2023年12月14日，和譽(yù)醫藥（港交所代碼：02256）宣布，其創(chuàng )新CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）獲美國食品藥品監督管理局（“FDA”）授予快速通道認定（Fast Track Designation）用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤（“TGCT”）。此前，Pimicotinib于今年1月獲得FDA授予的突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation）?？焖偻ǖ勒J定及突破性療法認定將加速Pimicotinib在全球上市的步伐。
快速通道是FDA旨在促進(jìn)藥物開(kāi)發(fā)和加快審查，以治療嚴重疾病和滿(mǎn)足未獲滿(mǎn)足的醫療需求的政策，其目的是為了更早地為患者提供重要的新藥。除此之外，獲得快速通道認定后可以幫助企業(yè)與FDA保持更為高頻的溝通，并且藥物將獲得FDA的加速批準和優(yōu)先審查。
12月初，和譽(yù)醫藥與總部位于德國達姆施塔特的默克公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“默克”）達成獨家許可協(xié)議，授予其在中國內地、中國臺灣、中國香港和中國澳門(mén)針對Pimicotinib就所有適應癥進(jìn)行商業(yè)化的許可。默克還可以在達到行權條件，并支付額外行權費后，行使選擇權以獲得Pimicotinib在全球范圍內的商業(yè)化權利。根據協(xié)議條款，和譽(yù)醫藥將獲得7,000萬(wàn)美元的一次性、不可退還的首付款；如默克行使全球商業(yè)化選擇權，和譽(yù)還將獲得額外的行權費；加上研發(fā)里程碑付款及銷(xiāo)售里程碑付款，以上潛在的付款總額可高達6.055億美元。除此之外，默克還將向和譽(yù)醫藥支付兩位數百分比的銷(xiāo)售提成。
Pimicotinib（ABSK021）是和譽(yù)醫藥獨立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，已獲得中美歐三地突破性治療藥物認定和優(yōu)先藥物認定用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤，并已在中國、美國、加拿大和歐洲同步開(kāi)展全球多中心三期臨床試驗。此項研究也是腱鞘巨細胞瘤疾病領(lǐng)域首 個(gè)在中國、美國、加拿大和歐洲同步開(kāi)展的全球III期研究。
此外，和譽(yù)醫藥在2023年CTOS年會(huì )上公布了Pimicotinib的臨床Ib期試驗TGCT患者一年長(cháng)期隨訪(fǎng)數據的進(jìn)一步更新。Pimicotinib在50mg QD隊列中ORR達到了87.5%（28/32，包括3例CR），療效數據優(yōu)異。Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗。
除腱鞘巨細胞瘤適應癥外，和譽(yù)醫藥也在積極探索Pimicotinib在多種實(shí)體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準開(kāi)展針對慢性移植物抗宿主病的II期臨床試驗和針對晚期胰腺癌的II期臨床試驗。截至本文刊發(fā)日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。
關(guān)于TGCT
TGCT是一種局部侵襲性腫瘤，通常會(huì )影響滑膜關(guān)節、黏液囊和肌腱膜，導致相關(guān)關(guān)節腫脹、疼痛、僵硬和活動(dòng)減弱，嚴重影響患者生活品質(zhì)[1]。根據2013年世界衛生組織分類(lèi)，TGCT被分類(lèi)為局限性TGCT和彌漫性TGCT。彌漫性TGCT包括過(guò)往已知的結節性腱鞘炎和色素沉著(zhù)絨毛結節性滑膜炎（PVNS）。CSF-1過(guò)表達發(fā)生在大多數TGCT。手術(shù)切除是TGCT的標準治療方法。然而，并非所有患者都適合手術(shù)治療。彌漫性TGCT患者的腫瘤很難透過(guò)手術(shù)切除，手術(shù)切除可能會(huì )導致嚴重的關(guān)節損傷、滑膜全切除、關(guān)節置換甚至截肢，而且手術(shù)并發(fā)癥風(fēng)險很高。根據報告，超過(guò)50%的彌漫性TGCT患者在手術(shù)切除后病情還會(huì )復發(fā)[2]。對于不適合手術(shù)的TGCT患者，中國目前尚無(wú)藥物獲批上市。
[1] Stacchiotti S, Dürr HR, Schaefer IM, et al. Best clinical management of tenosynovial giant cell tumour (TGCT): A consensus paper from the community of experts. Cancer Treat Rev. 2023;112:102491.
[2] Verspoor FG, van der Geest IC, Vegt E, Veth RP, van der Graaf WT, Schreuder HW. Pigmented villonodular synovitis: current concepts about diagnosis and management. FutureOncol. 2013;9(10):1515-1531.
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