放眼全球，高血脂患者規模龐大，在國內亦是如此。
據智研咨詢(xún)數據，2022年國內血脂異常人數高達2億人，人群還在持續擴大。并且，高血脂屬于慢性病患者需要長(cháng)期用藥。
這兩點(diǎn)決定了，國內降血脂賽道未來(lái)想象空間巨大。因此，降血脂藥物一直是各大藥企必爭之地。
在這樣的情況下，新機制降脂藥PCSK9靶點(diǎn)，被各大藥企視為希望之星。但也正是在藥企們的高期待之下，PCSK9靶點(diǎn)競爭逐步升級。
12月25日，瑞博生物宣布，與齊魯制藥達成合作，將PCSK9小核酸藥物RBD7022的國內權益授予齊魯制藥。
這也預示著(zhù)，包括齊魯制藥等國內藥企，正圍繞PCSK9小核酸藥物領(lǐng)域展開(kāi)激烈的卡位戰。
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更具想象力的藥物
在高血脂的治療中，PCSK9靶點(diǎn)一直被寄予厚望。
早在2003年這一靶點(diǎn)就被發(fā)現，在研究中顯示PCSK9可以與LDL-R結合，導致后者加速降解。LDL缺少受體導致其攜帶的LDL-C無(wú)法被肝臟清除，人體內的“壞膽固醇”含量也就自然而然升高了。機理明確，那么針對PCSK9靶點(diǎn)的藥物研發(fā)，思路也就非常清晰。
在PCSK9靶點(diǎn)爭奪戰中，率先登場(chǎng)的是單抗藥物。2015年，FDA分別批準了安進(jìn)聯(lián)合開(kāi)發(fā)的Repatha以及賽諾菲開(kāi)發(fā)的Praluent兩款單抗類(lèi)產(chǎn)品。
，因為曾經(jīng)陷入專(zhuān)利糾紛，導致Praluent銷(xiāo)售額并不算太高，上市七年時(shí)間僅為5.27億美元，但Repatha的銷(xiāo)售額則已經(jīng)達到12.96億美元。
雖然，Repatha已經(jīng)成為一款重磅炸 彈藥物，但實(shí)際上其表現比華爾街分析師過(guò)去預測的差一些。
這背后的核心原因在于，高血脂是一種慢性病藥物，患者需要長(cháng)期服用。但PCSK9 單抗可能需要2-3周注射一次，以維持血漿游離 PCSK9活性被抑制，因此患者依從性并不高。
針對這一問(wèn)題，小核酸藥物或許是解決方案。
目前，在依從性方面已經(jīng)有所突破的是諾華的PCSK9 siRNA療法Leqvio。
Leqvio通過(guò)基因沉默的方式，直接阻止肝臟產(chǎn)生PCSK9蛋白，以達到持久的治療效果。具體來(lái)說(shuō)，在前三個(gè)月完成兩次注射后，患者僅需要每半年僅注射一次Leqvio，就能維持降脂效果。
2021年12月，這款藥物獲FDA批準上市。2022年作為其上市的首 個(gè)完整年度，Leqvio的銷(xiāo)售額已達到1.12億美元。
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國內藥企加速布局
PCSK9靶點(diǎn)展現出來(lái)的潛力，在吸引著(zhù)國內玩家加速布局。
目前，國內信達生物的PCSK9單抗已經(jīng)獲批上市，恒瑞醫藥、康方生物、君實(shí)生物等國內藥企，也在申請上市蓄勢待發(fā)。
不過(guò)，單抗之外，一些新入局的玩家瞄準了依從性更好的PCSK9小核酸藥物發(fā)力。
10月7日，圣因生物自研的PCSK9 siRNA藥物SGB-3403獲批臨床；11月30日，石藥集團自研的PCSK9 siRNA藥物SYH2053剛剛獲批臨床，用于治療高膽固醇血癥。
最新加入PCSK9爭奪戰的藥企是齊魯制藥。12月25日，瑞博生物宣布，與齊魯制藥達成合作，將PCSK9小核酸藥物RBD7022的國內權益授予齊魯制藥，而瑞博生物將獲得總計超過(guò)7億元的首付款和里程碑款。
看起來(lái)，國內降脂藥市場(chǎng)圍繞著(zhù)PCSK9的博弈，已經(jīng)從單抗逐漸過(guò)渡到了小核酸領(lǐng)域。
當然，在該領(lǐng)域國內藥企均處于早期研發(fā)階段，后續仍將面臨較大的變數。
未來(lái)誰(shuí)能夠率先在PCSK9小核酸領(lǐng)域的博弈中取得勝利？我們拭目以待。
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