據不完全統計，2023年第三季度FDA共批準14款創(chuàng )新療法，涉及呼吸系統、中樞神經(jīng)系統、眼科以及罕見(jiàn)病等治療領(lǐng)域。

       在這些獲批的新療法中，有多個(gè)“第一款”，如第一款創(chuàng )新JAK抑制劑；第一款GSK骨髓纖維化合并貧血新藥；第一款RSV疫苗用于嬰兒預防；第一款治療成人產(chǎn)后抑郁癥的口服藥物；第一款創(chuàng )新療法治療“石頭人癥”，20年來(lái)首次有阿爾茲海默病新藥獲完全批準等，這些藥物是科研人員不斷探索和開(kāi)發(fā)的結果，為患者提供更好的治療選擇的同時(shí)，也為所在藥企的可持續發(fā)展帶來(lái)新的增量。

       7月5款：涉及治療RSV、AML和眼科領(lǐng)域等

       2023年7月FDA批準上市了4個(gè)藥物，包括：治療呼吸道合胞病毒（RSV）的單抗、治療AML的FLT3激酶抑制劑、治療蠕形螨瞼緣炎的滴眼液，Dostarlimab-gxly聯(lián)合化療治療子宮內膜癌，此外FDA完全批準了衛材/渤健聯(lián)合開(kāi)發(fā)的lecanemab用于治療阿爾茨海默癥（AD）。

       7月6日，FDA官網(wǎng)顯示衛材/渤健聯(lián)合開(kāi)發(fā)的lecanemab（商品名：Leqembi）用于A(yíng)D的加速批準已成功轉為完全批準。根據新聞稿，Leqembi是第一款靶向β淀粉樣蛋白，且由加速批準轉為傳統批準的阿爾茨海默病療法。行業(yè)媒體fiercepharma指出，這是20年來(lái)FDA首次完全批準的一款阿爾茨海默病藥物。

       今年1月，FDA基于lecanemab降低患者大腦淀粉樣蛋白沉積的效果，加速批準其上市申請，用于治療阿爾茨海默病?；诩铀倥鷾释ǖ阔@批上市的新藥需要進(jìn)行驗證性臨床試驗，確認它們的臨床療效。6月10日，在FDA外周和中樞神經(jīng)系統藥物咨詢(xún)委員會(huì )上，與會(huì )專(zhuān)家以6：0的投票結果一致支持lecanemab基于III期CLARITY AD研究的積極結果獲得完全批準。目前，lecanemab的定價(jià)為2.65萬(wàn)美元/年。美國醫保方曾表態(tài)在lecanemab全面批準時(shí)可能會(huì )考慮擴大覆蓋范圍。值得注意的是，lecanemab在中國的上市申請已于2022年12月獲CDE受理。

       7月17日，阿斯利康/賽諾菲共同開(kāi)發(fā)的長(cháng)效呼吸道合胞病毒（RSV）抗體Beyfortus（Nirsevimab）獲FDA批準上市，用于預防RSV引起的下呼吸道疾?。↙RTD）。該藥物適用于新生兒和在第一個(gè)RSV季節出生或進(jìn)入第一個(gè)RSV季節的嬰兒，以及在第二個(gè)RSV季節仍易患嚴重RSV疾病的24個(gè)月以下兒童。Beyfortus將在即將到來(lái)的2023-2024 RSV流行季之前在美國上市。

       7月20日，第一三共宣布，FDA已批準Vanflyta（quizartinib）治療新診斷FLT3-ITD陽(yáng)性的AML成人患者的上市申請，該藥物可聯(lián)合用于標準的阿糖胞苷+蒽環(huán)類(lèi)藥物的誘導緩解治療和阿糖胞苷鞏固治療，以及單藥用于鞏固后的持續治療。根據新聞稿，Vanflyta是第一個(gè)獲得美國FDA批準用于A(yíng)ML患者三個(gè)治療階段（誘導、鞏固和維持治療）的FLT3抑制劑。

       7月25日，FDA批準了Tarsus Pharmaceuticals的Xdemvy，使得患有蠕形螨眼炎的人現在有了新的治療選擇。Xdemvy是一種處方眼藥水，旨在根除這種疾病的根本原因——蠕形螨。

