在12月9日-12日舉行的美國血液學(xué)會(huì )（ASH）2023 年年會(huì )暨展覽會(huì )上，輝瑞展示了其正在研究的鐮狀細胞?。?SCD ）治療藥物 GBT601的 II/III 期初步研究結果，研究結果顯示該藥物能顯著(zhù)提高血紅蛋白水平。
SCD 是由于產(chǎn)生β-血紅蛋白的基因突變引起的，β-血紅蛋白是一種存在于紅細胞（RBC）中的富含鐵的化合物。這導致一些紅細胞形狀像 "鐮刀"，變得粘稠，減緩或阻礙血流，同時(shí)導致貧血和劇烈疼痛，即血管閉塞事件（VOE）或血管閉塞危象（VOC）。
GBT601不負輝瑞54億美元押注
GBT601 是鐮狀血紅蛋白 (HbS) 的新一代聚合抑制劑。它通過(guò)提高 HbS 與氧的親和力來(lái)防止血液中的紅細胞鐮狀化。
在 ASH 大會(huì )上公布的數據來(lái)自 35 名患者，其中大多數患者已完成至少 12 周的治療。17名受試者接受了100mg劑量的GBT601，每天兩次負荷劑量，持續四天，之后每天給藥一次。其余受試者則服用了 150 mg的 GBT601。
12 周后，接受 100 mg劑量治療的受試者血紅蛋白平均增加了 2.67 g/dL，而接受 150 mg劑量治療的患者平均血紅蛋白增加了 3.17 g/dL。研究人員還發(fā)現了溶血指標從基線(xiàn)下降的良好趨勢。
研究人員指出，GBT601 的旋轉細胞計數結果也顯示“紅細胞變形能力顯著(zhù)改善”。此外，他們報告說(shuō)，使用 GBT601 時(shí)，脫氧過(guò)程中鐮狀細胞的中位點(diǎn)較基線(xiàn)在第 6 周和第 12 周有所下降，表明鐮狀細胞 Hb 的聚合可能被延遲。
研究人員總結道：“藥效數據分析顯示出有希望的療效證據，血紅蛋白和氧掃描參數接近正?；?，與藥物的改進(jìn)機制一致。”
在安全性方面，大多數治療引發(fā)的不良事件的嚴重程度為1級和2級，且大多數被認為與研究治療無(wú)關(guān)?？偣灿?8 名患者出現了與治療相關(guān)的副作用，包括腹瀉、腹部不適和頭痛。1例鐮狀細胞性貧血危象被認定與GBT021601有關(guān)。
輝瑞將 GBT601 定位為其 Oxbryta 的后繼藥物，Oxbryta 是一種 HbS 聚合抑制劑，于 2019 年 11 月獲得 FDA 批準用于 SCD。
Oxbryta的活性成分為voxelotor（GBT440），通過(guò)增加血紅蛋白對氧的親和力，阻斷氧合的鐮刀血紅蛋白聚合化及紅細胞鐮狀化，改善溶血性貧血和氧運輸，并潛在地改變SCD發(fā)展的進(jìn)程。
GBT601 和 Oxbryta 最初由總部位于加利福尼亞州的 Global Blood Therapeutics 公司研發(fā)，輝瑞于 2022 年 8 月以 54 億美元的價(jià)格收購了該公司。
SCD藥物迎來(lái)遍地開(kāi)花
在輝瑞披露 GBT601的II/III 期初步研究結果之前，SCD 領(lǐng)域還獲得了兩項具有里程碑意義的批準。
12月8日，FDA批準了福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）和CRISPR Therapeutics公司共同研發(fā)的基因編輯療法Casgevy（exagamglogene autotemcel）。同天，作為背景板的老牌基因療法研發(fā)企業(yè)藍鳥(niǎo)生物的Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）療法也獲得了FDA的批準。
兩款藥物的適應癥完全一樣：用于治療 12 歲及以上患有復發(fā)性血管閉塞危象 (VOC) 的鐮狀細胞病 (SCD) 患者，屬于頭對頭的競爭關(guān)系。
但是，二者的價(jià)格有巨大的差別。
根據公開(kāi)信息，藍鳥(niǎo)生物的Lyfgenia基因療法目前定價(jià)為310萬(wàn)美元，而競爭對手的Casgevy基因編輯療法目前定價(jià)為220萬(wàn)美元。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
