細胞和基因療法（Cell and Gene Therapy，以下簡(jiǎn)稱(chēng)CGT）被視作繼小分子和抗體藥物后，生命科學(xué)領(lǐng)域下一個(gè)黃金賽道。CGT是指將外源遺傳物質(zhì)通過(guò)替換、失活、插入等手段導入靶細胞，來(lái)修飾或調控基因的表達，以此改變細胞的生物學(xué)特性來(lái)達到治療效果的一種治療方式。
由于CGT可以直接作用于遺傳物質(zhì)，對于很多無(wú)法找到成藥靶點(diǎn)的疾病具有較大的應用潛力，臨床前景廣闊，根據Vision Research Reports，到2030年，CGT臨床試驗市場(chǎng)規模預計將達到484億美元，2021—2030年將以24.3%的復合年增長(cháng)率增長(cháng)。目前，國內外已有多家藥企入局這一賽道。
割裂的CGT賽道
不過(guò)，在經(jīng)歷了初期轟轟烈烈發(fā)展后，近年來(lái)CGT領(lǐng)域出現了冰火兩重天的局面。這一割裂現象在2023年表現的更為明顯。一方面，2023年，全球獲批上市了6款CGT治療藥物，創(chuàng )下歷史新高。不僅如此，這其中還包括多個(gè)獲得突破的產(chǎn)品。
如全球首 個(gè)糖尿病細胞療法Lantidra，于2023年6月29日獲FDA批準，用于治療1型糖尿病。這是一款同種異體的細胞治療產(chǎn)品，由供體胰腺細胞制成同種異體胰島細胞，用于治療無(wú)法通過(guò)糖尿病管理達到目標糖化血紅蛋白水平的1型糖尿病成人患者。其主要作用機制是通過(guò)輸注的同種異體胰島 β 細胞分泌胰島素。在一些1型糖尿病患者中，這些輸注的細胞可以產(chǎn)生足夠的胰島素，因此患者不再需要注射胰島素來(lái)控制血糖水平。
首 個(gè)用于體外治療的基因治療藥物Vyjuvek，用于治療營(yíng)養不良性大皰性表皮松解癥（DEB）。Vyjuvek是一款現貨型外用基因療法，旨在為患者的皮膚細胞提供兩個(gè)COL7A1基因的正?？截?，生成功能性VII型膠原蛋白（COL7）蛋白，針對導致疾病的根本機制進(jìn)行治療。
值得一提的是，這款基因療法的獲批斬獲了多項“第一”，除了是首 個(gè)獲FDA批準的外用基因療法，也是首 款可重復給藥的基因療法。它同時(shí)為DEB患者帶來(lái)了首 款獲批基因療法。
另外，今年12月8日，首 個(gè)基因編輯藥物Casgevy獲FDA批準，它是由CRISPR與Vertex共同研發(fā)的全球首 款Crispr/Cas9基因療法藥物，適應癥為鐮刀狀細胞貧血?。⊿CD）。值得一提的是，其另一適應癥——輸血依賴(lài)型β-地中海貧血（TDT）的PDUFA日期為2024年3月30日。
除了這些突破性進(jìn)展外，本土藥企也有兩款CAR-T產(chǎn)品獲批上市：6月30日，馴鹿生物和信達生物開(kāi)發(fā)的全人源靶向BCMA CAR-T細胞治療藥物伊基奧侖賽注射液獲批上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。11月8日，合源生物的CAR-T產(chǎn)品納基奧侖賽注射液上市申請獲批準，用于治療成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血?。╮/r B-ALL）。
2023年可以說(shuō)是CGT領(lǐng)域的收獲之年。不過(guò)，在另一面，則是充斥著(zhù)砍管線(xiàn)、裁員、解散和破產(chǎn)。如作為CGT領(lǐng)域的龍頭GSK，明確終止了在CGT方向的研發(fā)投入，連續退掉三款TCR療法；賽諾菲、諾華退貨鐮狀細胞病療法；藥明康德臨港CGT生產(chǎn)基地裁員。CGT明星企業(yè)Editas、Beam、CRISPR Therapeutics等在今年進(jìn)行了至少一次裁員。盡管如此，今年以來(lái)，國內CGT領(lǐng)域投融資熱度依舊不減。