       Xdemvy是第一款獲批用于治療蠕形螨眼炎的藥物。Xdemvy的批準是基于兩項隨機、多中心、雙盲、載體對照的研究，共有833名患者，其中415名患者接受了治療。Tarsus Pharmaceuticals在其批準公告中表示，到第43天，每項研究都有顯著(zhù)改善，并補充該療法“總體上是安全且耐受性良好的”。根據Tarsus Pharmaceuticals的數據，由于蠕形螨性眼炎影響了美國約2500萬(wàn)人，占所有眼炎病例的三分之二以上，因此Xdemvy有望迎來(lái)可觀(guān)的市場(chǎng)。

       7月31日，GSK宣布，FDA已批準其PD-1抑制劑Jemperli（dostarlimab）與卡鉑和紫杉醇聯(lián)合用藥，并接續Jemperli作為單藥以治療由美國FDA批準的檢測方法確定為錯配修復缺陷型（dMMR）或高度微衛星不穩定性（MSI-H）的原發(fā)性晚期或復發(fā)性子宮內膜癌成人患者。根據新聞稿，Jemperli是第一個(gè)獲批與化療聯(lián)合用于該患者群體一線(xiàn)治療的免疫腫瘤療法。Jemperli是一種抗pd -1抗體，于2021年4月首次被批準用于復發(fā)或晚期dMMR子宮內膜癌。FDA于6月6日接受了補充BLA，將該藥推向一線(xiàn)。

       8月7款：輝瑞、楊森、再生元和渤健等大藥企主導

       2023年8月，FDA批準7款新藥，分別為治療年齡相關(guān)性黃斑變性繼發(fā)的地理性萎縮藥品Izervay（avacincaptad pegol）、治療多發(fā)性骨髓瘤藥物Talvey（talquetamab-tgvs）、治療多發(fā)性骨髓瘤藥物Elrexfio（elranatamab-bcmm）、治療骨化性纖維發(fā)育不良藥品Sohonos（palovarotene）等等。

       2023年8月5日，Iveric Bio宣布FDA批準其核酸適配體藥物Avacincaptad pegol上市，用于治療地圖樣萎縮，商品名為Izervay。

       2023年4月，安斯泰來(lái)以59億美元收購Iveric Bio，此次Avacincaptad pegol獲批，意味著(zhù)地圖樣萎縮（GA）迎來(lái)新的潛在重磅創(chuàng )新藥。

       2023年8月5日，美國FDA批準由Sage Therapeutics和渤健共同開(kāi)發(fā)的潛在重磅藥物Zurzuvae（zuranolone）上市，使其成為第一個(gè)獲批用以治療產(chǎn)后抑郁癥（PPD）成人患者的口服療法。在此之前，PPD患者的治療僅可通過(guò)醫護人員在醫療機構通過(guò)靜脈注射給藥。Zurzuvae是一種每日一次、為期兩周的口服療法，設計用于治療抑郁癥（MDD）和PPD。

       Sage Therapeutics是一家生物制藥公司，致力于開(kāi)發(fā)具有改變大腦衰弱性疾病患者生活潛力的新療法。研發(fā)管線(xiàn)涉及抑郁癥、神經(jīng)病學(xué)和神經(jīng)精神病學(xué)等大腦疾病。

       2023年8月10日，楊森宣布，FDA已加速批準Talvey（talquetamab-tgvs）用于治療復發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。Talvey是一款GPRC5D/CD3雙特異性T細胞結合抗體，可結合T細胞表面表達的CD3受體和G蛋白偶聯(lián)受體家族C組5成員D（GPRC5D）。GPRC5D在正常人體組織中表達有限，但在惡性漿細胞上高表達，使其成為多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者有希望的免疫治療靶點(diǎn)。

       8月14日，輝瑞宣布其研發(fā)的CD3/BCMA雙抗ELREXFIO（elranatamab）獲FDA加速批準上市，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM），這些患者既往至少接受過(guò)四種治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體。這也是繼強生Tecvayli（teclistamab-cqyv）后，第二款獲FDA批準上市的CD3/BCMA雙抗。

