2023年9月6日，中國專(zhuān)注于眼科疾病的體內基因治療領(lǐng)導者紐福斯生物科技有限公司宣布公司的候選藥物NFS-05，用于治療顯性遺傳性視神經(jīng)萎縮（ADOA），完成澳大利亞治療用品管理局（TGA）臨床試驗備案，被批準開(kāi)展臨床試驗。
顯性遺傳性視神經(jīng)萎縮（ADOA）是一種常染色體顯性遺傳視神經(jīng)病變，約80%的ADOA由OPA1基因突變引起。OPA1蛋白的功能下降導致了線(xiàn)粒體片段化，線(xiàn)粒體呼吸鏈復合物的不穩定性增加，從而損壞線(xiàn)粒體的功能，最終導致RGC細胞凋亡以及視神經(jīng)萎縮?；颊吲R床表現為雙眼大致對稱(chēng)、緩慢進(jìn)展的視力下降, 雙顳側視盤(pán)蒼白, 中心視野缺損, 色覺(jué)障礙。
目前臨床上尚無(wú)針對ADOA的有效治療手段。紐福斯自主研發(fā)的NFS-05眼用注射液采用基因治療策略，將攜帶OPA1基因的AAV載體注射到玻璃體腔內，病毒感染RGC細胞并表達OPA1蛋白，從而修復線(xiàn)粒體功能。
李斌教授
紐福斯創(chuàng )始人、董事長(cháng)兼首席執行官
紐福斯創(chuàng )始人，董事長(cháng)兼首席執行官李斌教授表示：“NFS-05是紐福斯第三款獲批臨床試驗的新藥，也是我們首次在澳洲獲批臨床。這一里程碑是紐福斯強大的研發(fā)能力和不懈努力的國際化戰略的結果。我們會(huì )繼續發(fā)揮技術(shù)平臺優(yōu)勢，拓展產(chǎn)品管線(xiàn)，堅定不移的走出國門(mén)，讓醫學(xué)創(chuàng )新的成果惠及全球更多患者。”
郭曉寧博士
紐福斯首席醫學(xué)官
紐福斯首席醫學(xué)官郭曉寧博士表示：“目前臨床上一般予以改善循環(huán)、營(yíng)養神經(jīng)等方式進(jìn)行ADOA的治療，療效非常有限。而紐福斯的NFS-05致力通過(guò)基因療法，從根本上解決病因，改善患者視力。我們會(huì )積極推進(jìn)NFS-05國際多中心臨床試驗，爭取早日讓患者享受到安全、有效的治療。”
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