觸底反彈，原屬于金融學(xué)專(zhuān)有詞匯，現已經(jīng)廣為引用各個(gè)領(lǐng)域，形容經(jīng)濟已經(jīng)低迷到極限后，開(kāi)始強勁反彈。
藥物審批也是如此。據統計，美國FDA藥物評價(jià)和研究中心（CDER）在2022年僅批準了37款新藥，創(chuàng )下了2016年以來(lái)的新低。
但2023年迎來(lái)反彈。11月16日，在CDER批準了Evive Biotech的長(cháng)效G-CSF Ryzneuta后，2023年獲得CDER批準上市的藥物已經(jīng)達到了50款。
在Ryzneuta獲批的7分鐘后，2023年第51款獲批藥物，阿斯利康的PLC激酶抑制劑Truqap由CDER腫瘤疾病辦公室代理監督副主任Paul Kleutz以數字方式簽署。
CDER批準新藥超越50款的年份，在過(guò)去的12年中只出現過(guò)兩次，分別是2018年的59款和2020年的53款（2021年恰好為50款）（圖1）。
2018年是新藥的奇跡年，與2023年一樣，CDER的第50次批準也是在11月16日。
那一年，CDER破紀錄地批準了59個(gè)NME（新分子實(shí)體）和新型生物制劑，這個(gè)紀錄恐怕很難在2023年被打破。
在美國藥品監管實(shí)踐中，PDUFA(處方藥用戶(hù)費用法案，Prescription Drug User Fee Act)日期是指FDA必須對新藥申請或生物制品許可申請，做出回應日期的通俗名稱(chēng)。
根據PDUFA日期，目前還剩下6個(gè)NME保留在CDER的2023年的工作名單上。但默沙東治療慢性咳嗽的gefapixant其PDUFA時(shí)間是今年的12月27日，恐怕很難再為2023年CDER的審批成績(jì)錦上添花。
剩下的5款可能在2023年獲批的NME是：
SpringWorks Therapeutics Inc.的nirogacestat：該藥物治療硬纖維瘤，PDUFA時(shí)間是11月27日。Nirogacestat此前獲得了FDA突破性治療指定（BTD）和實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審查(RTOR)試點(diǎn)。
Aldeyra的reproxalap：用于干眼病，PDUFA時(shí)間為2023年11月23日。
Lumicell的熒光成像劑Lumisight：用于檢測手術(shù)期間殘留的乳腺癌組織。
Ionis Pharmaceuticals Inc./AstraZeneca的eplontersen：治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病，PDUFA時(shí)間12月22日
Italfarmco的givinostat：治療杜氏肌營(yíng)養不良癥，PDUFA時(shí)間12月21日。
除了2023年剩余的PDUFA日期，FDA還有可能將原本屬于2024年的PDUFA日期提前到2023年判卷。例如，Astellas Pharma,Inc.的zolbetuximab，其PDUFA日期是2024年1月12日，但正在實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)審查試點(diǎn)計劃下進(jìn)行評估，已產(chǎn)生了一些簡(jiǎn)短的評論。
與CDER審批突破50大關(guān)的勢頭遙相呼應的是，FDA的生物制品評估和研究中心（CBER）今年迄今為止已批準了14種產(chǎn)品。這已經(jīng)是CBER年度最高批準數量，超過(guò)了2015年的12項批準和2017年的11項批準。
CBER今年批準的兩款產(chǎn)品令人驚喜：Valneva的基孔肯雅病毒疫苗Ixchiq（突破性療法）和武田的先天性血栓性血小板減少性紫癜(cTTP)的酶替代療法Adzynma。
CBER還有兩項備受矚目的自體體外基因治療的PDUFA日期在2023年12月31日之前，這兩項療法均針對有血管閉塞危機史的12歲及以上患者的鐮狀細胞病。[3]
Vertex Pharmaceuticals Incorporated/CRISPR Therapeutics AG的exagamglogene autotemcel(exa-cel)如果在12月8日的優(yōu)先審查用戶(hù)費目標日期之前獲得批準，它將成為FDA批準的第一個(gè)CRISPR/Cas9基因編輯療法（它剛剛在英國獲得批準）。Exa-cel還正在接受FDA治療輸血依賴(lài)性β地中海貧血的審查，PDUFA日期為2024年3月30日。
Bluebird Bio的慢病毒β-珠蛋白基因療法lovotibeglogene autotemcel(lovo-cel)針對鐮狀細胞病的PDUFA日期是12月20日。Exa-cel和lovo-cel均獲得了再生醫學(xué)高級療法(RMAT)資格。
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