       2023年8月17日，益普生宣布美國FDA已批準Sohonos（palovarotene）上市，用于在進(jìn)行性肌肉骨化癥（FOP）患者中降低新骨化組織的產(chǎn)生。適用人群為FOP成人患者，8歲以上的女性?xún)和颊吆?0歲以上的男性?xún)和颊?。新聞稿指出，Sohonos是FDA批準第一個(gè)治療FOP的藥物。進(jìn)行性肌肉骨化癥的一個(gè)俗稱(chēng)是“石頭人癥”，意指隨著(zhù)疾病的發(fā)展，人會(huì )像石頭一樣無(wú)法活動(dòng)。這一罕見(jiàn)病的主要癥狀是人體中原本柔軟、有彈性的肌肉和結締組織會(huì )在輕微受傷后就出現炎癥，并且會(huì )變成骨骼，將原本可以自由活動(dòng)的關(guān)節鎖死在一個(gè)位置上。

       2023年8月18日，再生元宣布，FDA批準C5抗體Veopoz (pozelimab-bbfg)用于治療1歲及以上的CHAPLE病(也稱(chēng)為cd55缺陷蛋白丟失性腸病)成人和兒童患者。據新聞稿，Veopoz是第一個(gè)也是唯一一個(gè)針對CHAPLE的療法。Veopoz是一種IgG4全人源單克隆抗體，旨在阻斷補體因子C5的活性，并預防通過(guò)補體途徑介導的疾病，并與野生型和變異型人類(lèi)C5具有高親和力。

       8月21日，輝瑞宣布FDA已批準其二價(jià)呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Abrysvo（RSVpreF，PF-06928316）新適應癥上市，通過(guò)孕婦主動(dòng)免疫，預防出生至6個(gè)月大的嬰兒患上RSV相關(guān)下呼吸道疾?。↙RTD），這是FDA批準的第一款保護嬰兒在出生至6個(gè)月內免受RSV引起的LRTD和嚴重LRTD的孕產(chǎn)婦接種疫苗。

       今年5月31日，FDA已批準Abrysvo用于預防RSV引起的60歲及以上人群的LRTD，這是全球第2款針對該適應癥的RSV疫苗，而全球第一款（GSK3844766A）來(lái)自GSK。

       9月2款：治療多發(fā)性骨髓和骨髓纖維化

       2023年9月，FDA批準2款新藥，涉及多發(fā)性骨髓瘤干細胞動(dòng)員和治療中度或高風(fēng)險骨髓纖維化方面。

       9月11日，BioLineRx宣布，美國FDA已批準Aphexda（motixafortide）聯(lián)合filgrastim（粒細胞集落刺激因子G-CSF）動(dòng)員造血干細胞至外周血，以作為多發(fā)性骨髓瘤患者在移植時(shí)促進(jìn)患者自體移植的干細胞動(dòng)員（SCM）。

       根據新聞稿，Aphexda是十年來(lái)第一個(gè)在多發(fā)性骨髓瘤干細胞動(dòng)員方面獲得FDA批準的創(chuàng )新藥物。

       據BioLineRx官網(wǎng)介紹，其主要資產(chǎn)motixafortide是一種創(chuàng )新的高親和力CXCR4抑制劑。這種新型藥物利用CXCR4受體在多種細胞群中的表達，包括造血干細胞、免疫細胞和癌細胞，使其潛在地適用于多種適應癥，如干細胞動(dòng)員和抗腫瘤治療。

       9月15日，GSK宣布FDA批準Ojjaara（momelotinib）上市，用于治療中度或高風(fēng)險骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化或繼發(fā)性骨髓纖維化(真性紅細胞增多癥和原發(fā)性血小板增多癥)成人貧血患者。

       根據新聞稿，Ojjaara是第一個(gè)也是唯一適用于骨髓纖維化合并貧血患者的治療方法，Ojjaara開(kāi)始由Sierra Oncology開(kāi)發(fā)，2022年7月GSK以約19億美元的價(jià)格收購該公司并獲得這款產(chǎn)品。

       總 結

       從上述獲批創(chuàng )新療法來(lái)看，輝瑞、渤健和GSK等跨國大藥企收獲相對較多，小藥企占比較少。FDA是全球新藥審批的風(fēng)向標，上述在各個(gè)治療領(lǐng)域新藥的獲批，給予了同類(lèi)產(chǎn)品研發(fā)企業(yè)信心，同時(shí)也為患者提供了更多治療選擇。尤其是20年來(lái)首次有阿爾茲海默病新藥獲FDA完全批準，這無(wú)疑給AD藥物研發(fā)企業(yè)巨大信心。對于獲批的新療法，國內藥企可以適當參考借鑒，結合自身情況調整研發(fā)方向。