據FIERCE Pharma網(wǎng)站消息，諾華與藍鳥(niǎo)生物（bluebird bio）達成了一項轉讓協(xié)議，將以 1.03 億美元的價(jià)格從藍鳥(niǎo)生物購買(mǎi)一張美國FDA優(yōu)先審評券（PRV）。
但這項價(jià)值 1.03 億美元的轉讓協(xié)議是否能達成取決于FDA是否批準藍鳥(niǎo)生物用于治療鐮狀細胞病(SCD)的基因療法Lovo-cel。藍鳥(niǎo)生物預計FDA將在12月20 日前對其 lovo-cel 申請做出決定。
優(yōu)先審評券制度是美國FDA為了鼓勵制藥企業(yè)開(kāi)發(fā)針對某些熱帶疾病、罕見(jiàn)病、物質(zhì)威脅醫療對策的藥物所推行的一種福利制度。凡是按照疾病清單成功開(kāi)發(fā)出相關(guān)藥物的制藥商均可獲得一張PRV，這張優(yōu)先審評券可由藥企自己使用，也可轉手賣(mài)給其他制藥公司，這使得它的接受者可以加快對新藥上市申請的審查，從標準的10個(gè)月審評時(shí)間縮短至6個(gè)月。
繼argenx 和 BMS之后
諾華成為第三個(gè)買(mǎi)家
據藍鳥(niǎo)生物的一份文件顯示，諾華是 PRV 轉讓協(xié)議中的另一家公司。如果交易最終達成，這將是藍鳥(niǎo)生物近一年來(lái)第三次出售 PRV。
藍鳥(niǎo)生物在美國FDA批準ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel）用于治療需要定期輸注紅細胞的成人和兒童β地中海貧血，以及SKYSONA（elivaldogene autotemcle）用于治療早期活動(dòng)性腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良后，在2022年獲得了2張優(yōu)先審評券。
隨后，2022年11月和2023年1月，藍鳥(niǎo)生物分別以1.02億美元和9500萬(wàn)美元的價(jià)格完成兌現——將PRV出售給荷蘭免疫學(xué)公司argenx和跨國巨頭BMS。argenx買(mǎi)入的這張優(yōu)先審評券預計將用于其同類(lèi)始創(chuàng ) 新生兒Fc受體（FcRn）阻斷劑efgartigimod的未來(lái)上市申請。
資金告急維持不足一年
轉讓PRV有望換來(lái)現金流收入
藍鳥(niǎo)生物在第二季度收益報告中曾透露，目前公司面臨財務(wù)挑戰，截至2023年6月30日，包括受限資金在內，藍鳥(niǎo)的現金頭寸為2.91億美元，該公司預計全年的現金消耗將在2.7億美元至3億美元之間。如果沒(méi)有價(jià)值約4500萬(wàn)美元的限制性現金，該公司的現金跑道只能維持到2024年第二季度。
藍鳥(niǎo)生物首席財務(wù)官Chris Krawtschuk在一份聲明中表示，這次出售lovo-cel PRV將 "在預期上市前為藍鳥(niǎo)生物提供重要的非擴張性資金來(lái)源"。
同時(shí)，隨著(zhù) Zynteglo 和 Skysona 的上市，藍鳥(niǎo)生物表示預計其現金流將持續到 2024 年中期。然而這兩款產(chǎn)品上市之路，無(wú)不艱難險阻。
Zynteglo是藍鳥(niǎo)生物在基因療法耕耘27年后才迎來(lái)的第一個(gè)屬于自己的產(chǎn)品，在2022年8月成為第一個(gè)FDA批準的體外慢病毒基因療法，有望改變“目前需要終生護理”的β-地中海貧血的治療模式，該疾病的成人和兒童患者需要常規紅細胞輸血治療。
由于歐洲監管機構對藥品規格和制造流程的管控，讓2019年誕生的Zynteglo商業(yè)化進(jìn)程被多次延遲，直至推遲到了2020年，還正巧碰上了新冠疫情在全球爆發(fā)，第一個(gè)商業(yè)治療被迫推到下半年。
好在2022年9月，藍鳥(niǎo)生物傳來(lái)好消息?；虔煼⊿kysona繼歐盟后被美國FDA加速批準上市，用于延緩4-17歲患有早期活動(dòng)性腦型腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養不良（CALD）男孩的神經(jīng)功能障礙進(jìn)展。Skysona利用慢病毒載體，在體外將ABCD1基因的功能性拷貝導入到患者自身的造血干細胞中，再輸回到患者體內，通過(guò)表達ALD蛋白，阻止CALD的進(jìn)展，并盡可能保留神經(jīng)功能。該款療法的定價(jià)是300萬(wàn)美元。
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