近日，華東醫藥股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“公司”）全資子公司杭州中美華東制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“中美華東”）收到國家藥品監督管理局（NMPA）核準簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書(shū)》（通知書(shū)編號：2023LP02442），由中美華東申報的西羅莫司口服溶液臨床試驗申請獲得批準，現將有關(guān)詳情公告如下：
一、該藥物基本信息
藥物名稱(chēng)：西羅莫司口服溶液
注冊分類(lèi)：化學(xué)藥品 2.4 類(lèi)
受理號：CXHL2300967
適應癥：18 周歲以下結節性硬化癥相關(guān)癲癇
申請事項：臨床試驗
申請人：杭州中美華東制藥有限公司
結論：根據《中華人民共和國藥品管理法》及有關(guān)規定，經(jīng)審查，2023 年 9 月 7 日受理的西羅莫司口服溶液臨床試驗申請符合藥品注冊的有關(guān)要求，同意本品開(kāi)展“18 周歲以下結節性硬化癥相關(guān)癲癇”適應癥的臨床試驗。臨床試驗方案名稱(chēng)：賽莫司用于治療結節性硬化癥相關(guān)癲癇的有效性和安全性—基于真實(shí)世界數據的多中心、平行外部對照、回顧性真實(shí)世界研究。
二、該藥物研發(fā)及注冊情況
中美華東的西羅莫司口服溶液于 2005 年首次獲批上市，適應癥為“適用于接受腎移植的患者，預防器官排斥”，商品名：賽莫司；本次獲批開(kāi)展臨床試驗的適應癥為“18 周歲以下結節性硬化癥相關(guān)癲癇”，注冊分類(lèi)為：化學(xué)藥品 2.4 類(lèi)，為含有已知活性成份的新適應癥的藥品。
結節性硬化癥（tuberous sclerosis complex，TSC）是一種多系統受累的常染色體顯性遺傳病，皮膚、腦、眼睛、口腔、心臟、肺臟、腎臟、肝臟和骨骼等多部位器官發(fā)生良性錯構瘤。主要表現為癲癇、智力障礙、皮膚白斑和面部血管纖維瘤等癥狀。TSC 屬于罕見(jiàn)病，根據《罕見(jiàn)病診療指南（2019 版）》（結節性硬化癥），TSC 是伴有癲癇和自閉癥的最常見(jiàn)遺傳病，可發(fā)生在所有人種和民族，男性和女性的發(fā)病率無(wú)差異，每 6000 至 10000 名新生兒中有 1 名患有 TSC。TSC患者最常見(jiàn)并發(fā)癥為癲癇，是該疾病最常見(jiàn)的神經(jīng)系統表現，通常在生命的第一年開(kāi)始，這是神經(jīng)發(fā)育的關(guān)鍵時(shí)期，并且藥物難治性癲癇會(huì )進(jìn)一步增加發(fā)展成不可逆的神經(jīng)精神病癥和認知功能障礙的可能性。根據臨床前研究及來(lái)自中國和歐洲的多項超適應癥使用臨床研究顯示，西羅莫司通過(guò)靶向抑制哺乳動(dòng)物雷帕霉素靶蛋白（mammaliantarget of rapamycin，mTOR）的活動(dòng)來(lái)降低其在 TSC 中的過(guò)度激活，通過(guò)這種方式，它可能有助于減少細胞的過(guò)度增殖和生長(cháng)，從而減輕TSC 的一些癥狀。對于癲癇，西羅莫司通過(guò)改善神經(jīng)元功能、降低神經(jīng)興奮性、減少神經(jīng)炎癥和增強神經(jīng)保護來(lái)降低癲癇發(fā)作的頻率和嚴重性。
2023 年 9 月，中美華東完成向 CDE 遞交西羅莫司口服溶液的臨床試驗申請，并于近日獲得 NMPA 批準，同意本品開(kāi)展“18 周歲以下結節性硬化癥相關(guān)癲癇”適應癥的臨床試驗。
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