CGT行業(yè)融資邏輯
據公開(kāi)數據統計，2023年國內CGT領(lǐng)域有超50家企業(yè)獲得累計近90億元的投融資，其中約20家CGT企業(yè)獲得超億元人民幣融資，我們選取其中四家，看一下其發(fā)展的底層邏輯。
紐福斯是國內專(zhuān)注于眼科疾病的基因治療行業(yè)領(lǐng)先企業(yè)，今年8月，其完成了近7億元人民幣C+輪融資。其核心產(chǎn)品NR082，旨在治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（ND4-LHON），已被FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予孤兒藥稱(chēng)號（ODD），是首 個(gè)同時(shí)獲得中國NMPA及美國FDA授予的臨床試驗IND許可的中國籍基因治療新藥。目前已完成中國III期臨床試驗所有患者入組給藥，并在美國啟動(dòng)多個(gè)臨床研究中心。公司第二款美國ODD新藥NFS-02已同時(shí)在中美獲得IND許可，正在開(kāi)展全球多中心臨床試驗。
馴鹿生物是一家致力于細胞創(chuàng )新藥物開(kāi)發(fā)的生物制藥公司，今年1月，公司宣布完成近5億元人民幣C1輪融資。在細胞治療領(lǐng)域，馴鹿生物后發(fā)先至，今年6月，其針對R/R MM的伊基侖賽注射液上市，是國內首 款獲批的靶向BCMA的自體嵌合抗原受體T細胞免疫治療產(chǎn)品。
除R/R MM外，伊基奧侖賽新增擴展適應癥——抗體介導的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的研究也進(jìn)入臨床I期階段。
沙礫生物于今年9月宣布完成4億元人民幣的B輪融資，用于支持公司腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法管線(xiàn)的開(kāi)發(fā)，包括GT101的關(guān)鍵臨床試驗以及多項下一代基因編輯型TIL管線(xiàn)的開(kāi)發(fā)。
本導基因于今年6月宣布完成超2億人民幣的B輪融資，其提交的針對Ⅰ型單純皰疹病毒性基質(zhì)型角膜炎治療的BD111眼用注射液臨床試驗申請已獲CDE默示許可。BD111是繼Editas與Intellia的體內基因編輯治療管線(xiàn)之后，全球第3個(gè)進(jìn)入IND和臨床階段的體內基因編輯治療候選藥物，也是全球首 個(gè)CRISPR抗病毒基因編輯藥物，已于2022年獲得FDA孤兒藥資格批準。
另外本導基因擁有國際領(lǐng)先VLP mRNA遞送平臺（BDmRNA）和下一代慢病毒載體平臺（BDlenti）。圍繞著(zhù)核心遞送技術(shù)平臺，布局了多條first-in-class的產(chǎn)品管線(xiàn)。
可以看出，這些獲得超億元融資的CGT公司，其管線(xiàn)進(jìn)度和積極臨床數據展現了公司的確定性，增加了市場(chǎng)對CGT的信心。因此產(chǎn)品的臨床療效和安全性不僅是藥企最核心的競爭力、是藥企長(cháng)期發(fā)展的底層邏輯，也是二級市場(chǎng)的投資重點(diǎn)。
中國CGT行業(yè)雖然起步較晚，但伴隨近年來(lái)CGT行業(yè)相關(guān)支持與監管政策密集出臺，以及CGT藥物激增的市場(chǎng)需求，促進(jìn)了中國CGT藥物研發(fā)領(lǐng)域的蓬勃發(fā)展，中國CGT行業(yè)的領(lǐng)軍企業(yè)也將會(huì )在未來(lái)一段時(shí)間里涌現。
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