06(02):80-103
關(guān)于瑪伐凱泰（Mavacamten）
瑪伐凱泰（Mavacamten） 是第一個(gè)且目前唯一獲得美國FDA批準的心肌肌球蛋白抑制劑，適用于治療有癥狀的紐約心臟協(xié)會(huì )（NYHA）心功能II-III級的梗阻性肥厚型心肌?。╫HCM）成人患者，以改善功能能力和癥狀。除在美國外，該藥也在澳大利亞、巴西、加拿大、英國、歐盟、中國澳門(mén)特別行政區、新加坡、韓國、瑞士和中國香港特別行政區獲得了監管部門(mén)的上市批準?，敺P泰是一種心肌肌球蛋白選擇性的別構可逆性抑制劑?，敺P泰調節能進(jìn)入"可結合肌動(dòng)蛋白"（產(chǎn)生收縮力）狀態(tài)的肌球蛋白頭的數量，從而減少動(dòng)力產(chǎn)生（收縮期）和殘留（舒張期）橫橋形成的概率。過(guò)量的肌動(dòng)蛋白-肌球蛋白橫橋的形成和超松弛狀態(tài)的失調是HCM的機理特征?，敺P泰將整體肌球蛋白群轉變到節能的超松弛狀態(tài)。在HCM患者中，用瑪伐凱泰抑制肌球蛋白可減輕左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心臟充盈壓。
關(guān)于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病主要是由于編碼肌小節相關(guān)蛋白基因致病性變異導致的、或病因不明的以心肌肥厚為特征的心肌病，左心室壁受累常見(jiàn)，需排除其他的心血管疾病或全身性、代謝性疾病引起的心室壁增厚。據估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。肥厚型心肌病與房顫、卒中、心力衰竭和心臟性猝死風(fēng)險的增加有關(guān)。
HCM根據是否存在左心室流出道（LVOT）梗阻可分為梗阻性和非梗阻性，約有三分之二是梗阻性肥厚型心肌病患者，三分之一則是非梗阻性肥厚型心肌病患者。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，強體力活動(dòng)可導致疲勞或呼吸困難，影響患者的日常生活。
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