近日，恒瑞醫藥子公司成都盛迪醫藥有限公司收到國家藥品監督管理局核準簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書(shū)》，批準1類(lèi)新藥HRS-9057片開(kāi)展用于常染色體顯性多囊腎?。ˋDPKD）的臨床試驗。目前，國內尚無(wú)同類(lèi)產(chǎn)品獲批上市。
常染色體顯性多囊腎?。ˋDPKD）是一種常見(jiàn)的遺傳性腎病，發(fā)病率約千分之一[1]，全球患者約有1250萬(wàn)，中國患者約150萬(wàn)。ADPKD的主要遺傳致病基因是PKD1和PKD2，分別編碼多囊蛋白PC1和PC2。PKD1/PKD2基因突變導致PC1/PC2蛋白表達減少或功能喪失，造成細胞生長(cháng)和液體分泌相關(guān)信號通路異常，涉及鈣離子、細胞內第二信使環(huán)腺苷酸（cAMP）等信號分子，腎集合管細胞過(guò)度增殖并持續分泌囊液，導致雙側腎臟囊泡形成和腎臟體積增大，并發(fā)腎區疼痛、蛋白尿、高血壓等腎臟表現，以及全身其他器官的囊腫性和非囊腫性改變，如肝囊腫、顱內動(dòng)脈瘤等[1-2]。隨著(zhù)患者年齡增長(cháng)，腎臟總體積不斷增長(cháng)，而腎功能不斷下降，約50%的患者在60歲時(shí)會(huì )進(jìn)展至終末期腎病，需要腎臟替代治療，是終末期腎病的第4位病因[2]。
HRS-9057片可抑制常染色體顯性多囊腎?。ˋDPKD）患者腎臟細胞過(guò)度增殖和囊泡形成。目前國內尚無(wú)同類(lèi)產(chǎn)品獲批上市，臨床治療多以對癥支持治療為主。本品有望改善常染色體顯性多囊腎病患者的疾病狀態(tài)和臨床癥狀，為患者帶來(lái)新的治療選擇。
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