2023年12月27日，博安生物宣布，其自主開(kāi)發(fā)的兩款靶向Claudin18.2的在研產(chǎn)品——創(chuàng )新抗體BA1105、創(chuàng )新抗體偶聯(lián)藥物（Antibody–Drug Conjugate，ADC）BA1301已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的治療胰腺癌適應癥的孤兒藥資格認定（Orphan-drug Designation，ODD）。
孤兒藥又稱(chēng)為罕見(jiàn)病藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。BA1105和BA1301此次獲得孤兒藥資格認定，將利于其后續在美國的研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面獲得相關(guān)政策支持，并將有助于降低研發(fā)投入、加快臨床開(kāi)發(fā)及上市進(jìn)度。
胰腺癌被視為最致命的癌癥之一，是臨床診治的一大難題。世界衛生組織國際癌癥研究機構（IARC）數據顯示：2020年全球胰腺癌的新發(fā)病例49.6萬(wàn)、死亡病例46.6萬(wàn)[1]，其中美國新發(fā)病例5.7萬(wàn)例、死亡病例4.8萬(wàn)例[2]。由于該疾病早期癥狀隱匿，大部分患者一經(jīng)發(fā)現已處于中晚期。晚期胰腺癌預后極差，治療以姑息化療為主，總體療效和預后極不理想；因此，臨床亟需新的靶點(diǎn)治療藥物，以提升治療效果。
Claudin 18.2蛋白是一種參與調控細胞間緊密連接的跨膜蛋白，能持續、穩定地在消化道腫瘤中高表達。研究發(fā)現：Claudin18.2在70%胃癌患者、50%胰腺癌患者和30%食管癌患者上表達，這使其成為具有較大潛力的抗腫瘤藥物分子靶點(diǎn)。
BA1105采用ADCC增強技術(shù)，具有更強藥效潛力
BA1105是重組抗Claudin18.2全人源IgG1型單克隆抗體，用于治療Claudin18.2陽(yáng)性表達的晚期實(shí)體瘤，采用ADCC（抗體依賴(lài)的細胞介導的細胞毒性作用）增強技術(shù)具有更強藥效潛力，目前在中國處于I期臨床階段。
已完成的非臨床研究結果顯示：在Claudin 18.2陽(yáng)性表達的人胰腺癌和胃癌小鼠移植瘤模型中，BA1105單用或聯(lián)合化療藥物均顯示了較強的抗腫瘤活性；相比對照抗體，BA1105對Claudin18.2不同表達水平的腫瘤細胞均具有10倍以上更強的腫瘤殺傷活性，并且對低表達腫瘤有效。
BA1301通過(guò)定點(diǎn)偶聯(lián)技術(shù)展現高效和安全性?xún)?yōu)勢
BA1301是博安生物首 個(gè)進(jìn)入臨床階段的ADC產(chǎn)品，目前在中國處于I期臨床階段。BA1301采用定點(diǎn)偶聯(lián)技術(shù)，將小分子細胞毒素與靶向Claudin 18.2的單抗偶聯(lián)，通過(guò)抗體的靶向性引導小分子毒素到達腫瘤部位，發(fā)揮殺傷腫瘤效果的同時(shí)，降低小分子毒素的毒副作用，提高治療窗口。
已完成的非臨床研究結果顯示：BA1301具有優(yōu)異的內化活性和旁殺效果；在Claudin 18.2表達的腫瘤細胞模型上展示了優(yōu)異的抗腫瘤活性，顯著(zhù)抑制Claudin 18.2陽(yáng)性表達人胰腺癌小鼠移植瘤的生長(cháng)，中高劑量下可見(jiàn)小鼠腫瘤全部清除；BA1301的小分子毒素連接穩定，在人和食蟹猴血漿中小分子的脫落率≤0.05%，基本未見(jiàn)脫落；在動(dòng)物體內具有良好的安全性和耐受性。BA1301將為胰腺癌患者提供新的治療選擇。
博安生物研發(fā)總裁兼首席運營(yíng)官竇昌林博士表示："由于Claudin18.2在特定腫瘤組織中具有高度的選擇性及穩定的表達，近年來(lái)已成為腫瘤研發(fā)領(lǐng)域的熱門(mén)分子靶點(diǎn)，博安生物同時(shí)布局了單抗和ADC兩個(gè)技術(shù)路線(xiàn)的產(chǎn)品，二者可以在晚期一線(xiàn)和二線(xiàn)胰腺癌中相互補位，同時(shí)還都具有與博安生物的BA1104（納武利尤單抗注射液, 歐狄沃?生物類(lèi)似藥）聯(lián)合增效的潛力，可以進(jìn)一步提高臨床開(kāi)發(fā)確定性，同時(shí)在未來(lái)形成市場(chǎng)協(xié)同作用。美國FDA對BA1105和BA1301的孤兒藥資格認定，體現了對上述兩款創(chuàng )新藥于用于治療胰腺癌潛力的初步認可。我們將加快該兩款在研產(chǎn)品的臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)度，并期待這些創(chuàng )新治療方案盡快惠及全球患者。"
博安生物憑借自有新藥發(fā)現平臺的創(chuàng )新能力，現已開(kāi)發(fā)出7款具有差異化優(yōu)勢的在研創(chuàng )新藥，涵蓋了CD25、CEA/CD3、IL-4Rɑ、Claudin 18.2、CD228等靶點(diǎn)，技術(shù)路線(xiàn)包括單抗、雙抗及ADC。另外值得說(shuō)明的是，博安生物的2款已上市生物類(lèi)似藥和4款在研生物類(lèi)似藥在國內的開(kāi)發(fā)進(jìn)度均位處前列或者首位，具備率先上市的先發(fā)優(yōu)勢；同時(shí)部分品種正在歐美日等海外市場(chǎng)進(jìn)行國際臨床和注冊。上述創(chuàng )新藥和生物類(lèi)似藥緊跟國內外臨床需求，構建了博安生物豐富的產(chǎn)品組合。
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